临床试验进展 - 第二季度进行的Altitude试验有30名健康志愿者参与，TSC剂量为0.5mg/kg、1.5mg/kg或2.5mg/kg，最高剂量组运动后血液指标有积极变化[92][93][94] - 计划在2022年底启动Study 200 - 208试验，2023年第一季度给首位患者用药，采用3 + 3 + 3设计，评估1.5mg/kg、2.0mg/kg和2.5mg/kg剂量TSC与标准治疗联用情况[95][97] - 2022年8月9日决定终止ILD - DLCO试验招募和入组并开始收尾[104] 市场情况 - 美国每年约13000名新诊断GBM患者，五年生存率仅6.8%，平均存活时间八个月[96] 销售协议 - 2022年7月与BTIG达成销售协议，可出售最高2000万美元普通股，截至报告日未出售[102][103] - 截至2022年6月30日，公司没有可用的信贷安排或其他承诺资本来源；2022年7月，公司与BTIG签订销售协议，可出售最多2000万美元的普通股，截至文件提交日尚未出售[131] 财务关键指标 - 资产与亏损情况 - 截至2022年6月30日，公司现金、现金等价物和有价证券共2850万美元，累计亏损1.387亿美元，预计未来继续亏损[106] - 截至2022年6月30日，公司现金及现金等价物为600万美元，营运资金为2670万美元，累计亏损为1.387亿美元[122] 财务关键指标 - 净亏损情况 - 2022年3 - 6月净亏损分别为420万美元和870万美元[106] 财务关键指标 - 费用对比 - 2022年3月31日止三个月，研发费用210万美元，高于2021年同期的200万美元；行政费用210万美元，高于2021年同期的180万美元[114][115] - 2022年6月30日止六个月，研发费用450万美元，低于2021年同期的490万美元；行政费用430万美元，高于2021年同期的360万美元[119][120] 财务关键指标 - 资金支撑情况 - 预计2022年6月30日的现金等资产可支撑运营费用和资本支出至2024年第一季度[107] - 公司预计在可预见的未来继续产生净亏损，目前认为有足够现金维持到2024年第一季度，但完成TSC等开发可能需要额外资金[122][129] 财务关键指标 - 经营活动现金使用情况 - 2022年上半年经营活动使用的净现金为870万美元，主要归因于净亏损870万美元和经营资产与负债净变动0.5万美元，被0.6万美元的股份支付费用抵消[125] - 2021年上半年经营活动使用的净现金为850万美元，主要归因于净亏损840万美元和经营资产与负债净变动0.6万美元，被0.5万美元的股份支付费用和折旧费用抵消[126] 财务关键指标 - 投资活动现金使用情况 - 2022年上半年投资活动使用的净现金归因于购买3160万美元的有价证券和到期的900万美元有价证券[127] 财务关键指标 - 融资活动现金情况 - 2022年上半年融资活动提供的净现金为5000美元，归因于出售C系列优先股的净收益；2021年上半年为3330万美元，归因于出售普通股的3110万美元净收益和行使普通股认股权证的220万美元收益[128] 财务关键指标 - 现金及现金等价物增减情况 - 2022年上半年现金及现金等价物减少3134.7832万美元，2021年上半年增加2479.1978万美元[124] 财务其他情况 - 公司没有会对财务状况等产生重大影响的资产负债表外安排[133] - 本季度报告中，公司年度报告中的关键会计政策未发生变化[134]