财务状况 - 截至2023年3月31日，公司拥有现金、现金等价物和投资2.045亿美元，现有资金预计可支持运营至2025年年中[35] - 公司股票自IPO以来，每股销售价格在1.17美元至35.00美元之间波动[114] - 新冠疫情可能对公司普通股交易价格产生负面影响，还会严重影响公司及时筹集额外资金的能力[101] - 2020年2月27日公司与Jefferies LLC达成最高7500万美元普通股销售协议，2021年1 - 2月以每股7美元发售16428571股普通股，未来发行可能影响股价和融资能力[143] - 股票市场尤其是医药生物股市场波动大，可能严重损害公司普通股市场价格，与公司经营业绩无关[142] - 若季度经营业绩低于投资者或分析师预期，公司普通股股价可能大幅下跌，且季度波动会导致股价波动[158] - 公司在财务报告内部控制方面可能存在缺陷，若被认定为重大缺陷，会影响财务信息准确性和业务及股价[159][160] - 未来发行可转换为股权的证券会稀释公司股本[162] - 截至2023年3月31日，公司高管、董事、持有5%以上资本股票的股东及其关联方实益拥有约23%的流通普通股[191] - 2022年12月31日财年，公司财务报告内部控制存在重大缺陷，原因是收入确认会计评估和审查控制无效[187] - 公司行政人员在特定情况下有权获得相当于一年或以上基本工资的一次性付款、一年或以上的医疗和牙科保险延续以及目标年度奖金的按比例部分，期权加速归属可能稀释现有股东权益并损害普通股市场价格[190] - 公司预计在可预见的未来不会支付现金股息，将保留所有未来收益用于业务增长和发展[193] - 公司股票价格可能波动，股东可能提起证券集体诉讼，即使诉讼无根据也可能导致公司承担高额辩护成本并分散管理层注意力[188][194] - 证券或行业分析师若不发布公司研究报告、发布不利或误导性意见，或停止定期报道，可能导致公司股价和交易量下降[210] - 截至2023年3月31日的财季，公司财务报告内部控制无重大变化[29] 产品研发与临床 - 2023年1月，CX - 2029三个正在进行的扩展队列的安全结果与之前一致，无新安全信号，常见治疗相关不良事件（TRAEs）中贫血发生率为82.6%（3级及以上为76.1%）、输液相关反应为70.7%（3级及以上为3.3%）等[39] - 2023年1月公布CX - 2029 2期扩展队列的topline结果，3月艾伯维决定不再继续其未来开发[45] - 公司计划利用专有Probody平台开发候选产品管线，相关科学研究正在进行中[42] - 公司临床开发活动受多种因素影响，包括新冠疫情、临床试验数量和成本、合作进展等[64] - 临床前研究和早期临床试验结果可能无法预测后期临床试验结果，产品候选物可能出现不良副作用，影响监管批准和商业前景[66][68] - 患者招募困难可能导致临床试验延迟或受阻，受新冠疫情、目标患者群体规模、临床试验设计等多种因素影响[70] - 若公司未在预期时间内实现开发和商业化目标，产品候选物商业化可能延迟或无法实现，业务将受损害[75] - 若无法与第三方达成合理协议或第三方未履行合同义务，临床开发项目可能延迟并受不利影响[77] - 公司在进行和管理临床试验以获得监管批准方面经验有限，审批时间不可预测[113] - 公司申请快速通道或突破性疗法指定、加速批准可能失败，获批产品也可能面临撤回或修改标签风险[133][134] - 公司可能为候选产品寻求孤儿药认定，但可能不成功或无法维持相关权益，美国孤儿药认定有财政激励和市场独占权，2017年税改将合格临床研究成本抵免比例从50%降至25%[135][136] - 公司可能为候选产品寻求突破性疗法认定，但FDA有决定权，获得认定不保证更快审批或最终获批，FDA也可能撤销认定[154] - 公司获得孤儿药指定后，不一定能首个获批上市，且独占权可能受限或丧失，也无法有效保护产品免受竞争[156] 监管风险 - 公司认为FDA和外国监管机构对肿瘤学中有条件激活疗法经验有限，可能增加产品候选药物监管审批的复杂性、不确定性和时间[43] - 若无法成功开发某些候选产品的伴随诊断测试或出现重大延迟，可能无法实现候选产品的全部商业潜力[48] - 公司在国外开展临床试验并与第三方制造商合作，FDA或外国监管机构可能不接受国外试验数据，导致需进行额外试验[49] - 2013年1月2日法案进一步降低了医疗保险对多种医疗服务提供商的支付，并将政府追回多付款项的诉讼时效从三年延长至五年，联邦支出减少可能影响相关机构运作及公司产品研发、上市进程[62] - 公司全球临床试验和业务面临多种风险，如外国监管、汇率波动、疫情等，可能影响业务和财务状况[78] - 支付方法可能受医疗保健立法和监管举措变化的影响，难以预测第三方支付方对伴随诊断的覆盖和报销决定[116] - 若公司或其合作伙伴等未遵守医疗保健法律法规，可能面临执法行动，影响产品开发、销售和声誉[117] - 公司受美国联邦和州医疗保健法律法规限制，违反相关法规可能面临刑事和民事处罚等后果[118] - 自2021年1月1日起，公司需遵守GDPR和UK GDPR，违反规定可能面临最高为全球营业额4%或2000万欧元（1750万英镑）的罚款[122] - 2024年1月1日起，美国将取消法定医疗补助药品回扣上限（目前为药品平均制造商价格的100%）[124] - 2026年起，特定药品制造商需与医疗保险进行价格谈判；2023年起，对超过通胀率的价格上涨征收回扣；2025年起，将D部分覆盖缺口折扣计划替换为新的折扣计划[124] - 公司未来业务安排确保合规可能成本高昂，若运营被认定违规，可能面临处罚并影响财务结果[125] - 若公司或合作伙伴等未遵守法律法规，可能面临监管检查不利结果、产品召回等执法行动[126] - 数据隐私和安全监管环境要求提高，公司合规成本高，违规可能产生负面影响[128] - 若公司未能及时或充分遵守2002年《萨班斯 - 奥克斯利法案》第404条要求，可能面临股东信心丧失、监管机构制裁调查或诉讼等后果[139][140] - 若公司未能遵守美国和外国监管要求，监管机构可能限制或撤销产品营销和商业化批准，并处以其他处罚[148] - 美国HIPAA及部分州隐私安全法律对公司获取健康信息有要求，违反可能受罚，如CCPA、CPRA等法律增加合规挑战和风险[149][150] - 公司面临的法律、监管要求不断演变，不同司法管辖区应用不一致，不遵守可能导致罚款、声誉受损和运营方式改变[151] 生产供应 - 2018年底ImmunoGen关闭临床制造工厂，公司完成了普拉鲁扎他单抗瑞坦新（praluzatamab ravtansine）原料药制造工艺从ImmunoGen转移至CMO [50] - 2019年11月，公司一家合同制造商生产帕西米单抗（pacmilimab）失败，虽采取措施确保当前供应，但不能保证未来无生产故障[51] - 若无法获得或维持第三方制造，可能无法成功开发和商业化产品候选物[79] - 公司依赖第三方制造和供应伙伴，多数为单一来源供应商，供应可能受限、中断或质量不达标[109] 市场竞争 - 生物技术、生物制药等领域竞争激烈，竞争对手包括规模更大、资金更充足的公司，且在招聘人才方面存在竞争[53] - 公司在癌症治疗领域面临来自多家制药和生物技术公司的竞争[81][82] 人才相关 - 公司成功依赖关键人员，人才竞争激烈，疫情增加了招聘和留用难度[83] 其他风险 - 公司灾难恢复和业务连续性计划可能不足，事故或事件可能导致重大费用并对业务产生不利影响[57] - 若公司发生“所有权变更”（滚动三年股权价值变化超50个百分点），使用变更前净运营亏损结转和某些税收属性抵减变更后收入和税款的能力可能受限，2017年曾发生此类情况[58] - 专利申请过程需遵守多项规定，不遵守可能导致专利放弃或失效，且专利授予标准不统一、不可预测，获取专利耗时、昂贵且有时不可预测[59] - 公司面临产品责任风险，现有保险可能不足以覆盖潜在责任[84] - 会计政策变化可能影响公司财务报表和运营流程[86] - 公司净运营亏损和抵免可在未来使用，但所有权变更可能限制其利用[87] - 公司可能需要专利许可，若无法获得可能影响产品营销和研发[89] - 公司可能面临员工或顾问不当使用商业秘密的索赔，可能导致损失[94] - 公司商标和商号若保护不足，可能影响市场竞争力和业务[95] - 公司通常先在美国专利商标局提交临时专利申请，之后可能在多个国家和地区提交专利申请[99] - 专利法律和规则的变化可能影响公司保护技术和执行知识产权的能力[102] - 第三方可能试图使公司的知识产权无效，公司可能需诉讼或获取许可来开发或销售产品候选物[106] - 公司可能未识别相关第三方专利或申请，面临侵权索赔风险，若无法解决可能影响产品商业化[121] - 公司产品商业化后可能受不利定价法规或第三方保险和报销政策影响，阻碍投资回收[131] - 作为上市公司，公司运营成本增加，管理层需投入大量时间进行合规和公司治理工作，相关规则解释和应用存在不确定性[146] - 公司产品商业化成功与否部分取决于政府、私人医保等机构的覆盖和报销情况，报销不足可能影响投资回报和财务状况[152][153] - 因公司在特拉华州注册，拥有超过15%已发行有表决权股票的人，在交易后三年内不得与公司合并或联合，除非按规定方式获批[165] - COVID - 19疫情及政府活动限制影响公司研究开展，包括获取材料设备、进入实验室等，且无法保证维持当前活动水平[170] - 公司大部分现金及现金等价物存于美国和跨国金融机构，存款可能超保险限额，机构倒闭时无法保证及时获取未保险资金[172] - 公司可能寻求收购或引进肿瘤产品等，但存在交易无法达成、竞争激烈、难以实现回报等风险[173] - 公司信息技术系统可能出现故障、中断或安全漏洞，导致产品开发计划中断、声誉受损、成本增加等[176][177][178] - 俄乌冲突可能导致市场和其他方面的重大破坏，影响公司业务、财务状况和经营成果，公司虽未受重大影响，但无法预测冲突进展和影响[179][181] - 公司未来可能进行资产收购或战略联盟，但可能无法实现预期收益，且收购存在整合风险和其他不确定性[200][201] - 公司未来增长可能依赖于海外市场，但需获得监管批准，且面临外国监管、税收、会计和法律要求等风险[202] - 由于依赖远程工作技术和临床试验站点电子监控，公司可能面临更高的网络安全风险，数据丢失或泄露可能导致责任承担和业务发展延迟[204] - 网络威胁或使公司需投入大量额外资源维护防护措施，信息系统中断或数据安全漏洞可能对业务、财务状况和经营成果产生重大不利影响[205] - 俄罗斯当局实施货币管制等措施，局势演变可能对全球经济、金融市场等产生不利影响，进而影响公司业务、财务状况和经营成果[208] - 公司研发活动使用危险材料和化学品，若违反环保、健康和安全法规，可能面临巨额成本、罚款或赔偿责任，且保险可能无法提供足够保障[209] - 公司修订后的章程指定特拉华州衡平法院为某些股东诉讼的唯一专属法庭，可能限制股东选择有利司法论坛的能力[195] - 新冠疫情及其变种可能对公司业务、研究、临床试验和财务状况产生不利影响，包括患者招募延迟、临床试验启动困难等[196]