公司业务与产品进展 - 公司是商业阶段生物制药公司，五个罕见病项目获FDA突破性疗法认定[115] - D - LIVR研究完成407名患者入组，预计2022年底出顶线数据[117] - 阿维西肽完成两个适应症的2期试验，2022年启动先天性高胰岛素血症的3期试验[118] - 2022年7月，欧洲委员会授予Zokinvy集中销售授权，适用于27个欧盟成员国及冰岛、列支敦士登和挪威[119][121] - 2022年10月5日，公司宣布不提交聚乙二醇干扰素λ治疗轻至中度COVID - 19的紧急使用授权申请[124] 财务亏损情况 - 2022年和2021年第三季度净亏损分别为2710万美元和2220万美元，前九个月净亏损分别为7160万美元和1210万美元，截至2022年9月30日累计亏损4.121亿美元[122] 研发费用情况 - 2022年第三季度和前九个月研发费用分别为2219.8万美元和5676.1万美元，2021年同期分别为1810.6万美元和4625万美元[132] - 预计未来研发费用仍将显著且可能增加，可能评估收购或引进其他产品候选和技术的机会[132] - 2022年第三季度研发费用从2021年同期的1810万美元增至2220万美元，增长410万美元，增幅23%，主要因人员相关费用、合同制造支出等增加[142][145] - 2022年前三季度研发费用从2021年同期的4630万美元增至5680万美元，增长1050万美元，增幅23%，主要因里程碑费用、人员相关费用等增加[152][157] 销售与行政费用预期 - 预计销售、一般和行政费用未来会因产品商业化的销售和营销活动而增加[136] 其他（费用）收入净额 - 2022年前九个月其他（费用）收入净额主要包括债务清偿损失[139] 产品净收入情况 - 2022年第三季度产品净收入从2021年同期的300万美元增至400万美元，增长100万美元，增幅32%，主要因本季度发货量增加[142][143] - 2022年前三季度产品净收入从2021年同期的880万美元增至1000万美元，增长120万美元，增幅14%，主要因全年发货量增加[152][153] 资金状况与融资情况 - 截至2022年9月30日，公司拥有现金、现金等价物和短期债务证券共计1.21亿美元，累计亏损4.121亿美元[163] - 2022年6月1日，公司与Innovatus达成贷款和担保协议，可获最高7500万美元分三批发放的贷款，已在6月获得4000万美元，约3350万美元用于偿还Oxford Loan[165] - 2022年3月，公司完成2020年ATM融资工具下所有股份的出售并终止该工具；4月，通过2022年ATM融资工具发行2686288股普通股，净收益2080万美元，截至9月30日，该工具剩余约2870万美元可用于未来发行[166] - 公司认为目前可用资源至少能满足未来12个月的计划运营，但如果未来未达预期经营成果，可能需削减支出或筹集资金[167] - 公司计划通过未来股权和/或债务融资以及潜在的额外合作或战略伙伴关系来弥补运营亏损和满足资本资金需求，但不确定能否在需要时获得额外资金[171] 现金流量情况 - 2022年前九个月经营活动使用现金6080万美元，主要包括净亏损7160万美元、股票薪酬费用650万美元等[175] - 2021年前九个月经营活动使用现金5460万美元，主要包括净亏损1210万美元、出售优先审评券收益4650万美元等[176] - 2022年前九个月投资活动使用现金1220万美元，主要是购买债务证券5550万美元，部分被到期债务证券收益4350万美元抵消[177] - 2021年前九个月投资活动提供现金7490万美元，主要包括到期债务证券收益9960万美元、出售优先审评券净收益4650万美元等[178] - 2022年前九个月融资活动提供现金7700万美元，主要包括发行普通股净收益6640万美元、债务收益3980万美元等[179] - 2021年前九个月融资活动提供现金主要是股票期权行权和员工股票购买计划发行普通股收益50万美元，部分被债务发行成本和递延发行成本支付抵消[181] 合同义务与资产负债情况 - 截至2022年9月30日，公司的合同义务除上述未偿还债务余额外，与2021年年报相比无重大变化[182] - 报告期内，公司没有任何符合美国证券交易委员会规则定义的资产负债表外安排，也没有可变利益实体的持股[183] 公司信息披露情况 - 公司是较小的报告公司，无需提供关于市场风险的定量和定性披露信息[184] 费用增加预期 - 公司预计随着产品研发、制造和临床试验等活动的进行，费用将增加[169] 资本用途与支出预期 - 公司主要资本用途是产品候选药物的研发、Zokinvy等产品的销售和营销等，预计未来将产生大量支出[170]