临床试验进展 - 公司正在进行两项IMR - 687的2b期临床试验，Ardent试验约99名成年SCD患者，Forte试验约60名输血依赖和60名非输血依赖的β - 地中海贫血患者[107] - 2021年6月EHA年会上，公司报告SCD的2a期临床试验最终数据，与安慰剂组相比，IMR - 687组血管阻塞性危机（VOCs）年平均发生率降低40%，VOC相关住院年平均发生率降低38% [107] - OLE临床试验数据显示，治疗8个月后，36%（4/11）患者胎儿血红蛋白（HbF）绝对增加≥3%，平均绝对增加1.7%；47%（7/15）患者F细胞绝对增加≥6%，平均绝对增加6.8% [110] 证券发行与融资 - 2021年4月1日，公司向SEC提交S - 3表格的暂搁注册声明，可发行最高2亿美元的证券；同时与Cantor Fitzgerald签订销售协议，可“按市价”发售最高7500万美元的普通股，截至6月30日已发售231,291股，净收益130万美元[115] - 2021年7月16日，公司完成普通股公开发行，发售8,333,333股，每股发行价6美元，净收益4680万美元[116] - 2020年2月，公司出售1562994股B系列优先股，筹集1710万美元；2020年3月，完成普通股首次公开募股，发行470万股，筹集7520万美元；2020年4月，承销商全额行使期权，购买70.5万股，筹集1130万美元[152] - 2021年4月1日，公司向美国证券交易委员会提交了最高2亿美元的证券注册申请；4月8日生效，同时与销售代理签订销售协议，可出售最高7500万美元的普通股；截至6月30日，已出售231291股，净收益130万美元[152] 财务亏损情况 - 截至2021年6月30日的三个月和六个月，公司运营亏损分别为1310万美元和2340万美元，2020年同期分别为1030万美元和1770万美元；截至该日累计亏损约1.195亿美元[117] - 公司自成立以来未产生任何收入，预计近期也不会有产品销售收入[127] - 2021年Q2净亏损为1316.1万美元，较2020年Q2的1020.4万美元增加约295.7万美元；2021年上半年净亏损为2341.8万美元，较2020年上半年的1741.9万美元增加约599.9万美元[141][146] 现金及资金支撑情况 - 截至2021年6月30日，公司现金、现金等价物和投资为6680万美元，加上7月公开发行股票净收益4680万美元，预计可支撑到2022年底运营费用和资本支出[122] - 截至2021年6月30日，公司现金、现金等价物和投资为6680万美元；7月16日，完成普通股公开发行，发行8333333股，净收益4680万美元[152] - 公司预计现有现金、现金等价物和投资，加上2021年7月普通股公开发行净收益，可支持运营费用和资本支出至2022年底[162] 许可协议情况 - 2016年4月，公司与Lundbeck签订许可协议，已支付现金180万美元，需根据里程碑支付最高2350万美元，对许可产品净销售额支付低至中个位数百分比的分级特许权使用费[126] 研发费用情况 - 研发费用主要包括与IMR - 687临床前和临床开发及制造相关的成本，公司按发生情况对研发成本进行费用化处理[129][130] - 2021年Q2研发费用为1007.4万美元，较2020年Q2的786.9万美元增加约220.5万美元；2021年上半年研发费用为1718.9万美元，较2020年上半年的1366.2万美元增加约352.7万美元[133][141][146] 管理费用情况 - 2021年Q2管理费用为309.5万美元，较2020年Q2的243.3万美元增加约66.2万美元；2021年上半年管理费用为626万美元，较2020年上半年的399.2万美元增加约226.8万美元[141][146] 其他收入净额情况 - 2021年Q2其他收入净额为8000美元，较2020年Q2的98000美元减少90000美元；2021年上半年其他收入净额为3.1万美元，较2020年上半年的23.5万美元减少20.4万美元[141][146] 经营活动净现金情况 - 2021年上半年经营活动净现金使用量为2338.5万美元，主要由于净亏损2340万美元和营运资金净现金流出200万美元，部分被190万美元的股份支付费用和10万美元的折旧费用抵消[153][154] - 2020年上半年经营活动净现金使用量为1880万美元，主要因净亏损1740万美元和营运资金变动净现金流出230万美元，部分被0.9百万美元的股份支付费用抵消[155] 投资活动净现金情况 - 2021年上半年投资活动净现金为2169.1万美元，2020年上半年为 - 2765.1万美元；2021年上半年融资活动净现金为212万美元，2020年上半年为9614.9万美元[153] - 2021年上半年投资活动提供的净现金为2170万美元，源于短期投资到期收益2920万美元，部分被750万美元的短期投资购买额抵消[156] - 2020年上半年投资活动净现金使用量为2770万美元，因购买4180万美元的有价证券，部分被1420万美元的短期投资销售和到期收益及设备购买抵消[157] 融资活动净现金情况 - 2021年上半年融资活动提供的净现金为210万美元，主要因与Cantor销售协议出售普通股净收益170万美元和行使股票期权净收益70万美元，部分被销售协议下0.3百万美元的发行成本支付抵消[159] - 2020年上半年融资活动提供的净现金为9610万美元，主要因首次公开募股净收益8040万美元、2020年2月出售B系列优先股现金流入1710万美元和期权行使收益20万美元，首次公开募股收益部分被160万美元的发行成本支付抵消[160] 未来费用及成本预测 - 公司预计未来研发和管理费用将因业务扩张而增加，且无法准确预测IMR - 687及未来候选产品的开发成本和商业化时间[132][138] 公司身份情况 - 公司作为新兴成长公司（EGC），将保持该身份至最早发生的四个条件之一达成，包括2025年12月31日、年度总收入达10.7亿美元、前三年发行超10亿美元非可转换债务、被视为大型加速申报公司[173] 投资风险情况 - 截至2021年6月30日，公司有现金、现金等价物和投资6680万美元，利率立即变动10%不会对投资组合公允价值产生重大影响[174] 外汇风险情况 - 公司目前无重大外汇汇率变动市场风险，但未来运营可能受外汇汇率波动影响[175] 表外安排情况 - 公司在报告期内及目前无适用SEC规则定义的表外安排[167]