公司融资与上市 - 2021年1月29日公司收购11家生物技术公司，同时完成2.5亿美元A轮融资[111] - 2021年6月公司完成首次公开募股，出售并发行1650万份美国存托股票，承销商全额行使额外购买247.5万份ADS的选择权，发行价均为每份20美元[112] - 2021年10月与Oberland Capital达成融资协议，对方将购买最多3亿美元6年期、仅付息（初始年利率8%）的优先担保票据，已在2021年10月4日提供7500万美元，另有1.25亿美元可在24个月内分阶段提取，1亿美元用于并购等战略交易[157][177] 公司业务目标与计划 - 公司目标是到2024年有4个注册项目[116] - 2022年计划：LB101预计年底提交IND；ZF874预计下半年公布1期研究数据；SerpinPC预计下半年启动血友病B注册研究，4季度公布OLE研究数据；CBS004预计年底提交IND[126][127][128] 公司临床试验进展 - 2022年2月公司启动利昔普坦全球注册性3期临床试验，触发或有价值权利支付，金额约3970万美元，发行3938423份ADS[119] - 2022年2月FDA完成与公司关于SerpinPC的IND前沟通，公司将推进简化的注册开发计划，总受试者少于200人[123] - 公司近期启动CBS001的1期研究[124] 公司财务状况 - 截至2022年3月31日，公司现金及现金等价物为5.445亿美元，预计可支撑运营至2024年年中[131] - 公司尚未产生任何收入，盈利取决于产品候选药物的成功开发、获批和商业化[133] - 2022年第一季度公司为前股东和期权持有人发行约3970万美元的普通股以支付或有价值权利[143] - 2022年第一季度公司研发费用为3690万美元，较2021年同期的1010万美元和2021年1 - 1月的70万美元大幅增加[151] - 2022年第一季度公司一般及行政费用为1440万美元，高于2021年同期的560万美元和2021年1 - 1月的10万美元[153] - 2022年第一季度公司净利息支出为140万美元，主要归因于2021年10月发行的票据购买协议产生的利息费用[154] - 2022年第一季度其他收入（支出）净额为20万美元，主要是公允价值重估收益90万美元，部分被外汇交易损失抵消；2021年同期为 - 250万美元，主要是外汇交易损失[155] - 截至2022年3月31日，公司现金及现金等价物为5.445亿美元；2021年1月完成2.5亿美元A轮可转换优先股融资；2021年6月完成首次公开募股，净收益3.441亿美元[156] - 2022年第一季度经营活动净现金使用量为5001.7万美元，主要是净亏损5450万美元，部分被非现金净费用680万美元和经营资产负债净变化 - 230万美元抵消[160][161] - 2021年1 - 3月经营活动净现金使用量为1163.5万美元，主要是净亏损2.387亿美元，包括收购产生的非现金费用2.205亿美元和非现金股份支付费用270万美元，经营资产负债净变化为390万美元[160][162] - 2022年第一季度投资活动净现金使用量为24万美元，主要是购买财产和设备；2021年1 - 3月投资活动净现金流入为6351.7万美元，主要是收购获得现金6800万美元，部分被交易成本450万美元抵消[160][163] - 2022年第一季度融资活动净现金流入为7.4万美元，主要是股票期权行权收入部分被债务发行成本抵消；2021年1 - 3月融资活动净现金流入为2.41889亿美元，主要是A轮优先股销售和股票期权行权收入[160][164] - 2022年第一季度，公司生息资产利息收入为10万美元，市场利率假设变动10%对财务报表无重大影响[185] - 截至2022年3月31日，公司在Oberland贷款安排下的未偿还债务本金为7500万美元，2022年第一季度票据年利率为8.00%[186] - 初始利率提高100个基点，每年费用将增加约75万美元，对经营成果无重大影响[186] 公司费用增加原因 - 研发费用增加主要是因为利昔普坦开始III期注册试验、人员成本增加、SerpinPC开发成本上升以及产品候选组合扩大[151] - 一般及行政费用增加主要是由于上市公司成本增加和人员成本上升[153] 公司面临风险 - 公司持续监测新冠疫情影响，临床项目和研究活动基本按计划进行，但临床试验入组率和供应链活动有适度延迟[129] - 公司预计未来几年研发费用将因人员成本、临床试验成本和监管申报成本增加而显著上升[136] - 公司无法合理估计或知晓完成当前或未来产品候选开发的性质、时间和成本[137] - 公司可能因临床试验结果意外而停止、延迟或修改产品候选的临床试验[139] - 公司预计随着研发、临床试验、产品商业化等活动推进，费用将大幅增加，需要大量额外资金；若无法筹集资金，可能会延迟、减少或取消研发和商业化计划[165][166] - 公司面临外汇风险和通胀风险，约48%的现金成本以非美元货币计价，主要是英镑和欧元[187] 公司财务政策 - 研发费用按发生额计入当期损益，第三方临床试验费用按进度和患者入组率估算计提；里程碑付款在可能实现时确认，商业化里程碑可能实现时资本化并摊销[173][174][176] - 公司对Oberland Capital的票据按公允价值计量，债务发行成本立即费用化；股份支付按授予日公允价值计量，在归属期内直线摊销[178][182] 公司其他信息 - 公司参与英国和欧洲的研发税收激励计划，符合条件的支出可获得现金退税[140] - 截至2022年3月31日，除附注6披露内容外，公司无重大合同义务和其他承诺[184]