公司资质与合作 - 公司获得欧洲药品管理局中小企业地位，可享受90% - 100%的EMA费用减免及多项费用豁免[98] - 公司利用PDC平台建立了三项正在进行的合作，涉及四种独特的有效载荷和作用机制[93] - 2021年10月公司宣布与BBK Worldwide合作，为参与临床研究的患者提供新的礼宾服务[91] - 2016年7月公司获200万美元国立癌症研究所快速通道小企业创新研究资助，支持碘磷福辛临床开发[110] 伊奥福辛临床研究情况 - 伊奥福辛在所有研究中的不良事件包括疲劳（39%）、血小板减少症（75%）、贫血（61%）、中性粒细胞减少症（54%）、白细胞减少症（56%）和淋巴细胞减少症（34%）[99] - CLOVER - WaM关键2期研究预计招募50名复发性/难治性华氏巨球蛋白血症患者，主要终点是主要缓解率[106][108] - CLOVER - 1的2期研究中，截至2022年3月，慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤、淋巴浆细胞性淋巴瘤/华氏巨球蛋白血症、边缘区淋巴瘤、套细胞淋巴瘤和弥漫大B细胞淋巴瘤的研究组已关闭[109] - 伊奥福辛获得美国FDA针对多种癌症的快速通道指定、孤儿药指定和罕见儿科疾病指定，以及欧盟针对部分癌症的孤儿药指定[92][104] - 伊奥福辛正在三项临床研究中进行评估，分别是针对复发性/难治性华氏巨球蛋白血症的CLOVER - WaM 2期关键研究、针对复发性/难治性多发性骨髓瘤患者的2b期研究和针对多种儿科癌症的CLOVER - 2 1期研究[99] 伊奥福辛研究数据及相关政策 - 若伊奥福辛因罕见儿科疾病指定获批，公司可能有资格获得优先审评券，该计划授权至2024年9月30日，获批截止日期为2026年9月30日[105] - 2a期研究中，6例复发/难治性华氏巨球蛋白血症患者总缓解率达100%，主要缓解率为83.3%，平均无治疗生存期为330天[112] - 2020年9月宣布，接受60mCi或更高剂量的难治性多发性骨髓瘤三重难治亚组患者总缓解率为40%（6/15例）[114] - 复发/难治性非霍奇金淋巴瘤患者接受<60mCi和>60mCi剂量治疗的总缓解率分别为42%和43%，综合缓解率为42%[115] - 1期研究表明，复发/难治性多发性骨髓瘤患者对高达约95mCi的碘磷福辛剂量耐受良好[119] - 2017年9月宣布，队列4中3例患者接受31.25mCi/m²碘磷福辛单剂量输注耐受良好，1例患者部分缓解，游离轻链降低82%[121] - 2019年1月宣布，前四个队列的汇总中位总生存期为22.0个月[121] - 2020年5月FDA授予碘磷福辛在接受过两种或更多先前治疗方案的华氏巨球蛋白血症患者中的快速通道指定[118] - 2021年12月公布的11例复发/难治性多发性骨髓瘤患者初步结果显示，总缓解率为45.5%，临床获益率为72.7%，疾病控制率为100%，中位无进展生存期为3.4个月[124] - 2019年第一季度启动碘磷福辛在复发/难治性儿科患者中的1期研究[126] - 2020年8月，数据监测委员会允许开始评估75mCi/m²剂量组，建议扩大60mCi/m²剂量组用于特定患者；2020年11月宣布碘磷福辛在儿科脑肿瘤中的临床数据；2021年11月公布儿童和青少年复发难治性高级别胶质瘤和软组织肉瘤1期研究的有利数据；美国每年约有400例新的儿科高级别胶质瘤病例；至少25%受试者出现的不良事件包括疲劳、头痛等，血小板减少症发生率67%、贫血67%、中性粒细胞减少症61%等[127] - 2018年FDA授予碘磷福辛治疗神经母细胞瘤等疾病的孤儿药资格和罕见儿科疾病优先审评凭证；若获批，首个获批的罕见儿科疾病优先审评凭证可使公司将FDA审评时间从12个月减至6个月；2020年12月FDA将该计划延长至2026年9月[128] - 2016年8月威斯康星大学卡本癌症中心获1200万美元赠款；美国每年约有56000例新的头颈癌患者；2019年第四季度启动首个人类临床研究；至少25%受试者出现的不良事件包括疲劳、血小板减少症发生率69%、贫血77%等[129] 公司财务数据关键指标变化 - 2022年第二季度研发费用约449.9万美元，2021年同期约462.8万美元，总体减少约12.9万美元，降幅3%，主要因临床项目成本减少约116.6万美元[137][139][141] - 2022年第二季度一般及行政费用约293.7万美元，2021年同期约140.1万美元，总体增加153.6万美元，增幅110%，主要因专业费用和人员成本增加[142] - 2022年上半年研发费用约838.5万美元，2021年同期约926.1万美元，总体减少约87.5万美元，降幅9%，主要因临床项目成本减少约337.5万美元[143][144] - 2022年上半年一般及行政费用约519万美元，2021年同期约312.7万美元，总体增加282.8万美元，增幅66%，主要因专业费用和人员成本增加[145] - 截至2022年6月30日，公司现金及现金等价物约2480.6万美元，2021年12月31日约3570.4万美元；2022年上半年经营活动净现金使用量约1079.7万美元[147] - 截至2022年6月30日，公司累计亏损约1.64473亿美元[148] - 公司认为现有现金余额足以支持基本预算运营至2023年第三季度，未来运营依赖获得额外资金，但无法保证能获得所需资金[149] 疫情对公司的影响 - 由于COVID - 19，公司在患者招募和入组方面遇到重大延迟，且无法预测其对临床研究和融资能力的影响[91]