公司产品销售情况 - 公司自2012年起在美国销售皮质醇调节剂Korlym，用于治疗内源性库欣综合征，未进行国际销售[22] - 因新冠疫情，公司业务受影响，Korlym销售下降，临床开发项目进度不一，非危及生命疾病试验入组显著放缓[26][27][28] - 单一专业药房Optime Care负责将Korlym直接配送给患者，并从保险公司收取款项，占公司约99%的收入[148] - 若无法从Korlym销售中获得足够收入，将损害财务结果并可能导致股价下跌[106][122] - Korlym的孤儿药营销 exclusivity于2019年2月到期，其他公司可寻求推出仿制药[131] - 公司已就Teva和Sun拟推出的Korlym仿制药提起诉讼，Teva已挑战公司一项专利的有效性，Hatch - Waxman法案规定的30个月延期于2020年8月2日到期，Teva获FDA最终批准[132] - 2021年2月1日，公司收到Hikma寻求FDA批准销售Korlym仿制药的通知[133] - 新冠疫情使公司与医生互动更难，减少了Korlym的收入，且可能导致收入无法增长甚至进一步下降[127] - 米非司酮的负面公众认知可能限制Korlym的销售，因其活性成分用于终止妊娠[145] 公司产品研发情况 - 公司发现超1000种专有皮质醇调节剂，对糖皮质激素受体有亲和力，但对孕酮受体无亲和力，无Korlym的相关副作用[24] - 公司正在进行两项relacorilant治疗皮质醇增多症的3期试验，GRACE试验计划入组130人，GRADIENT试验计划入组130人，疫情使入组放缓[34][35][37] - 公司开发了测量FKBP5基因表达的检测方法，已完成分析验证，正在GRACE试验中测试相关假设[41] - 2020年7月完成178名晚期高级别浆液性卵巢肿瘤患者的relacorilant与nab - paclitaxel联用的2期对照试验入组，预计2021年上半年获得数据[43] - relacorilant加nab - paclitaxel治疗转移性胰腺癌的3期试验“RELIANT”预计入组80名患者，计划2021年上半年对前43名患者数据进行中期分析[44] - 开展relacorilant加PD - 1检查点抑制剂pembrolizumab治疗20名晚期肾上腺皮质癌伴皮质醇过多患者的1b期开放标签试验[45] - 开展两项miricorilant逆转抗精神病药引起体重增加的2期双盲安慰剂对照试验，“GRATITUDE”计划在美国30个地点入组100名患者，“GRATITUDE II”计划在美国35个中心入组150名患者[52] - 开展miricorilant治疗NASH的2期双盲安慰剂对照试验，预计在美国15个地点入组150名患者[53] - 公司拥有1000多种专有的选择性皮质醇调节剂，包括relacorilant、exicorilant和miricorilant等[54] 产品市场与竞争情况 - 美国每年约每百万人中有10 - 15人被诊断为库欣综合征，约3000例新患者，患者总数约20000人，约一半患者可通过手术治愈[30] - 自2012年起，意大利Recordati - S.p.A.的Signifor注射剂在美国和欧盟上市，2020年3月6日，FDA批准其Isturisa片剂用于治疗库欣病[134] - Strongbridge的levoketoconazole获美国和欧盟孤儿药指定，完成两项3期试验，预计2021年第一季度向FDA提交新药申请[135] 产品优势与特点 - Korlym关键试验中44%的患者出现低钾血症，而relacorilant不会导致该不良反应[34] 产品相关政策与法规 - 美国FDA和欧盟EC指定relacorilant为治疗库欣综合征的孤儿药，在美国获批后有7年独家营销权，在欧盟获批后有10年独家营销权[38][40] - 公司产品候选药物在美国商业化前需FDA批准，获批后仍受持续监管[74][76] - 若选择在美国以外分销产品候选药物，需完成类似FDA的审批流程，多数国家还需监管部门批准定价[80] - 第三方支付方限制医疗产品和服务的覆盖范围并降低报销费用，政府实施成本控制计划，可能限制公司收入[81] - 违反联邦虚假索赔法案可能导致巨额罚款和三倍损害赔偿，政府已根据该法案达成数十亿美元和解[85] - 欧盟《通用数据保护条例》（GDPR）对违规公司的罚款最高可达2000万欧元或全球年收入的4%，以较高者为准[89][95] - 英国《数据保护法2018》将GDPR纳入国内法，违规罚款最高可达1750万英镑或全球营业额的4%，以较高者为准[97] - 加州《消费者隐私法案》（CCPA）于2020年1月1日生效，《隐私权利法案》（CPRA）大部分条款将于2023年1月1日生效[94] - 自2013年4月1日起，医保向供应商的付款每年累计减少2%，直至2030年，2020年5月1日至2021年3月31日暂停执行[143] - 2012年美国纳税人救助法案进一步削减了医保向包括医院、影像中心和癌症治疗中心在内的供应商的付款，并将政府追回多付款项的诉讼时效从三年延长至五年[143] - 2010年通过的ACA法案改变了医疗融资方式，扩大了医疗补助计划资格和商业健康保险覆盖范围，增加了制造商的最低医疗补助回扣等[141] - 自ACA法案颁布以来，受到司法和国会挑战，未来可能还有更多挑战和修正案[142] 公司专利情况 - 公司拥有或独家授权多项涵盖使用皮质醇调节剂治疗胰腺癌、宫颈癌、乳腺癌和前列腺癌的专利[42] - 公司拥有10项美国物质组成专利和55项美国用途专利，涵盖选择性皮质醇调节剂及治疗多种疾病的用途[66] - 覆盖Korlym活性成分米非司酮的物质组成专利已过期，持有16项美国用途专利，有效期从2028年到2038年[67] - 公司从芝加哥大学独家获得八项美国专利许可，许可将于2031年和2033年到期[73] - 斯坦福大学许可的三项专利已于2018年10月到期[73] 公司财务数据 - 2020 - 2018年研发费用分别为1.148亿美元、8900万美元和7520万美元，分别占总运营费用的51%、46%和47%[58] 公司运营风险 - 公司与Teva、Sun Ltd.就Korlym仿制药进行ANDA诉讼，Teva对一项专利有效性的挑战败诉，2021年2月收到Hikma提交Korlym仿制药ANDA的通知，需在3月15日前起诉[63] - 公司面临政府监管、数据保护、监管批准、反收购条款、信息技术系统和管理层影响等一般风险[118] - 公司依赖第三方制造商等，若这些第三方无法及时提供服务且公司无法实施替代方案，业务、运营结果和财务状况将受损害[126] - 临床药物开发漫长、昂贵且常不成功，早期研究和试验结果往往不能预测后期试验结果[164][165] - 公司临床试验可能因多种因素延迟或中断，如新冠疫情导致患者招募缓慢、监管许可延迟等[167][169][172] - 公司依赖Korlym销售和现金储备支持运营，若Korlym收入大幅下降，可能需缩减运营或筹集资金，新冠疫情使筹集资金更困难且昂贵[191] - 公司已获得relacorilant在美国和欧盟治疗库欣综合征和胰腺癌的孤儿药指定，但可能无法维持或为其他候选产品获得该指定，影响财务结果[193] - 公司需确保和维护专利保护，专利存在不确定性，可能被挑战、无效或规避，也可能面临侵权指控[195][196][198][199] - 公司产品和候选产品可能产生不良副作用，导致临床开发停止、监管批准受阻或承担重大责任[179][180][181] - 公司商业和研发受管理资源限制，需扩大规模并有效管理增长，否则可能影响业务[185][186] - 公司依赖供应商进行药物生产、试验管理和数据分析，供应商失职可能导致候选产品批准延迟[175][176] - 公司若在国际市场商业化产品，需获得营销授权和定价批准，过程可能比美国更复杂、耗时[178] 公司股价相关情况 - 52周内（截至2021年2月17日），公司普通股日均交易量约为1466131股，纳斯达克市场上每股日内销售价格在9.70美元至31.18美元之间，截至该日，公司高管、董事和主要股东约持有16%的普通股[206] - 公司普通股价格波动大，无法保证特定时间存在活跃交易市场，股东可能无法快速或按当前市价出售股票[205][206] - 公司股价和成交量可能出现与经营业绩或前景无关或不成比例的极端波动，证券集体诉讼常发生在股市波动期，此类诉讼成本高且分散管理层精力[207] - 导致公司普通股价格快速大幅波动的因素包括竞争对手潜在开发项目的预期或实际时间变化、市场和经济状况、经营业绩变化、临床试验时间和结果等[208] - 公司股价可能因财务表现未达公开指引、分析师估计或投资者预期而下跌[211] - 公司对2021年预期收入的指引只是当时认为可实现的估计，实际结果可能与指引有重大差异[212] - 新冠疫情对公司业务的影响难以估计，Korlym的医生采用率和政府及私人支付方的行动不确定[212] - 公司可能面临Korlym仿制药的竞争，公开收入指引未考虑此情况[212] - 公司可能因报告中描述的风险和不确定性等其他原因无法达到财务指引或投资者预期[212] - 研究分析师根据自身分析发布公司未来收入和收益的估计，公司提供的收入指引可能是其考虑因素之一[212] - 导致公司普通股价格波动的因素还包括专利纠纷、卖空、分析师估计或建议变化、监管批准、高管和股东买卖股票等[210] - 公司股价波动因素还涉及法律或法规变化、技术创新、交易量变化、制药行业状况、关键人员变动等[210] 公司其他信息 - 截至2020年12月31日，公司有236名员工，员工关系良好，员工未签订集体谈判协议[98] - 公司于1998年5月13日在特拉华州注册成立[100] - 公司与PCAS的协议自动续签两个一年期，除非任一方提前12个月书面通知不续签；与Optime的协议为期五年，经双方书面同意可续签[148] - 公司依赖供应商生产和配送产品，若供应商无法履行职责且不能及时更换，业务将受损害[147] - 公司可能面临产品责任索赔，保险可能无法完全覆盖潜在责任[150][151]