公司财务相关 - 公司的SME地位可享受EMA 90% - 100%的费用减免及其他财务激励[129] - 2016年7月，公司获得200万美元NCI快速通道小企业创新研究资助，支持2017年3月启动的2期研究，计划招募最多80名患者[146] - 2022年NCI授予公司190万美元SBIR 2期资助用于探索儿科HGG的iopofosine[154][155] - 截至2023年3月31日，公司管理层认为披露控制和程序有效，且公司财务报告内部控制无重大变化[77][78] 伊奥福辛不良事件情况 - 伊奥福辛在所有研究中的不良事件主要为疲劳（39%）和血细胞减少症，包括血小板减少症（75%）、贫血（61%）、中性粒细胞减少症（54%）、白细胞减少症（56%）和淋巴细胞减少症（34%）[136] - 研究中出现至少25%受试者的不良事件有疲劳（39%）、血小板减少症（75%）、贫血（61%）、中性粒细胞减少症（54%）、白细胞减少症（51%）和淋巴细胞减少症（25%）[147] - 儿科1期研究中出现至少25%受试者的不良事件有疲劳、头痛、恶心和呕吐（各28%）、血小板减少症（67%）、贫血（67%）、中性粒细胞减少症（61%）、白细胞减少症（56%）和淋巴细胞减少症（33%）[155] 伊奥福辛临床试验感染及死亡情况 - 公司临床试验患者感染率低于4%，至少有1例死亡可能归因于伊奥福辛[136] 伊奥福辛临床试验研究情况 - CLOVER - 2 Phase 1a儿科研究确定最大耐受剂量大于60mCi/m²，采用分次给药[138] - 公司预计招募50名至少接受过两线治疗且对BTKi治疗失败或反应欠佳的WM患者进行研究，患者将接受最多4剂iopofosine，每剂剂量为15mCi/m²[144] - 2a期CLOVER - 1临床研究中6名WM患者的总缓解率为100%，主要缓解率为83.3%，1名患者达到完全缓解，平均无治疗生存期为330天[149] - 2019年第一季度启动iopofosine在儿童和青少年罕见和孤儿指定癌症的1期研究[154] 伊奥福辛获得的认定情况 - 2014年12月FDA授予伊奥福辛治疗多发性骨髓瘤的孤儿药认定[139] - 2018年FDA授予伊奥福辛治疗神经母细胞瘤、横纹肌肉瘤、尤因肉瘤和骨肉瘤的孤儿药认定和罕见儿科疾病认定[139] - 2019年5月FDA授予伊奥福辛治疗多发性骨髓瘤的快速通道认定[139] - 2019年7月FDA授予伊奥福辛治疗弥漫大B细胞淋巴瘤的快速通道认定[139] - 2019年9月欧盟授予伊奥福辛治疗多发性骨髓瘤的孤儿药认定[139] - 2019年12月FDA和欧盟分别授予伊奥福辛治疗华氏巨球蛋白血症的孤儿药认定[139] - 2018年FDA授予iopofosine治疗神经母细胞瘤等疾病的孤儿药资格和优先审查凭证资格，若获批可将FDA审查时间从12个月减至6个月[156] 公司项目研发情况 - 公司与Orano Med合作的CLR 12120系列项目成功，体内动物数据显示PDC与α发射放射性同位素结合可显著降低肿瘤体积[159] - CLR 1900系列是公司内部开发的专有PDC项目，目前处于临床前早期开发阶段[160]