临床开发策略调整 - 2017年2月23日公司宣布SEAMLESS 3期试验未达到主要终点，临床开发策略将更专注于DNA损伤反应和转录调控的两个正在进行的临床项目[150] 临床开发不确定性 - 临床开发面临诸多不确定性，如试验可能超出可用资金、需数年完成，设计未被广泛使用，还可能出现各种延误或阻碍商业化的事件[150] 临床开发第三方依赖风险 - 临床开发依赖第三方，若第三方未履行职责或数据质量受影响，试验可能被延长、延迟、暂停或终止[155] 药物开发战略联盟风险 - 公司依赖战略联盟推进药物开发，但面临竞争，可能无法达成或维持合适联盟，若自行资助需增加支出并获取额外资金[156][157] 生产制造依赖风险 - 公司无制造能力，依赖第三方制造商，扩大生产可能面临困难，制造商表现不佳会影响药物开发和商业化[159] 公司转型困难 - 公司从研发向商业化转型，可能在管理增长和扩展运营方面遇到困难[159] 药物监管审批风险 - 药物候选产品受FDA和EMA广泛监管，获得NDA或MAA批准昂贵、复杂、漫长且不确定，公司尚未获得任何药物候选产品的此类批准[159] 生物标志物使用风险 - 临床开发中使用未科学验证的生物标志物，可能导致资源低效投入，且相关数据未被监管机构接受[152][154] 药物毒性和不良事件风险 - 临床开发中药物候选产品出现毒性和严重不良事件，可能导致试验延迟、暂停或终止，影响监管批准[152] 临床开发重大不利影响 - 若临床开发出现重大延迟、挫折或负面结果，公司可能无法继续开发药物候选产品、产生收入，开发成本可能大幅增加[152] 新药FDA审批流程和成本 - 新药FDA审批需提交IND，临床开发分三个阶段，关键成本在后期2期或3期临床试验[161] SEAMLESS试验结果影响 - SEAMLESS试验未达主要终点，无法确保数据足以提交注册申请及获批[161] 产品获批后监管要求 - 产品获批后需遵守标签、包装等持续监管要求，违规可能面临多种处罚[163] 市场竞争风险 - 大量药物候选者在白血病、实体瘤等治疗领域研发，公司面临激烈竞争[165] 产品市场接受度风险 - 药物候选者商业成功取决于医生、患者等市场接受度，受多种因素影响[165] 第三方支付方报销风险 - 第三方支付方报销决策影响产品定价和市场接受度，公司无法确定报销情况[167] 法律政策影响 - 多个州出台或提议相关法律以降低医疗成本，可能影响公司业务[167] 人才依赖风险 - 公司高度依赖高级管理和关键人员，人才竞争激烈，人员流失影响业务[167] 人体临床试验产品责任索赔风险 - 公司开展人体临床试验面临产品责任索赔风险，保险覆盖情况不确定[167] 第三方授权产品风险 - 公司部分化合物和药物候选者从第三方授权，前期研究问题可能影响获批[161] 产品责任险情况 - 公司主要产品责任险在美国临床试验的总限额为500万美元，美国以外的覆盖金额因国家而异且较低[173] 产品责任索赔败诉影响 - 公司面临产品责任索赔风险，若败诉将承担巨额赔偿，影响产品商业化[169][173] 医疗保健法律违规风险 - 公司活动可能违反医疗保健欺诈和滥用法律，违规将面临刑事和/或民事罚款等处罚[169] 供应商供货风险 - 若供应商未能按时按质生产，公司可能无法满足产品需求，导致收入损失[171] 战略联盟商业化风险 - 公司商业化依赖与第三方的战略联盟，若不成功，产品收入将受影响[171] 潜在产品责任风险 - 公司面临潜在的产品责任风险，保险可能不足以弥补损失[173] 研发危险材料处理风险 - 公司研发涉及危险材料，处理不当可能面临诉讼和高额成本[173] 计算机系统风险 - 公司内部计算机系统易受破坏，可能导致数据丢失和业务中断[175] 未来资金筹集风险 - 公司未来筹集资金可能面临困难，可能导致临床开发延迟或终止[176] 累计亏损情况 - 截至2019年12月31日和2020年12月31日，公司累计亏损分别为3.576亿美元和3.661亿美元[181] 净亏损情况 - 2019年和2020年公司净亏损分别为780万美元和850万美元[181] 上市要求及股票拆分 - 公司普通股在纳斯达克资本市场上市，需满足最低股东权益250万美元和最低出价1美元/股的持续上市要求[183] - 2020年4月15日公司进行了1比20的反向股票拆分，4月29日恢复符合最低出价规则[183] 临床开发项目进展 - 公司AML的3期研究未达到主要终点，临床开发项目处于1/2期早期测试阶段[180] - 法屈昔布和CYC140处于1期研究，沙帕西他滨和维奈克拉的组合处于1/2期临床试验[180] 外部事件影响 - 英国于2020年1月31日脱欧，进入过渡期至2020年12月31日，脱欧影响不确定或对公司产生不利影响[178] - 美国政府多次shutdown，若长期shutdown会影响FDA及时审查和处理公司监管提交文件[178] 盈利不确定性 - 公司自1996年运营以来每年都有运营亏损，可能永远无法实现盈利[181] 未来资金需求因素 - 公司未来资金需求取决于临床试验、监管审批、知识产权等多方面因素[185] 汇率变化影响 - 汇率变化尤其是美元贬值可能对公司经营业绩产生不利影响[188] 新冠疫情影响 - 新冠疫情自2019年12月爆发，可能对公司业务、临床试验、经济等方面造成负面影响，影响程度和持续时间不确定[190][191][192][193][194][195] 专利和商业秘密保护 - 公司商业成功很大程度依赖为药物候选物等获取和维持专利及商业秘密保护[197] 专利获取和保护风险 - 公司获得专利的能力不确定，现有和未来专利可能不够广泛，商业秘密难以保护[199] 专利期限延长和数据独占权风险 - 若无法根据《哈奇 - 韦克斯曼法案》等获得专利期限延长和数据独占权，公司业务可能受到重大损害，该法案允许最长5年的专利恢复期限[199] 商业秘密索赔风险 - 公司可能因员工使用或披露前雇主商业秘密而面临索赔，若败诉可能损失知识产权和人员[201] 保密协议保护风险 - 与员工等签订的保密协议可能无法充分保护公司商业秘密和知识产权[201] 第三方知识产权风险 - 第三方知识产权可能增加公司成本，或延迟、阻止公司药物候选物商业化[201] 公司面临的其他风险 - 公司面临外汇汇率、数据安全、系统故障等风险[188] - 公司收集和存储多种敏感数据，面临数据访问、披露、修改和监控等方面的风险[188] 优先股发行情况 - 公司有权发行最多500万股优先股[210] - 截至2020年12月31日，公司已发行并流通的优先股为335,273股[210] 优先股支付情况 - 若严格遵守优先股指定证书条款，约400万美元将先支付给优先股股东[210] 财务报告内部控制评估 - 公司完成了对2020年12月31日财务报告内部控制有效性的评估[205] - 公司独立注册会计师事务所未对2020年财务报告内部控制有效性发表意见[205] 股价波动风险 - 公司普通股交易价格可能波动，市场尚未活跃[207] 经营亏损波动风险 - 公司经营亏损可能季度性大幅波动[208] 分析师报告影响 - 公司受证券或行业分析师研究报告影响，结果不符预期股价或下跌[208] 反收购条款影响 - 公司受特拉华州法律和章程反收购条款影响，收购或更难[208][210] 高管离职协议影响 - 公司高管雇佣协议中的离职相关协议可能使收购更难[210] 股权融资情况 - 2020年4月21日，公司与联合配售代理签订协议，出售191万股普通股、可购买多达209万股普通股的预融资认股权证和可购买多达400万股普通股的认股权证，联合配售代理收取总现金费用为公开发行证券所得现金总收入的7%，公开发行净收益约为1830万美元[217] - 2020年12月18日，公司与Acorn Bioventures, LP签订证券购买协议，以注册直接发行方式出售485,912股普通股和237,745股B系列可转换优先股，同时进行私募配售可购买多达669,854股普通股的认股权证，每股股份与一份认股权证组合购买价格为4.18美元，认股权证行使价为每股4.13美元，发行结束后公司净收益约为690万美元[219][220][221] 优先股交换情况 - 2013年，公司以140,373股普通股交换877,869股优先股[214] 优先股自动转换条件 - 公司自动转换可转换优先股的条件为普通股收盘价超过每股59,220美元[214] 证券价格和交易量波动风险 - 公司普通股和优先股价格和交易量可能会大幅波动，可能导致证券相关诉讼和调查[212][214] 股权稀释风险 - 公司未来出售普通股和可转换优先股以及优先股转换为普通股可能会对股价产生负面影响，并导致现有普通股股东股权稀释[214] 注册待售普通股影响 - 公司注册待售的普通股数量较多，可能对股价造成下行压力[216] 董事和高管赔偿影响 - 公司董事和高管的赔偿要求可能会减少公司可用资金，以满足股东对公司的成功索赔[222][224] 现金及现金等价物情况 - 2019年和2020年12月31日现金及现金等价物分别为1.1885亿美元和3.3406亿美元[308] 总运营费用情况 - 2019年和2020年总运营费用分别为9682万美元和1.0636亿美元[310] 净亏损及相关情况 - 2019年和2020年净亏损分别为7830万美元和8445万美元[310] - 2019年和2020年归属于普通股股东的净亏损分别为8031万美元和1.2421亿美元[310] - 2019年和2020年基本和摊薄后每股净亏损分别为9.84美元和3.42美元[310] - 2019年和2020年加权平均流通普通股分别为81.608万股和363.3385万股[310] 综合亏损情况 - 2019年和2020年综合亏损分别为7889万美元和8372万美元[315] 股东权益情况 - 2019年和2020年12月31日股东权益分别为1.1697亿美元和3.3259亿美元[308] 总资产情况 - 2019年和2020年12月31日总资产分别为1.5308亿美元和3.6802亿美元[308] 总负债情况 - 2019年和2020年12月31日总负债分别为3611万美元和3543万美元[308] 股东权益增长情况 - 2018年12月31日股东权益为15272美元，2020年12月31日增至33259美元[319] 净亏损情况（另一种表述） - 2019年净亏损7830000美元，2020年净亏损8445000美元[324] 现金流量情况 - 2019年经营活动净现金使用量为9447000美元，2020年为7934000美元[324] - 2019年投资活动净现金提供量为28000美元，2020年使用量为96000美元[324] - 2019年融资活动净现金提供量为3848000美元，2020年为29504000美元[324] - 2019年现金及现金等价物净增加额为 - 5619000美元，2020年为21521000美元[324] 累计亏损情况（另一种表述） - 截至2020年12月31日，公司累计亏损366100000美元[329] 现金情况及预计支撑时间 - 截至2020年12月31日，公司现金为33400000美元，预计可支撑到2022年[330] 超额保险现金余额情况 - 截至2020年12月31日，公司超过FDIC保险额度的现金余额约为31800000美元，超过FSCS保险额度的现金余额约为1300000美元[340] 持续亏损预期 - 公司自成立以来持续亏损，预计未来仍会产生经营亏损[329] 收入情况 - 公司2019年和2020年无合同收入，特许权使用费收入在被许可方销售相关产品时确认[349] 租赁情况 - 截至2019年12月31日和2020年12月31日，公司所有租赁均为经营租赁，采用ASC 842核算，采用新准则时初始确认约150万美元的经营租赁负债和相应使用权资产[354][376] 股票奖励归属情况 - 公司授予的大多数股票奖励在三到四年内分期归属，部分授予董事会成员的奖励在授予日期一年后全部归属[360] 净亏损稀释情况 - 公司2019年和2020年归属于普通股股东的净亏损，稀释后每股净亏损与基本每股净亏损相同[372] 所得税核算方法 - 公司采用负债法核算所得税，对所得税不确定性采用两步法确定可确认的税收利益[368][369] 许可协议特许权使用费 - 公司与学术和研究组织签订许可协议，需为使用相关技术或专利的产品未来销售支付特许权使用费[378] 许可协议里程碑付款 - 公司与第一三共的许可协议中，若达成所有特定合同里程碑，可能需支付总计1000万美元的里程碑付款[379] 临床合作协议 - 2018年10月1日，公司与德州大学MD安德森癌症中心签订为期三年的临床合作协议，将开展四项临床研究，预计最多招募170名患者[381] 研发税收抵免 - 公司对研发税收抵免在会计期间确认，将向英国税务海关总署申请[370] 租赁组件核算 - 公司将租赁和非租赁组件作为单一租赁组件核算[359] 现金及现金等价物情况（另一种表述） - 2019年12月31日和2020年12月31日，公司现金及现金等价物分别为11,885千美元和33,406千美元[382] 金融资产情况 - 2019年12月31日和2020年12月31日，公司按公允价值计量的金融资产分别为11,1