公司资质与政策优惠 - 公司获欧洲药品管理局中小企业地位，可享90% - 100%的EMA费用减免及多项财务激励[97] - 公司碘磷福辛获美国FDA针对多种癌症的快速通道指定、孤儿药指定和罕见儿科疾病指定[91][103] - 碘磷福辛在欧洲委员会获复发/难治性多发性骨髓瘤和华氏巨球蛋白血症孤儿药指定[91] - 2020年5月FDA授予iopofosine在接受过两种或更多先前治疗方案的华氏巨球蛋白血症患者中的快速通道指定[117] 临床研究不良事件情况 - 临床研究不良事件中疲劳占39%，血小板减少症占75%，贫血占61%，中性粒细胞减少症占54%，白细胞减少症占56%，淋巴细胞减少症占34%，感染发生率<4% [98] - 2a期研究中，至少25%受试者出现的不良事件有疲劳（39%）和血细胞减少症，严重不良事件中血小板减少症（9%）和发热性中性粒细胞减少症（7.5%）占比超5%[110] 临床研究计划 - CLOVER - WaM 2期关键研究预计在40 - 50个全球站点开展，计划招募50名患者[107] - CLOVER - WaM研究患者将在两个周期内最多接受4剂碘磷福辛，每剂以15mCi/m²输注[107] - CLOVER - WaM研究主要终点为主要缓解率，定义为接受至少60mCi总身体剂量患者的部分缓解（IgM至少降低50%）或更好[107] - CLOVER - 2 1期儿科研究在七个领先儿科癌症中心国际开展[102] - 2a期研究计划招募最多80名患者，在美国约10个癌症中心开展[109] 公司合作情况 - 公司利用PDC平台建立三项正在进行的合作，涉及四种独特有效载荷和作用机制[92] 临床研究完成情况 - 2022年第三季度CLOVER - 1 1期研究完成入组并完成最终临床研究报告[99] - 2020年2月宣布，复发/难治性多发性骨髓瘤1期剂量递增研究完成，iopofosine在约95mCi TBD时可耐受[118] 公司资金资助情况 - 2016年7月公司获200万美元国立癌症研究所快速通道小企业创新研究资助，支持iopofosine临床开发[108] - 2022年9月获NCI 198万美元赠款，用于扩大碘磷福辛I 131的1期研究[128] - 2016年8月，威斯康星大学卡本癌症中心获NCI和国家牙科与颅面研究所1200万美元SPORE赠款[129] 临床研究疗效数据 - 2a期CLOVER - 1临床研究中，6名华氏巨球蛋白血症患者总缓解率（ORR）达100%，主要缓解率83.3%，平均无治疗生存期330天[111] - 2020年9月宣布，接受60mCi或更高剂量TBD的难治性多发性骨髓瘤三重难治亚组患者ORR为40%（6/15）[113] - 复发/难治性非霍奇金淋巴瘤患者接受<60mCi和>60mCi TBD的ORR分别为42%和43%，综合率42%[114] - 2020年2月宣布，复发/难治性非霍奇金淋巴瘤患者中弥漫大B细胞淋巴瘤患者ORR为30%，慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤和边缘区淋巴瘤患者ORR为33%[114] - 2021年12月公布11名多发性骨髓瘤患者数据，ORR为45.5%，临床获益率（CBR）为72.7%，疾病控制率（DCR）为100%，中位无进展生存期（PFS）为3.4个月[123] 财务数据关键指标变化 - 2022年第三季度研发费用约538万美元，2021年同期约393.7万美元，增长约144.3万美元，增幅37%[139][141] - 2022年第三季度行政及一般费用约243.5万美元，2021年同期约188.2万美元，增长55.3万美元，增幅29%[142] - 2022年前9个月研发费用约1377.6万美元，2021年同期约1319.8万美元，增长约56.8万美元，增幅4%[143][145] - 2022年前9个月行政及一般费用约762.5万美元，2021年同期约501万美元，增长261.5万美元，增幅52%[146][147] - 截至2022年9月30日，现金及现金等价物约1778.5万美元，2021年12月31日约3570.4万美元[149] - 2022年前9个月经营活动净现金使用量约1781.1万美元[149] - 截至2022年9月30日，累计亏损约17228.4万美元[150] 公司融资情况 - 2022年10月完成注册直接发行和私募配售，总收益约1070万美元，净收益约970万美元[151]