产品候选药物开发风险 - 公司产品候选药物包括TSC处于开发早期，支持新药申请的额外临床试验预计需数年完成[160] - 药物开发过程昂贵、耗时且结果不确定，多数进入临床试验的产品候选药物未获监管机构批准上市[159] - 历史上，大量开发中的药物仅小部分成功完成监管审批并商业化[169] - 公司产品候选药物的成功开发、监管批准和商业化受多种因素影响，包括临床试验完成情况、安全性和有效性证明等[162] 产品监管与销售风险 - 公司目前无获批销售产品，销售产品需获FDA等监管机构批准[166] - 若无法获得监管批准或成功商业化产品候选药物，公司业务、财务状况和经营成果将受到重大不利影响[165][170] - 公司的COVID试验于2021年2月在罗马尼亚布加勒斯特完成，未来FDA可能不接受美国境外临床试验数据[188] - 公司产品候选物获批后可能无法获得医生和患者广泛采用，面临竞争，难以实现市场渗透[192] - 公司未来产品若无法获得第三方支付方覆盖和足够报销，商业成功可能受阻[193] - 公司未来产品将接受持续监管审查，发现问题可能面临销售限制、召回等处罚[194] 产品生产与供应风险 - 公司目前完全依赖第三方制造和供应产品候选药物及其组件，TSC的API由单一供应商制造[171][176] - 2021年，因美国政府应对新冠疫情的“曲速行动”，公司TSC药物新产品制造过程出现延迟[175] - 公司目前仅为临床前研究和临床试验制造了相对少量的TSC和其他产品候选药物，后续需大幅提高生产规模[179] - 与第三方的关系中断或其制造能力问题可能导致公司开发时间表延迟和供应成本增加[175] - 公司依赖合同制造商和供应商，存在商业秘密或专有信息被挪用风险，且供应商制造设施位于美国境外可能导致产品进口困难[180] 合作与合同风险 - 若第三方CRO等未达要求或终止合作，公司可能无法成功开发、获批或商业化产品候选物，还可能需改变计划[182][184] - 公司为产品候选物开发可能与其他公司合作，合作谈判复杂，违约可能导致合作终止和权利丧失[187] - 公司历史上利用外部独立承包商执行关键职能，未来可能继续并扩大该做法，但无法保证有效管理关系或找到替代服务[234] 专利相关风险 - 公司专利组合包括美国和其他主要市场的专利和专利申请，但可能无法为技术各方面获得专利保护[199] - 美国专利自然到期时间通常是申请后20年，公司部分与TSC物质成分相关专利2023年开始到期，关键已发布专利正常有效期至2026年，有潜在延期至2031年，TSC口服制剂专利正常有效期至2031年，有潜在延期至2036年[203][204] 市场竞争风险 - 2021年第一季度，公司发现与前外部顾问有关联的第三方在早期开发与TSC作用机制相似的候选产品[211] 财务与盈利风险 - 公司预计现有现金资源可支持运营费用和资本支出至2023年，但后续需额外融资完成TSC开发及其他活动[221] - 2020年5月发行和2021年2月发行前，公司因资源不足暂停GBM试验随机部分并停止试验入组[222] - 公司目前无产品销售收入，自成立以来亏损严重，有净亏损和负经营现金流历史，预计未来仍会亏损且可能无法盈利[224] - 公司尚未获得任何候选产品的监管批准，预计未来仍会有亏损和负现金流，经营结果可能因多种因素波动[226] - 公司若成功开发并获批TSC或其他候选产品，不确定能否实现商业成功和盈利，商业化成本需由收入抵消[228] - 公司未来可能签订合作和许可协议，盈利可能取决于里程碑的达成，即便未来盈利也可能无法持续[228] - 由于药物开发过程的不确定性，公司难以预测费用增加的时间和金额，以及能否实现或维持盈利[228] - 截至2021年12月31日，公司有2340万美元联邦和州净运营亏损结转，若未使用，将于2034年12月31日开始到期，所有权变更超50%可能限制使用[238] 人员相关情况 - 截至年报日期，公司有14名全职员工，无兼职员工，预计2022年增加人员以支持业务发展[230] 上市合规风险 - 公司需满足纳斯达克资本市场持续上市标准，包括最低出价每股1美元、公众持股市场价值至少100万美元、股东权益至少250万美元或上市证券总市值至少3500万美元等[246] - 2021年5月6日，公司收到通知不符合出价规则，因普通股出价连续30个工作日低于每股1美元，11月3日获额外180天至2022年5月2日恢复合规[248] - 为恢复符合出价规则，普通股出价须连续10个工作日收于每股1美元或以上，公司正评估解决上市缺陷的方案[249] 股价与融资风险 - 2021年12月31日止年度，公司普通股收盘价在2月16日和12月31日最高达1.70美元，12月29 - 31日最低至0.31美元[252] - 公司运营资金来自发行证券，未来需通过类似方式筹集额外资金，未来发行普通股或可转换证券将稀释现有股东权益并可能压低股价[255] - 大量发行或出售股票可能降低公司普通股市场价格，且无法保证出售价格不低于股东购买价格[257] - 公司可能通过债务融资、应收账款或特许权融资等方式筹集额外资金，产生的债务可能带来固定支付义务等问题[258] 公司治理相关 - 公司组织文件中的反收购条款使收购公司、代理权争夺或股东提名董事候选人更困难[259] - 公司董事会有权填补董事会空缺，董事长、首席执行官或多数董事有权召集股东特别会议[259] - 公司可发行未指定优先股，其条款可不经股东批准确定[259] - 公司董事会有权修订、重述或废除公司章程细则，股东提名董事或提议事项需提前通知[261] - 除非公司书面同意，特拉华州衡平法院是某些股东诉讼的唯一专属管辖地[262] 报告信息豁免 - 作为“较小报告公司”，公司无需提供Regulation S - K中Item 305要求的信息[326] 公司战略规划 - 公司目前仅积极开发一个产品候选药物TSC，未来可能实施引进或收购更多产品候选药物的策略或进行其他战略交易[237] 一般风险影响 - 公司业务、财务状况和经营成果可能受多种一般风险影响，包括内部控制、信息技术、合规成本、市场波动等[240]