财务数据关键指标变化 - 公司2020年和2019年归属于普通股股东的亏损分别为1180万美元和930万美元[37] - 截至2020年12月31日，公司累计亏损约3750万美元[37] 公司运营资金与持续经营能力 - 公司运营资金主要来自普通股私募配售和可转换债券收益，无产品销售收入[37] - 公司预计现有资源足以维持当前计划运营至2023年第四季度[49] - 若无法获得额外资金，公司能否在2023年第四季度后继续运营存疑[58] - 公司预计研发费用将增加，未来将持续产生重大且不断增加的运营亏损[39] 公司业务定位与核心产品 - 公司是临床阶段细胞免疫疗法公司，运营历史有限且无获批产品[37] - 公司专注于开发产品候选药物Allocetra™，相关临床试验已无限期推迟[37] - 公司业务主要依赖Allocetra™的开发、获批和商业化，过程漫长、复杂且成本高[61] 产品监管与上市风险 - 公司产品需获得FDA、EMA等监管机构批准才能上市，目前未获相关批准[62] - 不同国家营销批准程序不同，美国以外许多国家产品商业化前需获得定价和报销批准，可能导致重大延迟[63] - 一个司法管辖区的营销批准不确保其他地区获批，一个地区获批失败或延迟可能对其他地区监管程序产生负面影响[64] - 即使产品获得监管机构批准，也可能因政府机构或第三方支付方不报销、医生不使用推荐等原因无法商业成功[65] - 即使完成临床试验且结果成功，获得BLA、MAA等监管批准仍是不确定过程，监管机构可能因多种原因延迟、限制或拒绝批准[78] - 即使产品获得监管批准，批准可能包含使用限制，或需进行重大上市后研究或风险缓解措施，若无法成功商业化，公司可能被迫停止运营[83] 临床试验相关情况 - 公司计划2021年启动Allocetra针对重症和危重症COVID - 19患者的随机对照IIb或III期临床试验，拟招募最多150名患者，可选择扩大招募[77] - 公司于2021年第一季度启动Allocetra治疗严重脓毒症的随机对照IIb期临床试验，预计招募最多160名患者，2021或2022年获得中期结果，2022年获得顶线结果[81] - 临床试验结果可能为阴性或无法复制前期结果，可能导致公司放弃产品开发，影响创收能力[67] - 临床试验启动和完成可能因获得监管批准困难、与合作方达成协议延迟等多种因素被推迟或阻止[71] - 临床试验可能因中期结果模糊或负面、未按要求进行等因素被延迟、终止或暂停[74] 产品生产相关风险 - 2019年1月公司在以色列建成新设施用于支持Allocetra™药物在欧盟或以色列的临床试验生产[96][97] - 公司产品制造过程复杂，可能因某一步骤失败、不符合生产程序或血液处理不合规等导致产品无法发布或需销毁[89] - 公司预计因血液、流程和候选产品的复杂性会注销少量在制品，但意外事件可能导致注销和成本远超预期，影响流动性和经营业绩[91] - 若公司或CMO未遵守生产法规，可能面临罚款、召回产品、停产等制裁，影响财务状况[92][95] - 公司产品生产依赖血液供应安全，但血液制品存在传播传染病风险，新传染病爆发可能影响产品制造和采购[99][102] - 2019年1月公司在以色列建成新设施，未来产品生产可能依赖第三方制造商和服务提供商，若未获批准会导致供应延迟和成本增加[163,164] 产品获批后风险 - 公司候选产品可能产生未在临床试验中发现的不良副作用，获批后也可能出现新问题，导致监管措施和商业成本增加[104][105] - 即使产品获批上市，仍面临广泛监管要求，可能因未遵守规定或出现新问题受到制裁[108][109] - 产品获批后销售取决于市场接受度，受临床安全性和有效性、便利性、副作用等多因素影响[113][114] - 若候选产品获批但未获足够市场接受，公司可能无法盈利，教育医疗界和第三方支付方的努力可能不成功[115] 公司业务拓展风险 - 公司若收购或引进额外技术或候选产品，可能产生额外成本、整合困难和其他风险，影响业务和经营业绩[116][117] 产品推广与法规风险 - 公司产品推广受EMA等监管机构严格限制，违规推广“标签外”用途可能面临重大责任[120] 公司业务环境风险 - 公司业务涉及危险材料使用，可能面临环境、健康和安全法规责任，成本可能巨大[121] - 医疗改革可能使医疗行业报销受限，影响公司产品销售和收入[122][124][125] - 公司产品市场接受度和销售依赖政府和第三方支付方报销政策，报销情况不确定[128] - 公司需遵守反回扣等法律法规，违规将面临刑事和民事处罚，影响财务状况[133][135] - 公司市场竞争激烈，潜在竞争对手资源和经验丰富，可能使公司产品失去竞争力[137][138] 产品责任与保险风险 - 公司产品和候选产品可能产生不良反应，引发产品责任索赔，导致重大损失[140][142] - 公司现有保险可能不足以应对产品责任诉讼，未来可能难以获得足够保险[144][145] - 公司可能无法获得负担得起的保险，影响业务和财务状况，以及招募和留住人才[146][147][148] 公司人员依赖风险 - 公司业务依赖少数高级管理人员[150] - 公司未来增长依赖招募、留住和管理高级管理人员，失去关键人员或无法招募合适替代人员会影响业务执行和经营结果[151,152] 公司合规与管理风险 - 作为上市公司，公司承担重大合规成本，可能无法遵守相关规则而面临制裁或处罚[153,154] - 公司需遵守《萨班斯 - 奥克斯利法案》第404节，内部控制存在缺陷可能导致财务报表重大错报，影响经营结果和股价[155,156,157,158] - 公司需大幅扩充组织规模，管理增长可能面临困难，无法有效管理会导致损失增加[160,162] 公司合作相关风险 - 公司主要依靠第三方营销和销售产品，可能获得较少收入且控制能力弱，无法合作会限制创收能力[167,168] - 公司未来合作安排可能不成功，合作中存在分歧、终止或到期等情况会对业务产生不利影响[169,170,171,172] - 公司依靠第三方进行临床试验，若第三方未履行义务会影响财务结果和产品商业前景[173] 新冠疫情影响 - 新冠疫情影响公司业务，包括供应链、临床试验和商业化活动，未来影响取决于不确定因素[175,176,177] 网络与信息安全风险 - 网络攻击和安全漏洞可能危及公司专有和机密信息，损害业务和声誉[178,179] 知识产权风险 - 公司面临专利和其他专有权利的风险和不确定性，如待批专利申请可能无法获批或获批时间长[182] - 公司无法确定待批专利申请能否获批，已获批专利能否提供足够保护[183] - 公司可能无法在适用专利到期前提交Allocetra™的营销申请，也不确定能否首个获得EMA批准及独占权[184] - 他人可能获得阻止公司商业化产品候选物的专利，公司需支付高额费用或特许权使用费获得许可[185] - 公司依赖商业秘密和专有技术保护技术，但相关协议可能无法提供足够保护[187] - 公司可能无法在全球范围内执行知识产权权利，外国法律对知识产权的保护程度可能不如美国[190] - 美国专利法的变化可能削弱公司获得和执行专利的能力，影响专利价值[195] - 公司可能侵犯他人知识产权，导致产品开发受阻、商业化成本增加[198] - 公司可能无法充分防止第三方披露和未经授权使用商业秘密和其他专有信息[202] - 涉及知识产权侵权的诉讼将耗费公司大量成本和时间[209] - 公司专利和专利申请可能面临挑战，成功挑战可能导致专利无效或范围缩小[214] 股票相关风险 - 公司普通股交易价格可能波动，受多种因素影响，如无法获批开展临床试验、临床试验结果不佳等[217] - 股票市场和生物技术行业价格与成交量波动大，可能影响公司普通股市场价格[221] - 公司普通股流动性有限，交易价格可能更不稳定，投资者可能无法变现投资[222] - 公司可能面临证券诉讼，会产生高额成本并分散管理层注意力[223] 公司股权结构与融资风险 - 公司主要股东、董事和高管目前持有约20.16%的已发行普通股，能对提交股东批准的事项施加重大控制[225][226] - 筹集额外资本会稀释现有股东权益，可能限制公司运营或要求公司放弃权利[227] - 若通过出售股权等方式筹集资本，股东所有权会被稀释，发行证券条款可能不利[228] - 债务融资会增加支付义务，可能包含限制公司行动的契约[228] - 通过合作等方式筹集资金，公司可能需放弃技术、未来收入流或产品候选权[228]