
主要产品候选药物 FOCUS 试验疗效数据 - 公司主要产品候选药物 HEPZATO 用于治疗眼部黑色素瘤肝转移的 FOCUS 试验,基于 87%入组患者的初步分析显示,ITT 人群客观缓解率(ORR)为 29.2% [95% CI: 20.1, 39.8],超过预设成功标准上限 8.3% [83] - 在符合方案人群中,HEPZATO 组可评估患者在预设终点上较最佳替代治疗(BAC)组有显著改善,ORR 为 32.9% [95% CI: 22.8, 44.4],而 BAC 组为 13.8% [CI: 3.9, 31.7];中位无进展生存期(PFS)为 9.0 个月 [95% CI: 6.2, 11.8],而 BAC 组为 3.1 个月 [95% CI: 2.7, 5.7];疾病控制率(DCR)为 70.9% [95% CI: 59.6, 80.6],而 BAC 组为 37.9% [95% CI: 20.7, 57.7] [83] - FOCUS 试验初步分析显示,ITT 人群客观缓解率(ORR)为 29.2% [95% CI: 20.1, 39.8] [83] 主要产品候选药物 HEPZATO 安全性数据 - 在 HEPZATO 安全人群的 94 例患者中,38 例(40.4%)出现治疗相关严重不良事件,最常见的是血小板减少症(14.9%)、中性粒细胞减少症(10.6%)和白细胞减少症(4.2%),5%的患者出现治疗相关严重心脏不良事件,无治疗相关死亡 [83] - HEPZATO 安全人群中,40.4%的患者出现治疗突发严重不良事件[83] 公司财务数据(2021 年第二季度) - 截至 2021 年 6 月 30 日的三个月,公司收入约为 53.6 万美元,较 2020 年同期的 37.9 万美元增加 15.7 万美元,部分原因是向 medac 的 CHEMOSAT 单位销售增加及相关特许权使用费收入增加 [91] - 截至 2021 年 6 月 30 日的三个月,公司商品销售成本约为 20.2 万美元,较 2020 年同期的 16.8 万美元增加,主要与销量增加有关 [92] - 截至 2021 年 6 月 30 日的三个月,公司研发费用从上年同期的 22.23 万美元增至 34.97 万美元,部分原因是 2021 年第二季度记录了 4.63 万美元的股票期权费用,其余增加是由于招聘五名额外员工的额外薪酬费用以及正在进行的 FOCUS 试验和新药申请(NDA)准备相关成本增加 [94] - 截至 2021 年 6 月 30 日的三个月,公司销售、一般和行政费用分别为 32.88 万美元和 22.57 万美元,增加主要与 2021 年 6 月 30 日结束的三个月内记录的 11.63 万美元股票期权费用有关 [95] - 截至 2021 年 6 月 30 日的三个月,公司其他(收入)/费用分别为 21000 美元和 6000 美元的费用,变化主要与外汇汇率变化有关 [96] - 2021 年第二季度净亏损 643 万美元,较 2020 年同期的 427.5 万美元增加 215.5 万美元[97] - 2021 年第二季度营收约 53.6 万美元,较 2020 年同期的 37.9 万美元增加 15.7 万美元[91] - 2021 年第二季度商品销售成本约 20.2 万美元,较 2020 年同期的 16.8 万美元有所增加[92] - 2021 年第二季度研发费用增至 349.7 万美元,较 2020 年同期的 222.3 万美元增加,部分原因是记录了 46.3 万美元的股票期权费用[94] - 2021 年第二季度销售、一般和行政费用为 328.8 万美元,较 2020 年同期的 225.7 万美元增加,主要是因为记录了 116.3 万美元的股票期权费用[95] 公司财务数据(2021 年上半年) - 2021 年上半年收入约 924 美元,较 2020 年同期的 672 美元增加 252 美元[98] - 2021 年上半年商品销售成本约 314 美元,较 2020 年同期的 246 美元有所增加[99] - 2021 年上半年研发费用增至 7204 美元,2020 年同期为 5197 美元[99] - 2021 年和 2020 年上半年销售、一般和行政费用分别为 6584 美元和 4573 美元[100] - 2021 年和 2020 年上半年其他(收入)/费用分别为 1 美元和 2792 美元费用[100] - 2021 年上半年净亏损 13177 美元,较 2020 年同期的 12136 美元增加 1041 美元[102] - 2021 年上半年营收约 92.4 万美元,较 2020 年同期的 67.2 万美元增加 25.2 万美元[98] - 2021 年上半年商品销售成本约 31.4 万美元,较 2020 年同期的 24.6 万美元增加[99] - 2021 年上半年研发费用增至 720.4 万美元,较 2020 年同期的 519.7 万美元增加,部分原因是记录了 109.3 万美元的股票期权费用[99] - 2021 年上半年销售、一般和行政费用为 658.4 万美元,较 2020 年同期的 457.3 万美元增加,主要是因为记录了 268.1 万美元的股票期权费用[100] - 2021 年上半年净亏损 1317.7 万美元,较 2020 年同期的 1213.6 万美元增加 104.1 万美元[102] 公司现金情况 - 2021 年 6 月 30 日,公司现金、现金等价物和受限现金共计 19425 美元[103] 公司临床试验进展 - 公司暂停了 HEPZATO 治疗肝内胆管癌的全球 3 期临床试验(ALIGN 试验),目前正在审查一系列肝癌的发病率、未满足需求、可用疗效数据和开发要求,可能会重启该试验 [85][86] - 由于 COVID - 19,公司 FOCUS 试验患者招募放缓、数据监测速度降低,预计 2022 年第一季度向 FDA 提交治疗眼部黑色素瘤肝转移的新药申请,且欧盟商业产品收入波动性增加 [87]