产品研发进展 - 公司五个罕见病项目均获FDA突破性疗法认定[119] - D - LIVR研究已完成407名参与者入组，预计2022年底公布顶线数据[120] - 2022年3月公布了peginterferon lambda用于COVID - 19的3期TOGETHER研究顶线数据[121] - 2022年公司计划启动avexitide治疗先天性高胰岛素血症（HI）的3期试验[122] 产品效果与市场独占期 - Zokinvy降低儿童死亡风险72%，使儿童和年轻人平均延长寿命4.3年[127] - Zokinvy市场独占期延长至12年，孤儿药市场独占期从2022年7月19日起为10年[128] 合作与融资情况 - 2022年6月7日，公司与Innovatus Capital Partners达成7500万美元定期贷款协议和500万美元股票购买协议[122] - 2022年5月10日，公司与AnGes, Inc.就Zokinvy在日本的监管批准和商业化达成独家合作，执行协议时获首笔里程碑付款80万美元，可能获最高70万美元里程碑付款[133] - 2022年6月1日，公司与Innovatus达成贷款和担保协议，最高可获得7500万美元融资，6月已获得4000万美元[169] - 2022年3月，公司完成2020年ATM融资工具下所有股份出售，融资5000万美元；4月，通过2022年ATM融资工具发行268.6288万股普通股，净收益2080万美元[170] 财务数据关键指标变化 - 2022年6月30日止三个月，公司净亏损2190万美元，2021年同期为1920万美元；2022年6月30日止六个月，净亏损4450万美元，2021年同期净收入1010万美元；截至2022年6月30日，累计亏损3.849亿美元[125] - 2022年6月30日止三个月和六个月，公司研发费用分别为1699.3万美元和3456.3万美元，2021年同期分别为1430.2万美元和2814.4万美元[139] - 2022年第二季度产品净收入为334.1万美元，较2021年同期的209.7万美元增加124.4万美元，增幅59%[147] - 2022年上半年产品净收入为601.4万美元，较2021年同期的574.3万美元增加27.1万美元，增幅5%[158] - 2022年第二季度研发费用为1699.3万美元，较2021年同期的1430.2万美元增加269.1万美元，增幅19%[147] - 2022年上半年研发费用为3456.3万美元，较2021年同期的2814.4万美元增加641.9万美元，增幅23%[158] - 截至2022年6月30日，公司现金、现金等价物和短期债务证券共计1.418亿美元，累计亏损3.849亿美元[168] - 2022年第二季度净亏损为2188.4万美元，较2021年同期的1917.4万美元增加271万美元，增幅14%[147] - 2022年上半年净亏损为4452.7万美元，较2021年同期的1007.4万美元增加5460.1万美元，增幅542%[158] - 2022年上半年经营活动使用现金4020.3万美元，主要包括净亏损4450万美元、股票薪酬费用430万美元等[177][178] - 2021年上半年经营活动使用现金3531.7万美元，主要包括净收入1010万美元、股票薪酬费用360万美元等[178][181] - 2022年上半年投资活动使用现金2254.9万美元，主要是购买债务证券4580万美元，部分被到期债务证券收益2320万美元抵消[178][182] - 2021年上半年投资活动提供现金7156.6万美元，主要是到期债务证券收益7500万美元、出售优先审评券净收益4650万美元等[178][183] - 2022年上半年融资活动提供现金7710.3万美元，主要是发行普通股净收益6640万美元、债务收益3980万美元等，部分被偿还债务3330万美元等抵消[178][184] - 2021年上半年融资活动使用现金5.7万美元，主要是债务发行成本0.2万美元、普通股发行成本0.2万美元，部分被发行普通股收益0.3万美元抵消[178][185] - 2022年上半年现金及现金等价物净增加1435.1万美元，2021年为3619.2万美元[178] 财务风险与规划 - 公司预计随着产品研发、生产和临床试验等活动的开展，未来费用将增加[174] - 公司计划通过股权和/或债务融资、潜在合作或战略伙伴关系来弥补运营亏损和满足资本需求，但不确定能否获得足够资金[176] - 若无法筹集足够资金，公司可能会延迟、削减开支、延长付款期限、清算资产或暂停计划项目[176] 合同义务情况 - 截至2022年6月30日，公司的合同义务除未偿还债务余额外，与2021年年报相比无重大变化[186]