财务状况 - 截至2021年9月30日，公司总资产为2.6606亿美元，较2020年12月31日的2.6319亿美元增长1.1%[10] - 截至2021年9月30日，公司现金及现金等价物为2270.9万美元，高于2020年12月31日的2129.5万美元[10] - 截至2021年9月30日，公司普通股数量为24,606,175股，总股东权益为15,660美元[17] - 截至2021年9月30日，公司现金及现金等价物为22,709美元[19] - 截至2021年9月30日和2020年12月31日，应收账款准备金分别为9.1万美元和7.1万美元[31] - 截至2021年9月30日和2020年12月31日，Biorphen产品的滞销准备金分别为141.4万美元和62.3万美元[32] - 2021年9月30日和2020年9月30日，股票期权、未归属受限股奖励和受限股单位及认股权证的普通股等价物分别为427.94万股和330.8152万股，因具有反摊薄效应，不纳入摊薄后每股净亏损的计算[62] - 截至2021年9月30日的三个月和九个月，基本加权平均股数包括60万份已归属的购买普通股认股权证[63] - 2021年9月30日和2020年9月30日，三个月的折旧费用分别为2.4万美元和8.6万美元，九个月的折旧费用分别为13.2万美元和26万美元[72] - 截至2021年9月30日的九个月，记录利息费用76.6万美元，其中包括11万美元的债务折价摊销；2020年同期记录利息费用61.7万美元，其中包括8.5万美元的债务折价摊销[80] - 截至2021年9月30日，公司流通在外的认股权证可购买155.4826万股普通股，平均行权价格为3.18美元[91] - 截至2021年9月30日，2018年股权奖励计划下有48.116万股可供未来发行，且自2019年1月1日至2028年1月1日，股份储备每年将增加前一年12月31日流通在外普通股总数的4%[94][95] - 截至2021年9月30日和2020年9月30日的三个月，公司基于股票的总薪酬费用分别为1,009美元和724美元；九个月分别为2,518美元和1,803美元[98][99] - 截至2021年9月30日，股票期权未行使数量为3,569,865份，加权平均行使价格为5.26美元，加权平均剩余合同期限为8.1年，合计内在价值为4,167美元[102] - 截至2021年9月30日，与非归属股票期权和受限奖励相关的未确认薪酬成本为7,270美元[108] - 截至2021年9月30日，Harrow持有公司1,982,000股普通股，占比8.1%，2021年4月Harrow出售1,518,000股[115] - 截至2021年9月30日，使用权资产三个月和九个月摊销分别为2万和6.9万美元，2020年同期为3.3万和9.7万美元；加权平均剩余租赁期限1.50年，加权平均增量借款利率5.4%[127] - 截至2021年9月30日，经营租赁使用权资产净额12.3万美元，经营租赁负债11.9万美元，其中流动负债8.3万美元，非流动负债3.6万美元[129] 经营业绩 - 2021年第三季度，公司净收入为77.5万美元，而2020年同期净亏损16.1万美元[12] - 2021年前九个月，公司净收入为1573.9万美元，而2020年同期净亏损4.2万美元[12] - 2021年第三季度，公司净亏损609.4万美元，较2020年同期的650.4万美元有所收窄[12] - 2021年前九个月，公司净亏损299.4万美元，远低于2020年同期的2028.3万美元[12] - 2021年第三季度，公司研发费用为267.8万美元，低于2020年同期的282.6万美元[12] - 2021年前九个月，公司研发费用为555.4万美元，低于2020年同期的1070.3万美元[12] - 2021年第三季度，公司普通股加权平均流通股数为2527.6万股，2020年同期为2105.2万股[12] - 2021年前九个月，公司普通股加权平均流通股数为2518.1万股，2020年同期为2007万股[12] - 2021年前九个月净亏损2,994美元，2020年同期净亏损20,283美元[19] - 2021年前九个月经营活动提供净现金396美元，2020年同期使用净现金15,164美元[19] - 2021年前九个月投资活动提供净现金695美元，2020年同期使用净现金6美元[19] - 2021年前九个月融资活动提供净现金323美元，2020年同期提供净现金10,436美元[19] - 2021年公司预计因获批产品市场渗透和许可收入等实现进一步增长[23] - 2021年第三季度收入包括73.4万美元产品销售和4.1万美元特许权使用费收入[56] - 2021年前九个月收入包括1400万美元许可里程碑费用、148.1万美元产品销售和25.8万美元特许权使用费收入[56] - 2021年第三季度产品销售和特许权使用费收入775美元，毛利润158美元；2020年同期Biorphen净销售为负161美元[156] - 2021年前三季度实现收入15739美元，毛利润13396美元；2020年同期Biorphen净销售为负42美元[158] - 2021年和2020年第三季度研发费用分别为2678美元和2826美元；2021年前三季度研发费用较2020年降低5149美元[159][160] - 2021年和2020年第三季度管理费用分别为3327美元和3429美元；2021年前三季度管理费用较2020年增加1691美元[162][163] - 2021年第三季度和前三季度净亏损分别为6094美元和2994美元，较2020年同期有所改善[165][166] - 2021年前三季度经营活动现金流为396美元，投资活动现金流为695美元，融资活动现金流为323美元[168] 公司业务 - 公司是专注于开发、收购和商业化罕见病治疗方法的专业制药公司[21] - 公司多个产品获批，如Biorphen®、EM - 100、Alkindi Sprinkle等，还有三个产品候选正在开发，两个已提交FDA[22] - 公司拥有或获利润分成及特许权使用费的6种FDA批准产品，预计Rezipres、Carglumic acid tablets、Eprontia于近期推出[153] 资产处置与摊销 - 2021年5月，公司出售实验室设备获得70万美元，较账面价值高出18.1万美元，净账面价值51.9万美元从财产和设备账户中移除[36] - 与实验室运营关闭相关，公司报废了账面价值为3.1万美元的家具和设备，计入研发费用[36] - 与2019年Biorphen产品获批相关的75万美元付款已资本化，截至2021年9月30日累计摊销28.7万美元[37] - 2021年第三季度和前九个月，无形资产摊销费用分别为3.7万美元和11.2万美元[37] - 2021 - 2023年，该无形资产每年摊销费用为15万美元，2024年为12.5万美元[37] 债务与融资 - 2019年11月13日，公司与SWK签订信贷协议，可融资最高1亿美元，已借款7000万美元，借款利率为三个月期伦敦银行同业拆借利率加10%，最低利率为2%[73] - 2021年5月20日，公司获得36.1万美元的薪资保护计划贷款本金及4000美元累计利息全额豁免，债务清偿收益36.5万美元计入非经营收入[83] - 2021年7月，公司还清经济伤害灾难贷款计划的15万美元贷款本金及6000美元累计利息[86] 股权相关 - 截至2021年9月30日的九个月，公司因股票期权行权、认股权证行权等共发行29.7367万股普通股[88][89] - 2017年第三季度公司向4位外部董事每人发行25,000份受限股票单位（RSU），共100,000份，这些RSU于2018年6月30日全部归属，2021年4月向一名退休董事发行25,000份[96] - 2021年和2020年前九个月员工储蓄计划（ESPP）分别发行29,326股和14,005股，加权平均授予日公允价值分别为2.83美元和2.43美元[111] - 2021年和2020年基本和摊薄后每股净亏损分别为0.24美元和0.31美元（三个月）、0.12美元和1.01美元（九个月）[112] 产品合作与协议 - 2017年公司与Eyemax签订协议获得EM - 100产品美国独家销售权，支付250美元，产品获批和首销还需支付费用，净销售额需支付10%特许权使用费[122] - 公司2019年2月18日与Eyemax达成修订协议，支付250,000美元和500,000美元里程碑款项后，有权保留最高200万美元非特许权交易收入和特许权使用费，之后保留一半收入，Bausch Health销售EM - 100的12%特许权使用费将由Eyemax和公司分成[123] - 公司2017年11月17日获得Cysteine注射剂美国销售权，2020年2月修订协议后将获62.5%产品利润[132] - 公司2019年2月8日获得Biorphen美国营销权，支付200万美元许可费和75万美元发货启动费，保留5%净销售营销费，Sintetica获首50万美元产品利润，其余利润双方平分[133] - 公司2019年2月8日获得ephedrine美国营销权，支付100万美元许可费后获退款，2021年10月支付60万美元里程碑费用，产品获批，预计2021年末商业推出时支付75万美元，保留5%净销售营销费，Sintetica获首50万美元产品利润，其余利润双方平分[134] - 公司2020年3月27日获得Alkindi Sprinkle美国营销权，支付350万美元现金和价值126.4万美元股票，支付低两位数特许权使用费，若获孤儿药独家地位将支付250万美元[141][142] - 公司2021年6月15日获得Crossject的ZENEO美国和加拿大权利，支付50万美元，后续根据产品进展支付费用，支付10%净销售特许权使用费和最高600万美元净销售里程碑费用[143] - 2021年10月27日，公司支付3250美元获得卡谷氨酸产品美国独家许可权，预计2021年末推出，还将向开发伙伴支付该产品净利润的50%[147] - 2021年11月12日，公司与Tolmar签订多年协议，共同推广Alkindi Sprinkle产品，Tolmar将获净销售增长特许权使用费[148] 租赁情况 - 2021年第三季度研发和行政的经营租赁成本分别为0和2.1万美元，2020年同期为1.3万和2.1万美元；2021年前九个月分别为0.9万和6.4万美元，2020年同期为4.1万和6.2万美元；2021年前九个月经营租赁负债现金支付6.3万美元[127] 会计政策与风险 - 公司按ASC 606准则确认客户合同收入，分五步确定收入确认[172] - 公司销售Biorphen给美国药品批发商，销售时需考虑折扣、返款、费用等因素并估计交易价格[179][180][181] - 公司销售Alkindi Sprinkle产品给一家药房经销商，销售时需考虑患者自付援助和潜在州医疗补助报销等因素[179][180] - 公司按ASC - 718规定核算股份支付，用BSM模型估计股份支付期权奖励公允价值[184][185] - 研发费用包括内部研发活动和外部合同服务费用，发生时计入运营成本[188] - 公司无表外交易[190] - 公司放弃JOBS法案的延长过渡期，将按其他上市公司要求采用新的或修订的会计准则[191] - 公司作为新兴成长公司，将评估依赖JOBS法案其他豁免和简化报告要求的好处，新兴成长公司身份将持续到特定条件满足，如2023年12月31日、年总收入达10.7亿美元等[192] - 公司投资活动主要目标是保存资本，无套期保值合同，面临利率风险和金融机构风险，截至2021年9月30日现金存于非计息账户，无外汇风险[193] - 公司披露控制和程序有效，2021年9月30日止期间内财务报告内部控制无重大变化[197][199] - 公司运营面临诸多风险和不确定性，应考虑2020年10 - K中提及的风险因素[202][203]