公司运营资金情况 - 截至2023年6月30日，公司拥有现金、现金等价物和短期投资3.036亿美元，预计这些资金可支持公司运营至2026年[80] - 截至2023年6月30日，公司现金、现金等价物和短期投资为3.036亿美元，其中现金和现金等价物为1.452亿美元，短期投资为1.584亿美元[137] 项目开发决策 - 2023年上半年，公司决定降低CBS001和MGX292的优先级，并暂停相关开发活动[79] 产品管线进展 - 2022年9月，公司收到美国FDA关于SerpinPC 2b期临床研究的“研究可进行函”；同年12月，启动SerpinPC在血友病B的注册项目；2023年7月，在注册性PRESent - 2研究中对首例受试者给药；计划今年开始在PRESent - 3研究中给药[71] - 2023年1月，公司的LB101的IND申请获FDA批准；同年3月，对首例受试者给药；同年8月，宣布第二个LockBody开发候选药物LB206[74] - 2023年3月，公司宣布开发候选药物ORX750，目前处于临床前开发阶段，计划在10月的世界睡眠大会上分享临床前数据[76] 公司收入与盈利情况 - 公司尚未产生任何收入，能否产生产品收入并实现盈利取决于能否成功开发、获得监管批准并商业化产品候选药物[86] - 公司及其子公司自成立以来一直出现净亏损，预计未来仍将亏损，可能无法实现或保持盈利[166] 研发费用情况 - 公司研发费用主要包括临床和临床前项目的发现和开发成本等，预计未来几年研发费用将显著增加[87][90] - 2023年第二季度研发费用为3370万美元，2022年同期为5370万美元，下降因终止和剥离项目成本降低，SerpinPC和LockBody技术平台开发成本增加部分抵消[103] - 2023年上半年研发费用为6650万美元，2022年同期为9050万美元，下降因终止和剥离项目成本降低，SerpinPC和LockBody技术平台开发成本增加部分抵消[114] 研发税收激励 - 公司参与英国和某些欧洲税务当局的研发税收激励计划，符合条件的支出可获得现金退税，退税金额在每个报告期确定并记录为研发费用的减少[94] 公司战略与权利 - 公司拥有所有管线项目的全球权利，并可能机会性地评估和进行战略交易[77] 公司运营模式与发展历程 - 公司采用独特的以资产为中心的运营模式，于2020年10月成立，2021年1月收购11家生物技术公司，同年6月完成首次公开募股[68] 一般及行政费用情况 - 2023年第二季度一般及行政费用为1330万美元，2022年同期为1480万美元，人员费用增加被专业费用和保险成本降低抵消[107] - 2023年上半年一般及行政费用为2940万美元，2022年同期为2910万美元，人员费用增加，ERP系统实施成本和法律专业费用增加，保险成本降低部分抵消[117] 利息收支情况 - 2023年第二季度利息收入为210万美元，利息费用为250万美元，较2022年同期增加80万美元，因票据购买协议利率提高[108] - 2023年上半年利息收入为460万美元，利息费用为480万美元，较2022年同期增加160万美元，因票据购买协议利率提高[118] 其他（费用）收入净额情况 - 2023年第二季度其他（费用）收入净额为净支出150万美元，主要是票据购买协议公允价值重估损失[109] - 2023年上半年其他（费用）收入净额为净支出290万美元，票据购买协议公允价值重估损失部分被外币交易收益抵消[119] 所得税收益情况 - 2023年第二季度所得税收益为2410万美元，2022年同期为2.2万美元，因子公司内部重组释放估值备抵[110] - 2023年上半年所得税收益为2340万美元，2022年同期为5.8万美元，因子公司内部重组释放估值备抵[120] 融资协议情况 - 2021年10月公司与Oberland Capital达成融资协议，对方将购买最多3亿美元6年期仅付息优先担保票据，其中7500万美元已于2021年10月4日支付，1.25亿美元可在2023年按公司选择分7500万和5000万两期获取，1亿美元可用于并购、授权引进或其他战略交易[123] 证券发售情况 - 公司向美国证券交易委员会提交了S - 3表格的暂搁注册声明，涵盖最多3.5亿美元的普通股、代表普通股的美国存托股份、债务证券、认股权证等的发售，2022年7月12日生效；2023年1月27日与Leerink Partners LLC达成销售协议，对方作为销售代理将通过暂搁注册声明进行“市价”发售，最多发售1.25亿美元由美国存托股份代表的普通股；2023年8月初，公司通过该计划出售2040816股普通股，净收益约1460万美元[124] 平均利率情况 - 2023年上半年和2022年上半年，公司平均利率分别为12.7%和8.4%[127] 里程碑付款情况 - 若公司产品候选药物获FDA或EMA首次监管批准，需向购买方支付相当于已发行票据本金总额30%的里程碑付款，分五年按季度支付[129] 票据购买协议累计付款情况 - 截至2023年6月30日，根据票据购买协议的累计付款（包括利息支付）总计1360万美元[130] 现金流量情况 - 2023年上半年和2022年上半年，公司经营活动净现金使用量分别为9190万美元和1.099亿美元[140][141][142] - 2023年上半年和2022年上半年，公司投资活动净现金使用量分别为1.57435亿美元和46.9万美元[140] - 2023年上半年和2022年上半年，公司融资活动净现金分别为1.2万美元和14.4万美元[140] 票据购买协议未实现损失情况 - 2023年上半年，公司记录了票据购买协议公允价值估计变化的未实现损失350万美元[147] 资产与负债情况 - 截至2023年6月30日，预付费用和其他流动资产为1967.5万美元，2022年12月31日为1993.7万美元；应计费用和其他流动负债为2278.2万美元，2022年12月31日为2450.2万美元；财产和设备净值为114.5万美元，2022年12月31日为116.8万美元[148] - 截至2023年6月30日和2022年12月31日，债务分别为7330万美元和6980万美元[151] 不可撤销承诺情况 - 截至2023年6月30日，公司有购买临床材料、合同制造、维护和承诺资金的不可撤销承诺，最高达3320万美元，预计一年内支付2860万美元，一至三年内支付460万美元[153] 经营租赁情况 - 2022年2月7日，公司签订波士顿新总部的经营租赁协议，2023年3月31日起租，为期10年，面积18922平方英尺，2023年起年租金约160万美元，第10年增至约190万美元[154] - 截至2023年6月30日，公司确认经营租赁使用权资产净值1234.2万美元，相应租赁负债960.8万美元[155] 流通普通股情况 - 截至2023年8月4日，公司有97402945股流通普通股[162] 公司风险情况 - 公司可能无法成功利用其差异化的以资产为中心的药物发现和开发方法建立具有商业价值的候选产品管线[164] - 公司的产品候选处于不同开发阶段，可能在开发中失败或延迟，影响其商业可行性[168] - 若未能建立或维持有效的披露控制和财务报告内部控制系统，公司及时准确编制财务报表或遵守适用法规的能力可能受损[183] - 美国存托股票持有人在转让美国存托股票和提取基础普通股时可能受到限制[183] - 本季度报告包含前瞻性陈述，涉及重大风险和不确定性，实际结果可能与陈述有重大差异[187] 公司控制与报表情况 - 截至2023年6月30日，公司首席执行官和首席财务官认为披露控制和程序有效[435] - 管理层认为本报告中的财务报表在所有重大方面公允反映了公司的财务状况、经营成果和现金流量，符合公认会计原则[435] - 截至2023年6月30日的三个月内，公司财务报告内部控制没有发生重大影响或可能重大影响的变化[436]