财务数据和关键指标变化 - 2021年第二季度产品收入约为53.6万美元，上年同期为37.9万美元 [24] - 本季度销售、一般和行政费用约为330万美元，上年同期为230万美元 [24] - 本季度研发费用为350万美元，上年同期为220万美元 [24] - 本季度总运营费用为680万美元，上年同期为450万美元 [25] - 本季度净亏损为640万美元，2020年同期净亏损为430万美元 [25] - 2021年6月30日，公司现金、现金等价物和受限现金共计1940万美元，2020年6月30日为620万美元 [25] - 2021年和2020年第二季度，公司经营活动分别使用现金1170万美元和1310万美元 [26] - 8月6日，公司完成2000万美元的风险债务融资交易，初始贷款额度为1500万美元，包括400万美元存入受限账户，达到特定里程碑后释放 [26] - 公司可在2022年10月1日至12月31日期间申请额外500万美元的贷款，由贷款方酌情决定 [27] - 贷款年利率为7.7%加优惠利率或10.95%中的较高者，到期日为2024年8月1日，前15个月只支付利息，达到特定业绩里程碑可延长至24个月 [27] - 若提前还款，需支付3% - 1%的预付款费用，还需支付相当于总融资额4.25%的额外最终付款 [28] - 公司已向贷款方发行认股权证，可按每股0.01美元的行使价购买127,755股普通股，认股权证有效期至2026年7月31日 [28] - 最高300万美元的未偿还本金可按每股11.98美元的转换价格转换为公司普通股 [29] - 8月6日，公司修订了一笔200万美元的可转换票据，将期限延长至2024年，并将转换因子降至每股11.98美元 [30] 各条业务线数据和关键指标变化 - HEPZATO KIT的III期FOCUS试验中，基于79名接受治疗患者的数据，总体缓解率为29.2%，95%置信区间下限略高于20%，超过8.3%的预设成功阈值，试验主要终点已达成 [8][9] - HEPZATO组中44%的可评估患者在一个或多个时间点目标肿瘤病灶缩小30%或更多，而最佳替代治疗组为17% [9] - 安全数据与之前欧洲单中心研究报告的数据相符 [10] 各个市场数据和关键指标变化 - 英国国家卫生与保健卓越研究所（NICE）对CHEMOSAT治疗转移性眼黑色素瘤患者的指南发生变化，CHEMOSAT被归类为特殊安排指定，私人保险更有可能为其治疗提供资金，部分地区资金更易获取，且可申请国家报销 [16][17] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司仍计划在2022年第一季度末向FDA提交新药申请（NDA） [12] - 公司正在进行NDA重新提交和完整回复信（CRL）的相关工作，包括写作和数据整理 [14] - 公司本周向FDA提交扩大使用协议（EAP），而非原计划的夏季初 [14] - 公司正在进行预发布规划，包括获取数据以更好了解转移性眼黑色素瘤患者的治疗途径、招聘人员组建营销团队、编制全球价值档案 [15] - 公司将转移性结直肠癌（MCRC）和肝内胆管癌（ICC）作为扩展开发活动的重点 [19] - 公司正在研究修改ICC试验方案以加快患者入组速度 [19] - 公司认为HEPZATO可作为辅助治疗用于III期和IV期患者，或用于复发风险较高的患者 [21] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 新冠疫情的反弹影响了公司的临床站点和供应商，最终FOCUS试验数据将比三个月前预计的时间稍晚发布，目前目标是10月，而非9月的欧洲肿瘤内科学会（ESMO）会议 [11] - 公司对未来前景感到兴奋，随着完成FOCUS试验数据分析、准备NDA以及规划HEPZATO的后续适应症开发计划，期待在未来更新相关进展 [52] 其他重要信息 - 公司在2021年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上展示了HEPZATO KIT的III期FOCUS试验的疗效数据 [8] - 公司新聘请的欧洲、中东和非洲地区（EMEA）医学总监Dr. Stéphane Shekar正在领导确定下一组临床研究适应症的工作 [18] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 公司在获取完整数据方面的进展如何，新冠变种是否影响团队进入临床站点？ - 美国未出现因变种病毒导致的访问限制，但欧洲部分站点（如德国和英国）受到影响 [33] 问题2: 公司向欧洲合作伙伴medac开具的里程碑付款发票有无新进展？ - 公司认为根据协议，达到顶线疗效结果后medac应支付100万欧元，但medac认为需完整临床研究报告（CSR）可用后才支付，双方存在友好分歧，将协商解决 [35][36] 问题3: 本季度产品收入增长趋势是否与NICE指南变化有关，未来是否会持续增长？ - 目前收入增长更多是英国和德国市场的普遍增长，NICE指南影响尚未显现，预计未来1.5 - 2年英国国家报销获批后会有较大影响 [38] 问题4: 当前费用和烧钱率是否会在未来几个季度持续，融资改善后支出是否会增加？ - 未来六个季度费用可能会持续上升，原因包括推动NDA提交的第三方费用增加、商业准备支出增加以及明年开始新适应症研究的支出增加，但公司会根据财务状况谨慎控制支出 [39][40][41] 问题5: FOCUS试验主要终点（ORR）在解读上的变异性如何，FDA审核数据时该终点受解读影响程度如何？ - 试验采用独立放射学委员会（IRC），由三名独立阅片者按照RECIST指南审核扫描结果，如有分歧有裁决者，预计结果变异性很小 [45] 问题6: 早期管线开发是否会在欧洲进行，有无更多相关信息？ - 管线开发将在欧洲和美国同时进行，早期可能更多在欧洲开展，因为欧洲CE标志下CHEMOSAT的适应症涵盖所有肿瘤类型，开展研究更方便，公司计划结合研究者发起的研究（欧洲可能更多）和多中心研究（欧美均有） [48] 问题7: 公司提交的扩大使用计划（EAP）何时实施，有无更多相关信息？ - 从商业角度看，希望明年仲夏前有足够多的站点投入运营，避免培训成为上市前的限制因素；未来六个月内，预计本月底有两个站点投入运营，九月约有四个站点，之后根据站点意向滚动增加，预计共五到六个站点 [49][50]