财务数据和关键指标变化 - 本季度总收入410万美元，其中Zokinvy净销售额330万美元，与AnGes合作的一次性预付款75万美元 [31] - 2022年第二季度GAAP运营费用方面，销售成本约20万美元，研发费用1700万美元，销售、一般和行政费用700万美元 [32] - 第二季度净亏损2190万美元，每股亏损0.51美元 [32] - 截至6月30日，公司现金、现金等价物和投资约1.42亿美元，预计这些资金可支持计划运营至2024年 [34] 各条业务线数据和关键指标变化 新冠业务 - 自3月宣布III期TOGETHER研究积极顶线结果后，团队与FDA就潜在紧急使用授权（EUA）申请积极沟通，并已回复所有信息请求 [7] - 若FDA授予EUA，公司有产品库存支持peginterferon lambda的推出，并在积极规划扩大产能 [9] 乙肝delta病毒业务 - lonafarnib和peginterferon lambda均处于III期研究阶段，预计年底公布lonafarnib III期DLIVR研究的顶线数据 [10] - D - LIVR研究在22个国家的116个临床试验点招募了407名患者，若结果积极，将支持两种lonafarnib方案的全球监管申报 [17] - peginterferon lambda的III期LIMT - 2研究正在10多个国家启动试验点并招募患者 [19] 罕见代谢疾病业务 - Avexitide进入先天性高胰岛素血症的III期AVANT注册试验项目，已获FDA突破性疗法认定和罕见儿科疾病认定 [12] 商业产品业务 - 第二季度Zokinvy在美国的净销售额为330万美元，80%已确定的美国早衰症患者使用该药物，且支付方报销覆盖率达100% [28] - Zokinvy获欧洲批准，欧洲约有20名确定患者，其中约一半已通过扩大使用或临床试验使用该药物 [29] 各个市场数据和关键指标变化 - 乙肝delta病毒在美国和欧洲的商业机会估计超过10亿美元，随着产品接近商业化以及教育和宣传工作的增加，HDV检测水平预计将持续上升 [11][56] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于推进产品线、利用商业能力扩大业务范围、加强业务基础以推动增长，通过高效利用内部能力和优势实现可持续增长 [15] - 在乙肝delta病毒领域，公司战略是从D - LIVR研究结果中寻求两种lonafarnib方案的监管批准，并跟进LIMT - 2研究数据以推动peginterferon lambda获批 [20] - 乙肝delta病毒领域竞争日益激烈，有公司投资早期项目，但lonafarnib和peginterferon lambda处于后期阶段，具有差异化优势 [25][26] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2022年是公司转型之年，各项目进展顺利，多个即将到来的里程碑将为公司创造价值 [6] - 新冠疫情威胁仍在演变，对更有效药物的需求持续存在，peginterferon lambda若获批，可在新冠应对中发挥重要作用 [7] - 乙肝delta病毒给全球超1200万人带来巨大健康和经济负担，公司开发的一流疗法有望创造长期价值 [10] - Avexitide有潜力改变先天性高胰岛素血症儿童的生活 [12] - Zokinvy在欧洲获批是公司重要里程碑，有助于在欧洲建立业务并展示应对美国以外监管要求的能力 [13] 其他重要信息 - 公司6月与Innovatus Capital Partners达成定期贷款协议，净得约1100万美元，还可根据特定临床和监管里程碑获得额外3500万美元非稀释资本 [34] - 国际Delta Cure会议将于10月初在意大利米兰举行，AASLD会议将于11月初在华盛顿举行，公司将在这些会议上展示乙肝delta病毒平台成果 [21] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 请介绍FDA对新冠EUA申请信息请求的性质及下一步具体步骤 - 公司自3月与FDA分享顶线数据后一直积极沟通，因TOGETHER是研究者发起的研究，需要额外对话和信息请求，时间线不完全可控，但已回复所有请求，准备在获得FDA最终反馈后提交EUA申请 [37] 问题2: 新冠数据发表情况如何 - 7月29日相关人员宣布已提交论文进行同行评审，计划在提交EUA时与投资者回顾数据 [38] 问题3: 新冠EUA申请提交时间线及年底可用剂量数量 - EUA提交是公司首要任务，将在获得FDA最终反馈后提交；预计有多达30万剂可供潜在推出，且与正在进行的乙肝delta病毒临床试验所需供应分开，公司正在规划扩大生产规模 [42][44] 问题4: D - LIVR研究结果公布时间线 - 去年11月完成407名患者招募，顶线数据为最后一名患者达到48周后的48周，公司预计年底公布数据，暂无更详细信息 [46] 问题5: 先天性高胰岛素血症III期项目研究终点是否涉及特定方面 - 公司计划在今年开始筛选患者时披露项目和终点的更多细节，目前与相关方合作制定了符合患者未满足医疗需求的高效方案，并获得了积极反馈 [51] 问题6: HDV检测情况及治疗药物定价考虑因素 - 公司监测到HDV检测水平逐渐上升，预计随着产品接近商业化和宣传工作增加将继续上升；美国目前无HDV产品，无定价基准，欧洲Bulevirtide价格在10 - 15万美元之间，公司将根据数据和市场研究确定产品价格 [56][57] 问题7: 本季度后是否使用了ATM - 除5月电话会议中宣布的4月ATM销售外，无额外销售 [61] 问题8: 是否计划在D - LIVR数据公布前举办研发日活动 - 公司正在考虑多种方式在D - LIVR数据公布前后讨论项目和HDV相关内容，计划围绕数据公布举办电话会议讨论细节，具体细节待定 [63] 问题9: 全球哪些群体可能购买新冠产品，公司与哪些群体合作 - 公司优先关注获得FDA批准提交EUA申请，之后计划与其他地区监管机构展开讨论，也与潜在合作伙伴进行了沟通，获得EUA授权将推动后续讨论 [65][66] 问题10: 欧洲Zokinvy确定患者数量、采用速度及与美国定价比较 - 欧洲确定约20名患者，约一半已使用药物；预计在今年下半年和2023年上半年逐步将患者转为商业供应；定价和报销需在各国进行谈判，公司正在与欧洲当局合作提交相关文件，具体细节将在未来公布 [68][69]