财务数据和关键指标变化 - 第三季度总收入为400万美元，全部来自Zokinvy在美国的净销售额，相比2021年第三季度的300万美元和2022年第二季度的330万美元有所增长 [21] - 第三季度GAAP运营费用中，销售成本为120万美元，研发费用为2220万美元，销售、一般及行政费用为700万美元 [21] - 第三季度净亏损为2710万美元，每股亏损0.62美元 [21] - 截至2022年9月30日，公司拥有1.21亿美元现金、现金等价物及投资，预计这些资金将支持运营至2024年 [21] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司正在推进多个晚期突破性疗法项目，包括针对HDV的Lonafarnib ritonavir和Peginterferon lambda，两者均处于III期临床试验阶段 [5] - 针对先天性高胰岛素血症的Avexitide已启动III期AVANT项目，计划招募40多名新生儿和儿童 [6] - Peginterferon lambda用于COVID-19的III期TOGETHER研究未获得FDA紧急使用授权，但公司仍在评估其在美国及海外的下一步开发计划 [7] - Zokinvy在美国的净销售额为400万美元，80%的已知美国早衰症患者接受了Zokinvy治疗，且100%获得报销 [19] 各个市场数据和关键指标变化 - HDV是一种严重的病毒性肝炎，全球影响超过1200万人，目前尚无FDA批准的HDV疗法 [5] - 在美国和欧洲，HDV是一种大型孤儿病，估计有30万患者 [16] - 在中国，估计有超过100万HDV患者，公司计划通过合作伙伴关系进入该市场 [18] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于为严重疾病患者提供高潜力药物，并通过多个晚期突破性疗法项目推进其管线 [5] - 公司计划通过D-LIVR研究结果寻求Lonafarnib基方案的监管批准，并随后通过LIMT-2研究数据推动Peginterferon lambda的批准 [13] - 公司正在为HDV的商业化做准备，计划在美国和欧洲进行高效且有针对性的市场推广 [18] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对D-LIVR研究的顶线数据充满期待，预计将在12月公布结果 [5] - 公司对Peginterferon lambda在COVID-19及其他呼吸道病毒感染中的潜力保持信心，并正在评估下一步开发计划 [7] - 公司预计现金储备将支持运营至2024年，并在HDV商业化前提供资金支持 [21] 其他重要信息 - 公司参与了首届国际Delta Cure会议，这是唯一一个专注于HDV的医学会议 [13] - 公司计划在D-LIVR研究结果公布后分享更多关于Lonafarnib基方案商业化的细节 [18] 问答环节所有提问和回答 问题: 关于D-LIVR研究的复合终点数据 - 回答: Phase 3的基线特征与Phase 2非常相似，HDV RNA的平均基线约为5 log，ALT基线特征也相似 [24] - 回答: 无论患者的基线病毒载量高低，公司预计都能实现HDV RNA的两log下降 [26] 问题: 乌克兰和俄罗斯站点对Phase 3数据收集的影响 - 回答: 乌克兰冲突对数据收集的影响有限，公司仍具备足够的统计效力来显示Lonafarnib基方案相对于安慰剂的显著性 [27] 问题: 关于LIMT-2研究的加速入组 - 回答: LIMT-2研究规模较小，入组标准更为宽松，预计入组速度将快于D-LIVR研究 [34] 问题: 关于Delta Cure会议的参与情况 - 回答: 公司参与了Delta Cure会议，并分享了Lonafarnib和Peginterferon lambda的最新进展，会议展示了HDV领域的广泛兴趣 [39] 问题: Avexitide的入组情况 - 回答: Avexitide的AVANT项目尚未开始入组，公司正在为站点激活和患者筛选做准备 [42]