产品开发资源分配 - 公司产品开发资源多数用于主要候选产品TSC，也在进行DFN - 529早期开发[179] 临床试验进展与风险 - 支持新药申请（NDA）的额外临床试验预计需数年完成[181] - 公司TSC新冠试验于2021年2月在罗马尼亚布加勒斯特的NIID完成，未来可能在美国境外开展更多临床试验，FDA可能不接受境外临床试验数据[210] 产品获批与商业化风险 - 制药行业大量在研药物中仅小部分能完成监管审批并商业化[192] - 公司目前无获批销售产品，需获FDA等监管机构批准才能在美国及其他国家销售产品[188] - 公司产品开发成功取决于及时完成临床试验、证明安全性和有效性、获得监管批准、保持安全特性和成功商业化等多因素[182,184] - 公司产品获批后可能面临医生和患者接受度低、竞争激烈等问题，影响商业成功[214] - 公司未来产品若无法获得第三方支付方的覆盖和足够报销，商业成功可能受阻[215] 生产制造风险 - 公司目前完全依赖第三方制造和供应候选产品及其组件，TSC的API由单一供应商制造[194,199] - 公司主要CMO合作伙伴因美国政府应对新冠疫情的“曲速行动”，将大部分资源用于生产新冠疫苗组件，导致TSC新药批次制造过程出现延迟[198] - 公司正在识别和开发替代制造和供应方案，但该过程耗时且成本高[199] - 公司CMO和其他制造供应合作伙伴也为其他公司供货，面临与公司无关的监管风险，可能影响对公司的供应[200] - 公司目前仅为临床前研究和临床试验小批量生产TSC等产品，后续需大幅提高生产规模，可能面临成本、审批和质量等问题[201] 专利相关情况 - 公司美国已发布的与TSC相关专利正常有效期从2023年开始到期，可能早于产品获批和商业化时间[220] - 美国专利正常有效期为自最早非临时申请日起20年，Hatch - Waxman修正案下可能有5年专利期限延长，但不能使专利剩余期限超过产品获批日起14年，且仅适用于一项获批药物相关专利[220][221] - 美国专利自然有效期一般为申请后20年，公司部分与TSC物质成分相关专利2023年起到期[231] - 公司若无法获得或执行足够广泛的专利权利，可能面临第三方竞争，影响业务和财务状况[224] 第三方合作风险 - 公司依赖第三方CRO和其他第三方进行临床试验和产品开发，若这些第三方不满足要求或终止合作，可能影响产品开发、获批和商业化[204][207] - 公司及其第三方合作伙伴需遵守GCP、GLP和cGMP等法规要求，违规可能导致临床试验数据不可靠、需补充试验、开发项目延迟等[208] 监管法规影响 - 公司未来产品将接受持续监管审查，发现问题可能面临销售限制、召回等处罚[216] - 生物制药和制药行业受高度监管，未来立法改革可能影响公司业务和产品盈利[218] 竞争情况 - 2021年第一季度，公司发现与前外部顾问有关联的第三方在早期开发与TSC作用机制相似的候选产品[240] 资金与运营情况 - 公司预计现有现金资源可支持运营费用和资本支出至2023年，包括TSC氧合试验和计划的2期缺氧相关适应症试验费用[250] - 2020年5月发行和2021年2月发行前，公司因资源不足暂停TSC GBM试验随机部分并停止入组[251] - 公司目前无产品销售收入，自成立以来持续亏损且经营现金流为负，预计未来仍将亏损[254][256] - 截至2020年12月31日，公司有1170万美元联邦和州净运营亏损结转，若未使用，将于2034年12月31日开始到期[268] - 税法第382条规定，若公司股权价值在三年内变化超过50%，使用净运营亏损结转和其他税收属性的能力可能受限[268] - 公司有足够现金资源支持TSC氧合试验、计划中的2期缺氧相关适应症试验及2023年运营费用和资本支出，但未来需筹集额外资金[280] - 2021年2月公司发行33,658,538股普通股[281] - 公司通过发行证券为运营提供资金，未来需通过类似方式筹集额外资金，可能导致现有股东股权稀释[279] - 公司可能通过债务融资、应收账款或特许权使用费融资、战略合作伙伴关系和联盟、许可安排等方式寻求额外资本，可能附带股权成分[283] 人员情况 - 截至年报日期，公司有13名全职员工和1名兼职员工，预计2021年增加人员以支持业务发展[259] - 公司依赖管理和科研人员，人员流失可能阻碍业务发展，且吸引和留住人才面临激烈竞争[261] 股价情况 - 2020年，公司普通股收盘价在7月21日达到最高价1.50美元，3月16日达到最低价0.26美元[276] - 公司普通股在纳斯达克资本市场上市，需满足一定上市要求，鉴于股价历史波动性，无法保证继续满足要求[278] 公司战略 - 公司目前仅积极开发两个产品候选药物，未来可能实施引进或收购更多产品候选药物的战略[265] 公司治理与条款 - 公司组织文件有反收购条款，规定特拉华州衡平法院为某些股东诉讼的专属法庭，可能压低普通股交易价格[284][285] - 公司董事会有权填补董事会空缺，董事长、首席执行官或多数董事有权召集股东特别会议[284] - 公司可发行未指定优先股，条款可不经股东批准确定和发行，可能有优于普通股的权利[284] - 公司董事会有权修订、重述或废除公司章程细则[284] - 提名董事会成员或提议股东会议事项需提前通知[284] 报告信息情况 - 作为“较小报告公司”，公司无需提供Regulation S - K第305项要求的信息，Form 10 - K第6项信息已从年报中省略[353] 一般风险影响 - 公司业务受多种一般风险影响，包括内部控制、信息技术、合规成本、市场波动等[269][270][271][272][273]