公司融资与上市情况 - 2021年1月29日，公司收购11家生物技术公司作为直接子公司，同时完成2.5亿美元A轮融资[119] - 2021年6月，公司完成首次公开募股，出售和发行1650万份美国存托股票，初始价格为每份20美元，承销商全额行使额外购买247.5万份美国存托股票的选择权[120] - 2021年10月与Oberland Capital达成融资协议，Oberland Capital将购买最多3亿美元6年期、仅付息（初始年利率8%）的优先担保票据[170] - 2021年10月公司与Oberland Capital签订协议，后者将购买最多3亿美元的6年期仅付息高级有担保票据，初始利率为每年8%，其中7500万美元于2021年10月4日提供资金，1.25亿美元可在24个月内由公司选择使用，1亿美元可用于并购、授权引进或其他战略交易[190] - 2022年7月公司向SEC提交S - 3货架注册声明，可不时发售最多3.5亿美元的证券[172] 公司产品研发进展 - 2022年2月，公司就用于治疗乙型血友病的SerpinPC与美国食品药品监督管理局完成临床前新药沟通，将进行一项总受试者少于200人的简化综合注册开发计划[124] - 2022年9月，公司收到FDA关于2b期临床研究的“研究可以进行函”，计划于2022年第四季度启动PRESent - 5研究，2023年启动PRESent - 2或PRESent - 3研究[125] - 2022年9月，FDA授予SerpinPC治疗乙型血友病的孤儿药资格[127] - 2022年9月，公司公布LB101在非人类灵长类动物中的非临床药代动力学和安全性数据，预计今年晚些时候提交研究性新药申请后启动临床试验[128] - 2022年8月，公司因1期研究中出现肝酶升高报告，停止开发用于治疗α - 1抗胰蛋白酶缺乏症的ZF874[129] 公司财务关键指标 - 截至2022年9月30日，公司现金及现金等价物为4.448亿美元，预计这些资金可支持公司运营至2026年[133] - 公司尚未产生任何收入，能否产生产品收入并实现盈利取决于能否成功开发、获得监管批准并商业化产品候选药物[135] - 公司预计未来几年研发费用将显著增加，原因包括人员成本增加、开展临床试验和准备监管申报的成本增加等[138] - 2022年2月18日里程碑事件触发或有价值权支付，金额约3970万美元，发行393.8423万股普通股ADS[145] - 2022年第一季度公司在综合运营和全面亏损报表中确认剩余200万美元公允价值调整[145] - 2022年第三季度研发费用为3674.4万美元，2021年同期为2585万美元，增长主要因部分项目成本增加、税收激励减少和人员成本上升[150][154] - 2022年第三季度一般及行政费用为1228.4万美元，2021年同期为1246.4万美元，略有下降因保险成本降低但人员成本增加[150][156] - 2022年第三季度净利息支出为184.5万美元，主要归因于2021年10月发行票据的利息支出[150][157] - 2022年第三季度其他净支出为314.3万美元，主要是外汇交易损失和票据公允价值重估未实现损失[150][158] - 2022年前三季度研发费用为1.27248亿美元，2021年同期为5412.6万美元[160] - 2022年前三季度一般及行政费用为4143.2万美元，2021年同期为2990万美元[160] - 2022年前三季度或有价值权公允价值变动为198万美元，2021年同期为1131.2万美元[160] - 2022年前三季度净亏损为1.73034亿美元，2021年同期为3.20297亿美元[160] - 2022年前九个月研发费用为1.272亿美元，2021年1月30日至9月30日为5410万美元，2021年1月1日至1月29日为70万美元，增长主要因Lixivaptan和ZF874开发成本、人员成本、SerpinPC开发成本增加及产品组合增长[164] - 2022年前九个月一般及行政费用为4140万美元，2021年1月30日至9月30日为2990万美元，2021年1月1日至1月29日为10万美元，增长归因于上市公司成本和人员成本增加[166] - 2022年前九个月利息（费用）收入净额为 - 490万美元，主要因2021年10月发行票据购买协议产生的利息费用[167] - 2022年前九个月其他收入（费用）净额为240万美元，主要是票据购买协议公允价值重估收益750万美元，部分被外汇交易损失490万美元抵消；2021年1月30日至9月30日为 - 460万美元，主要是外汇交易损失[168] - 截至2022年9月30日，公司现金及现金等价物为4.448亿美元；2021年1月完成2.5亿美元A轮可转换优先股融资；2021年6月IPO，净收益3.441亿美元[169] - 2022年前九个月经营活动净现金使用量为1.49亿美元，2021年1月30日至9月30日为7870万美元，2021年1月1日至1月29日为100万美元[174] - 2022年前九个月投资活动净现金使用量为50万美元，2021年1月30日至9月30日为提供6330万美元，2021年1月1日至1月29日无投资活动[174][178] - 2022年前九个月融资活动净现金提供量为40万美元，2021年1月30日至9月30日为5.857亿美元，2021年1月1日至1月29日无融资活动[174][179] 公司债务与合同相关 - 公司需在任何候选药物获得监管批准时，支付相当于已发行票据本金总额30%的里程碑付款[190] - 公司将按公允价值计量票据，债务发行成本立即费用化，公允价值基于估计未来付款的现值，包括利息、本金和或有里程碑付款[194] - 截至2022年9月30日，除已披露的承诺和或有事项外，公司无重大合同义务和其他承诺[197] 公司会计政策与身份 - 公司使用Black - Scholes期权定价模型对股票期权奖励进行估值，预期寿命采用“简化方法”估算，股价波动率参考可比上市公司[196] - 公司是新兴成长公司，可延迟采用JOBS法案颁布后发布的新会计标准，将保持新兴成长公司身份直至满足特定条件，如年度总收入达到12.35亿美元或以上等[198] - 若公司不再是新兴成长公司且符合“较小报告公司”标准，可继续享受某些披露要求的豁免[199] - 研发费用主要是候选产品开发成本，按发生时费用化，第三方临床前研究和临床试验活动费用按工作完成比例和患者入组率估算计提[186][187] - 里程碑付款在达成可能性被认为很可能时确认，商业化里程碑在产品商业化且确定未来经济利益后资本化并摊销[189] - 公司（继任者）和前身按授予日公允价值计量股份支付奖励，并在归属期内直线法记录补偿费用，按实际发生处理股票期权奖励的没收情况[195]