DISCLAIMER AND FORWARD LOOKING STATEMENTS This presentation has been prepared by Centessa Pharmaceuticals plc (the "Company") for informational purposes only and not for any other purpose. This presentation does not contain all the information that is or may be material to investors or potential investors and should not be considered as advice or a recommendation to investors or potential investors in respect of the holding, purchasing or selling of securities or other financial instruments and does not tak ...

Centessa Pharmaceuticals PLC Sponsored ADR (CNTA) could be a solid addition to your portfolio given its recent upgrade to a Zacks Rank #2 (Buy). This rating change essentially reflects an upward trend in earnings estimates -- one of the most powerful forces impacting stock prices.A company's changing earnings picture is at the core of the Zacks rating. The system tracks the Zacks Consensus Estimate -- the consensus measure of EPS estimates from the sell-side analysts covering the stock -- for the current an ...

BOSTON and LONDON, June 16, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Centessa Pharmaceuticals plc (Nasdaq: CNTA), a clinical-stage pharmaceutical company, today announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has cleared the IND to initiate a Phase 1 clinical study of ORX142 in healthy volunteers. ORX142 is an investigational, novel, highly potent and selective OX2R agonist being developed for the treatment of select neurological and neurodegenerative disorders. ORX142 is the second drug candidate from the Compa ...

纪要涉及的公司 Centessa Pharmaceuticals（CNTA） 核心观点和论据 1. **专注食欲素领域的原因** - 该药物靶点（食欲素2受体）可能对患者具有变革性影响，如同PD - 1数据带来的影响 [3] - 药物效应大、耐受性好，仅罕见嗜睡症市场潜力就超150亿美元，还可能拓展到治疗白天过度嗜睡及神经精神疾病的其他方面 [4] - 市场参与者少，在知识产权和药物研发能力方面有较大优势 [4] 2. **公司产品优势** - 拥有丰富的食欲素激动剂组合，2025年将公布NT1、NT2和IH的相关数据，在耐受性、疗效和市场潜力方面具有差异化优势 [5][6] - 基于结构生物学的专有晶体结构生成化学物质，优化了分子的代谢特性，使其具有强效和选择性 [7] - 健康志愿者数据表现出色，能快速确定患者二期试验的剂量，还可进行卓越的PKPD建模，精准预测药物疗效 [8][9][10] 3. **MWT目标及意义** - 公司目标是使药物让患者在4 - 10点有保持清醒的灵活性，MWT达到三十多分钟比28分钟有显著优势，能确保患者在下午晚些时候仍保持清醒 [15][16] 4. **二期试验设计优势** - 目标是确定注册研究的剂量范围，建立治疗指数，让患者有灵活的剂量调整选择 [18] - 确定了NT1、NT2、NIH所需的最低患者数量，以确保有足够数据判断是否有统计学显著的效应大小 [19] - 药物使用时长为四周，可评估稳态效应大小，且能根据数据实时调整剂量，积累数据并与竞争对手进行基准对比 [22][24][25] 5. **理想产品概况（TPP）** - 具有广泛的治疗指数、剂量灵活性和良好的安全性耐受性，能让患者和医生愿意选择使用 [30] 6. **商业机会** - 食欲素激动剂市场商业机会大，NT1市场机会达50 - 60亿美元以上，NT2和IH市场机会超150亿美元 [42] - 市场规模大，多个参与者都有机会获得市场份额，且随着产品推出市场可能会扩大 [46][47][48] 7. **142和489资产的潜力** - 适用于其他神经退行性疾病和神经精神疾病，如帕金森病等，可改善患者的情绪、认知、注意力和清醒状态 [56] - 与750来自相同的基于结构的药物设计，分子更具选择性和强效性，可能需要更低剂量，减少药物相互作用 [59] 其他重要内容 1. **患者群体异质性问题**：通过良好的纳入排除标准，选择基线MWT较低的患者，使NT2和IH患者群体同质化，以便更好地解释数据和定义疗效 [27][28] 2. **监管路径**：二期试验后进行与FDA的二期结束会议，就给药时长、患者数量、安全数据库和研究设计等方面进行沟通和协调 [39] 3. **市场份额分配**：希望在NT2和IH中成为最佳产品并获得大量市场份额，但市场大，多个参与者都有机会 [46] 4. **患病率数据**：通过更新的索赔数据集和与约90位医生交流，得出更准确的患病率数据，旧数据集未考虑使用仿制药且编码不完整的患者 [51][52] 5. **现金跑道**：现金可支撑到2027年年中，能助力750、142和489等产品实现多个临床里程碑 [64][65] 6. **数据披露**：有同时公布三个适应症数据或分阶段公布的选择，目前尚未决定 [66][67]

Centessa Pharmaceuticals (CNTA) 2025 Conference June 04, 2025 11:40 AM ET Speaker0 Thank you for sorry. I don't know. It's so loud. Thank you for joining Jefferies Global Healthcare Conference. My name is Kelly Shi, one of the equity analyst on biotech team. And in this fair chat session, we are very pleased to have Mario from Sentosa. And Mario, could you give us an introduction of yourself briefly? Speaker1 Yeah, good morning everybody. Great to be here with you all. Thank you for the invitation, Connie. ...

Centessa Pharmaceuticals PLC Sponsored ADR (CNTA) closed the last trading session at $13.36, gaining 11.2% over the past four weeks, but there could be plenty of upside left in the stock if short-term price targets set by Wall Street analysts are any guide. The mean price target of $31.90 indicates a 138.8% upside potential.The average comprises 10 short-term price targets ranging from a low of $27 to a high of $38, with a standard deviation of $4.01. While the lowest estimate indicates an increase of 102.1 ...

公司资金储备情况 - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物和投资为4.249亿美元，预计可支撑运营至2027年年中[104] - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物和投资共计4.249亿美元，其中现金及现金等价物1.052亿美元，短期投资1.793亿美元，长期投资1.404亿美元[125] 业务项目进展 - 2025年第一季度，公司停止了LB101的临床开发[101] - 2025年2月，公司与Genmab达成许可协议，Genmab可在多年研究期内使用LockBody技术平台研究最多三个靶点[102] 许可收入情况 - 2025年第一季度，公司实现许可及其他收入1500万美元，来源于与Genmab的许可协议[118][119] 财务关键指标变化 - 研发费用 - 2025年第一季度，公司研发费用为3344.3万美元，高于2024年同期的2265.2万美元[118] - 2025年第一季度研发费用为3340万美元，较2024年同期的2270万美元增加，主要因OX2R激动剂项目成本增加、研发税收抵免减少和人员费用增加[120] 财务关键指标变化 - 一般及行政费用 - 2025年第一季度，公司一般及行政费用为1233.4万美元，低于2024年同期的1343.8万美元[118] - 2025年第一季度一般及行政费用为1230万美元，较2024年同期的1340万美元减少，主要因股份支付、咨询费和保险成本降低[121] 财务关键指标变化 - 运营亏损 - 2025年第一季度，公司运营亏损为3077.7万美元，小于2024年同期的3609万美元[118] 财务关键指标变化 - 利息收入 - 2025年第一季度，公司利息收入为789万美元，高于2024年同期的259.1万美元[118] - 2025年第一季度利息收入为790万美元，较2024年同期增加530万美元，主要因可交易证券未实现收益确认和固定投资利息增加[122] 财务关键指标变化 - 利息支出 - 2025年第一季度，公司利息支出为287.7万美元，高于2024年同期的252.9万美元[118] - 2025年第一季度利息支出为290万美元，较2024年同期增加30万美元，因平均债务余额增加[123] 财务关键指标变化 - 净亏损 - 2025年第一季度，公司净亏损为2613.5万美元，小于2024年同期的3804.6万美元[118] 股票出售情况 - 2025年第一季度，公司通过“按市价出售”计划出售372,538股普通股，净收益610万美元，自2023年该计划启动以来，累计出售4,663,354股，净收益约3660万美元[131] 现金流量情况 - 2025年第一季度经营活动净现金使用量为5720万美元，2024年同期为3730万美元[133] - 2025年第一季度投资活动净现金使用量为2.224亿美元，2024年同期为提供1680万美元[133] - 2025年第一季度融资活动净现金提供量为310万美元，2024年同期为1050万美元[133] 新兴成长型公司相关情况 - 公司作为新兴成长型公司，可延迟采用新的或修订的会计准则，还享有其他豁免和减少报告要求[143] - 公司作为新兴成长型公司的状态将持续至最早满足以下条件之一：首个财年总年营收达12.35亿美元以上；首次公开募股结束五周年后的首个财年最后一天；被美国证券交易委员会认定为“大型加速申报公司”（即截至前一年6月30日非关联方持有的股权证券市值超过7亿美元）；在前三年期间发行超过10亿美元的非可转换债务证券[144] 小型报告公司相关情况 - 公司是《1934年证券交易法》定义的“小型报告公司”[145] - 若公司在不再是新兴成长型公司时仍是小型报告公司，可继续享受小型报告公司的某些披露要求豁免[145] - 作为小型报告公司，可选择仅在10 - K年度报告中列报最近两个财年的经审计财务报表[145] - 小型报告公司在高管薪酬方面的披露义务有所减少[145] - 作为小型报告公司，根据美国证券交易委员会规则和条例，无需提供关于市场风险定性和定量披露项目要求的信息[146]

Exhibit 99.1 Centessa Pharmaceuticals Reports Financial Results and Business Highlights for the First Quarter of 2025 Advancing a broad, potential best-in-class orexin receptor 2 (OX2R) agonist franchise, with key data readouts expected this year BOSTON and LONDON, May 14, 2025 -- Centessa Pharmaceuticals plc (Nasdaq: CNTA), a clinical-stage pharmaceutical company, today reported financial results and business highlights for the first quarter ended March 31, 2025. "This was a productive quarter for Centessa ...

公司业务重大风险 - 公司业务存在重大风险，事件发生可能对业务、财务状况、经营成果、增长前景和股价产生重大不利影响[188] 候选产品管线开发风险 - 公司以资产为中心的药物研发方法可能无法成功建立有商业价值的候选产品管线，若无法开发和商业化候选产品，将无法产生产品收入，损害财务状况并影响美国存托股票价格[189] - 公司可能通过引进许可或收购扩大候选产品管线，但可能无法吸引交易对象，且识别和收购候选产品可能耗费资源却无回报[190] - 公司价值和收入可能集中于少数项目、资产或候选产品，其临床开发或商业化前景受损将对公司产生重大不利影响[192] 公司运营整合风险 - 2021年1月公司收购子公司，整合运营面临挑战，可能无法成功整合控制、报告系统和程序，还可能面临历史合规调查和负债[194] - 2023年年中公司对美国和英国业务进行企业合并，2023年12月26日和2024年12月17日分别注销部分英国子公司，未来还计划注销Z Factor Limited[196] 人力资源风险 - 截至2025年3月1日，公司有77名全职等效员工，可能无法留住员工或找到替代人员，影响候选产品开发和商业化[198] 外部服务依赖风险 - 公司目前和可预见未来很大程度依赖独立组织、顾问和咨询师提供服务，若服务不可用或管理不善，可能影响临床试验和业务进展[199] 利益冲突风险 - 公司部分高管同时在子公司担任董事或高管，存在利益冲突，可能干扰子公司管理和项目开发，引发与合作伙伴的纠纷[203] 项目协议约束风险 - 公司部分项目受协议约束，许可方和合作伙伴的权利可能延迟或影响公司出售资产、建立战略联盟等能力[204] 项目停止开发情况 - 2022年公司决定停止利希伐普坦项目、小分子EGFR外显子20插入突变抑制剂项目等多个项目，12月暂停CBS001一期研究多剂量递增阶段给药；2023年上半年将CBS001、CBS004和MGX292项目降为次要优先级并暂停开发活动，随后终止MGX292项目，年底将CBS004项目授权给AnaptysBio公司；2024年11月宣布自愿停止SerpinPC全球临床开发项目；2025年第一季度停止LB101临床开发[206][207] - 2022 - 2025年，公司多个项目停止开发，如lixivaptan、LB101等项目[236] - 2022年6月公司宣布停止开发用于治疗常染色体显性多囊肾病（ADPKD）的lixivaptan，包括3期ACTION研究和开放标签ALERT研究[278] - 公司决定停止开发用于治疗α - 1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的ZF874，此前1期研究中一名服用5mg/kg BID ZF874的PiMZ受试者出现肝酶升高不良事件，2021年11月也曾有一名服用15mg/kg BID ZF874的受试者出现肝酶升高[279] 公司盈利风险 - 公司及其子公司自成立以来一直净亏损，预计未来仍会亏损，可能无法实现或维持盈利，且未从产品销售中获得任何收入，主要通过股权和债务融资运营[208] - 公司要实现并保持盈利，需成功完成产品候选药物的临床前测试和临床试验、获得营销批准、进行生产销售等一系列活动，但可能无法成功，即便成功也可能无法实现盈利[209] - 公司预计未来几年内不会从产品销售中获得收入，即便产品获批上市，商业化也会产生大量成本，且可能无法盈利，需额外资金维持运营[213][214][215] - 公司预计在可预见的未来不会从产品销售、里程碑付款或特许权使用费中获得收入，除非产品候选药物通过临床测试、获批商业化并成功营销，或出售、授权或剥离某些资产[220] 公司融资情况 - 2023年1月公司与Leerink签订公开市场销售协议，Leerink可不时以市价发售公司美国存托股票，总收益最高达1.25亿美元，公司需支付最高3.0%的现金佣金[216] - 2024年12月30日，公司等借款方与贷款方达成贷款和担保协议，贷款方同意提供最高2亿美元定期贷款，借款方当日获1.1亿美元初始定期贷款，另有4000万美元在临床里程碑达成后特定时期可用，5000万美元由贷款方酌情提供[224] - 定期贷款将于2029年12月1日到期，若特定里程碑达成，还款和到期日将延至2030年[224] - 定期贷款利率为有担保隔夜融资利率加5%，最低8.28%，最高10.5%，利息每月支付[224] - 借款方提前还款需支付费用，第一年3%，第二年2%，之后1%[224][225] - 初始定期贷款所得基本用于偿还与Oberland Capital的约1.1亿美元债务及相关利息、费用，以及支付给Oxford的费用[225] - 贷款和担保协议包含最低现金契约，自2026年10月1日起，为未偿还本金余额的35%，最高可达80%，公司市值达10亿美元时不适用[225] - 公司未来需要寻求额外资金，计划通过股权或债务融资、信贷或贷款安排等方式筹集，但可能无法以可接受的条件获得资金，若通过合作等方式筹集资金可能需放弃有价值的权利，若无法筹集资金可能需延迟、减少或终止产品开发或商业化工作[221][222] 公司资金状况 - 截至2024年12月31日，公司有4.822亿美元现金及现金等价物和短期投资，预计这些资金可支持运营至2027年年中，但未来资本需求和资源支持运营的时间可能与预期不同[217] - 公司预计使用现金资源支持临床阶段产品候选药物的开发和预商业化成本、管道中其他资产的开发、新计划的收购和药物开发活动，以及营运资金和其他一般公司用途[218] 产品开发阶段情况 - 公司多项产品候选处于早期开发阶段，仅ORX750处于临床开发，其余处于临床前开发[233] 临床开发风险 - 产品候选在临床开发各阶段可能意外失败，历史失败率高，受多种因素影响[233][236] - 公司临床开发面临多种挑战，如难以识别和获取产品候选物、资源有限可能放弃有潜力项目、临床试验可能因多种因素失败[240][241][242] - 临床开发失败率高，数据解读差异、监管政策变化等可能导致延迟、限制或无法获批[244] - 临床试验启动、进行和完成可能遇到重大延迟或挑战，如完成临床前研究延迟、与监管机构就试验设计达成共识延迟等[245][246] - 无法成功完成临床前和临床开发会增加成本，损害未来药品销售和商业化里程碑的收入获取能力[248] - 临床试验结果不确定或有安全问题，公司可能面临延迟获批、获批范围受限、需额外测试等情况[249][252] - 公司可能难以招募患者参与临床试验，孤儿适应症试验招募时间长，患者不愿参与会导致延迟或终止试验[256] - 患者招募和试验完成受患者群体规模、试验方案设计、资格和排除标准等因素影响[257] - 公司计划在美国和其他主要市场寻求初始营销批准，在国外开展临床试验面临独特风险[259] - 公司依赖第三方准确生成、收集、解读和报告临床前研究和临床试验数据，若活动不合规、不准确或不正确，产品候选药物的临床开发、监管批准或商业化将受不利影响[261] - 产品候选药物需经严格的临床前测试、临床试验和广泛的监管批准流程，满足监管要求成本高、耗时长、不确定且可能出现意外延迟[263] - 获得FDA和其他监管机构批准的时间不可预测，通常需数年，监管标准应用不统一且可能变化，新法规或政策变化可能导致意外延迟或成本增加[264] - 未来开发的新类药物可能缺乏明确政策、实践或指南，阻碍FDA审查，可能导致临床开发显著延迟[265] - 公司公布的临床试验中期、“顶线”和初步数据可能会随着更多患者数据的获得或进一步分析而改变，最终数据可能与初步数据有重大差异[268] - 公司可能无法按预期时间提交研究性新药申请（IND）或IND修正案以开展额外临床试验，FDA可能不允许进行或对批准附加条件，如ORX750的1期首次人体临床试验可能需超出FDA设定的当前最大暴露限制，这可能导致开发延迟、成本增加或需进行重大调整[285] - 公司目前正在美国境外（包括欧洲）开展并计划未来开展某些产品候选药物的临床试验，但FDA和外国监管机构可能不接受这些试验数据，若不接受则需进行额外试验，成本高且耗时[286] - 即使产品候选药物获得FDA批准，也可能无法获得美国以外地区的批准，不同国家审批程序不同，可能涉及额外临床前研究或临床试验，还可能需获得报销批准，产品定价也可能需审批[287][288] - 产品候选药物在临床试验中可能出现不良副作用，若出现可能需放弃开发或限制开发用途，罕见严重副作用可能在大量患者用药后才被发现[280][281] - 若产品候选药物获批上市，FDA可能要求采用风险评估和缓解策略（REMS），若后期发现不良副作用，可能导致监管机构暂停或撤回批准、要求增加标签警告等后果[283][284] 孤儿药相关情况 - 美国罕见病患者群体少于20万，欧盟每1万人中受影响人数不超过5人，满足条件的药物可申请孤儿药认定，美国孤儿药市场独占期为7年，欧盟为10年[269,271] - 美国孤儿药独占期可因提交儿科数据延长6个月，欧盟可因完成儿科研究延长2年，也可能因产品不再符合条件或盈利充足缩短至6年[271] - 公司可能无法获得孤儿药认定或独占权，若竞争对手获得相同药物和适应症的孤儿药独占权，公司产品候选药物可能在较长时间内无法获批[269] 市场竞争风险 - 公司面临来自制药和生物技术公司、研究机构等多方面的激烈竞争，竞争对手可能资源更丰富、获批更快、产品更优，影响公司产品商业化和财务状况[274] 产品副作用风险 - 产品候选药物及其给药过程可能导致不良副作用，可能导致临床开发暂停、延迟或修改，限制商业潜力或导致监管批准被拒[276] 监管指定申请风险 - 公司可能为产品候选药物申请FDA快速通道指定，但不一定能获得，即使获得也不一定加快开发、审查或批准流程，且FDA可随时撤销该指定[290] - 公司可能为产品候选药物申请FDA加速批准，即使获批也不一定加快产品商业上市，且需进行上市后确认性临床试验，若未及时开展或提交进展报告，FDA有权撤销批准[291] - 公司可能为当前或未来平台申请指定平台技术指定，但不一定能获得，即使获得也不一定加快监管审查或批准流程，FDA可撤销该指定[293] 获批药物营销规定 - 获批药物和生物制品赞助商需提前6个月通知FDA营销状态变更，否则产品将被列入停产名单并撤销营销资格[296] 肿瘤产品市场风险 - 肿瘤产品候选药物市场机会可能较小，因目标患者群体数量估计可能不准确，且获批后适用患者数量可能低于预期[298][299] 第三方合作风险 - 公司依赖第三方进行临床前研究和临床试验，若第三方表现不佳，业务可能受损，数据可能不可靠，需进行额外试验[304][306] - 公司CRO可能与其他商业实体有合作，存在泄露知识产权风险，若未履行职责，临床试验可能受影响[307][308] - 若与CRO关系终止，寻找替代CRO成本高、耗时长，可能延误产品开发和商业化[309] - 公司CMO生产过程复杂，多种因素可能导致生产中断，寻找替代CMO困难[310] - 部分产品候选药物含生物制品，特性难完全表征，制造过程问题可能导致产品缺陷、召回等[311] - 监管机构可能要求提交产品批次样品和测试结果，制造过程偏差可能导致批次失败或召回[312] - CMO可能面临招聘和留住专业人员问题，导致生产延迟或合规困难[313] - 公司CMO供应链、制造过程或设施问题可能导致临床试验延迟、成本增加，限制合作机会和市场供应[314][315] - 公司目前依赖第三方制造商生产候选产品，若第三方出现供应链短缺、供应不足、质量价格不符要求或交付次品等情况，公司业务可能受损[316] - 依赖有限的第三方制造商使公司面临诸多风险，如合同制造商履约失败、难以找到合适制造商、更换制造商需验证和研究等，这些风险可能影响临床试验、审批、成本和商业化[317][319] - 公司部分候选产品的活性药物成分由单一供应商提供，失去这些供应商会严重损害业务，且目前无冗余或第二供应源[320] - 美国待决立法若通过，可能影响与外国政府有关系或威胁国家安全的生物技术供应商，进而导致公司供应链中断或延迟[321] - 若第三方制造商使用危险和生物材料不当致伤或违法，公司可能承担赔偿责任，且无相关保险[322][323] 专利和技术许可风险 - 公司商业化产品可能需使用第三方专利或专有技术，若无法获许可或违反许可协议，业务将受损害[324][325] - 公司与合作伙伴有专利和知识产权许可协议，部分协议可能使公司无法控制专利申请和维护，依赖合作伙伴可能影响专利权益[329] - 专利申请过程昂贵耗时，公司和许可方可能无法及时合理申请，且生物技术和制药公司专利状况不确定，可能影响公司竞争地位和业务[330][331] - 知识产权许可涉及复杂问题，可能与许可方就许可协议产生争议[361] - 若未能遵守许可协议义务，许可方可能终止许可，导致公司失去使用许可知识产权的权利[364] - 若失去许可知识产权的权利，公司可能无法继续开发或商业化产品候选物[360] 知识产权风险 - 公司成功很大程度取决于获得、维护、执行和捍卫专利及其他知识产权的能力，若保护不足，竞争对手可能开发类似产品[327][328] - 公司商标和商号可能面临被挑战、侵权等风险，若无法获得注册或建立知名度，业务可能受不利影响[332][333] - 公司依赖商业秘密和保密协议保护未专利技术，若无法保护其机密性，业务和竞争地位将受损[334] - 第三方可能发起知识产权侵权等法律诉讼，结果不确定，可能对公司业务产生重大不利影响[335] - 公司产品候选和技术可能侵犯第三方现有或未来专利，若被索赔，可能面临诸多问题[336][337][339] - 公司挑战第三方专利的程序昂贵且耗时，若未获有利结果，可能面临诉讼[338] - 若第三方专利被法院认定涵盖公司产品制造过程等，公司可能需获许可，否则商业化能力可能受损[340] - 应对第三方索赔可能涉及大量诉讼费用，成功索赔后公司可能需支付高额赔偿或重新设计产品[341] - 公司为保护或执行专利可能涉诉，费用高、耗时长且可能失败，专利可能被认定无效或不可执行[342] - 公司发起专利诉讼时，被告可能反诉专利无效或不可执行，结果不可预测[343] - 知识产权诉讼中的大量调查可能导致公司部分机密信息泄露[346] - 竞争对手可能因资源更丰富，更能承受复杂专利诉讼成本，公司或无法阻止第三方侵犯知识产权[347] - 公司可能面临第三方声称其或员工侵犯知识产权的索赔，诉讼可能导致重大成本和资源分散[354] - 在全球保护知识产权成本过高，部分国家法律保护程度低，可能无法阻止第三方使用发明[357] - 许多国家有强制许可法律，限制对政府机构或承包商的专利执行，可能降低专利价值[359] - 公司可能面临专利发明权或所有权的索赔，诉讼失败可能导致失去知识产权，成功也会产生高额成本[378] - 公司与顾问等签订的知识产权转让协议可能无法有效转让知识产权，因顾问可能无权转让[376] 专利期限相关情况 - 美国《1984年药品价格竞争和

公司资金状况 - 截至2024年12月31日，公司现金、现金等价物和短期投资总计4.822亿美元，预计可支持运营至2027年年中[9] - 2024年12月31日现金及现金等价物为383,221千美元，2023年同期为128,030千美元，同比增长约200.89%[18] - 2024年12月31日总资产为576,798千美元，2023年同期为360,246千美元，同比增长约59.97%[18] - 2024年12月31日总负债为175,253千美元，2023年同期为124,002千美元，同比增长约41.33%[18] - 2024年12月31日股东权益为401,545千美元，2023年同期为236,244千美元，同比增长约69.97%[18] 研发费用变化 - 2024年第四季度研发费用为6090万美元，2023年同期为2970万美元；2024年全年研发费用为1.502亿美元，2023年全年为1.244亿美元[9] - 2024年第四季度研发费用为60,874美元，2023年同期为29,716美元，同比增长约104.85%[16] - 2024年全年研发费用为150,244美元，2023年为124,405美元，同比增长约20.8%[16] 一般及行政费用变化 - 2024年第四季度一般及行政费用为1370万美元，2023年同期为1230万美元；2024年全年为5080万美元，2023年全年为5370万美元[9] 净亏损变化 - 2024年第四季度净亏损为1.113亿美元，2023年同期为3680万美元；2024年全年净亏损为2.358亿美元，2023年全年为1.511亿美元[9] - 2024年第四季度净亏损为111,329美元，2023年同期为36,837美元，同比增长约202.22%[16] - 2024年全年净亏损为235,757美元，2023年为151,085美元，同比增长约56.04%[16] 运营亏损变化 - 2024年第四季度运营亏损为74,580美元，2023年同期为35,178美元，同比增长约112%[16] - 2024年全年运营亏损为201,055美元，2023年为171,283美元，同比增长约17.49%[16] ORX750项目进展 - ORX750的2a期CRYSTAL - 1研究正在进行，预计2025年公布针对NT1、NT2和IH三种适应症的数据[4][9] - 2025年1月，公司分享了截至2024年12月5日ORX750在健康志愿者中的1期临床研究积极数据，5.0mg剂量组平均睡眠潜伏期达38分钟，安慰剂组为15分钟[6] - 2024年11月，公司宣布启动ORX750针对NT1、NT2和IH参与者的2a期CRYSTAL - 1研究[6] - ORX750的1期研究数据将于2025年4月5日在美国神经病学学会（AAN）年会上以海报形式展示[6][9] ORX142项目进展 - ORX142处于新药研究申请（IND）启用研究阶段，若获IND批准，公司计划2025年启动临床开发并分享在急性睡眠剥夺健康志愿者中的临床数据[4][5][9] ORX489项目进展 - ORX489处于IND启用研究阶段[4][5][9]