临床试验进展 - 2021年第一季度完成TSC TCOM试验全部30名参与者的入组和给药，预计二季度末完成并公布顶线数据[67] - 2021年2月完成TSC COVID试验最后一名患者给药，主要终点达成，预计5月底前完成并公布次要终点顶线数据[68] - 计划2021年开展三项TSC氧合试验，探索TSC剂量与氧合变化关系[71] - 若三项氧合试验有积极数据，预计2021年四季度公布最多两个低氧相关适应症，2022年一季度启动相关临床研究[75] 资金与融资情况 - 2021年2月完成约3370万股普通股公开发行，净收益3110万美元，现有资金预计可支撑到2023年[69] - 截至2021年3月31日，公司现金及现金等价物4660万美元，净亏损460万美元，累计亏损1.106亿美元[77] - 截至2021年3月31日，公司现金及现金等价物为4660万美元，营运资金为4520万美元，累计亏损为1.106亿美元[90] - 2021年第一季度经营活动净现金使用量为520万美元，主要归因于净亏损460万美元和经营资产及负债净变化70万美元[92] - 2020年第一季度经营活动净现金使用量为350万美元，主要归因于净亏损260万美元、经营资产及负债净变化80万美元和递延所得税变化40万美元[93] - 2021年第一季度融资活动提供的净现金为3330万美元，归因于普通股销售净收益3110万美元和普通股认股权证行使收益220万美元[94] - 2020年第一季度融资活动提供的净现金为20万美元，归因于普通股认股权证行使收益40万美元，被约20万美元的发行成本支付所抵消[95] - 截至2021年3月31日，公司没有可用的信贷安排或其他承诺资本来源，未来可能寻求多种途径筹集额外资金，但无法保证能获得足够资金[98] - 若未来通过出售普通股或可转换证券筹集额外资本，现有股东权益可能被稀释或受到其他影响，债务融资可能包含限制公司行动的契约[99] 费用与亏损情况 - 预计未来研发成本将持续增加，因推进产品候选药物开发[80] - 2021年第一季度研发费用290万美元，较2020年同期增加138.1911万美元[86] - 2021年第一季度管理费用174.351万美元，较2020年同期增加34.9702万美元[86] - 公司尚未实现产品销售收入，预计短期内也不会产生[79] - 公司预计未来将继续产生大量费用和重大经营亏损，以推进TSC、DFN - 529等产品候选药物的临床开发[97] 会计与披露政策 - 截至2021年3月16日提交给SEC的2020年年度报告中关键会计政策未发生变化[100] - 作为“较小报告公司”，公司无需提供关于市场风险的定量和定性披露信息[101]