公司业务概况 - 公司是临床阶段生物制药公司，专注严重罕见肌肉疾病创新疗法，有4个项目，其中EDG - 5506处于1期临床试验[90] 项目进展 - 2021年10月公司公布EDG - 5506人体1期多剂量递增试验积极结果，预计2022年上半年启动BMD 2期试验，下半年启动DMD 2期试验[91] 盈利情况 - 截至2021年9月30日，公司未产生任何收入，未实现盈利，3个月和9个月净亏损分别为1290万美元和3010万美元，2020年同期分别为360万美元和1080万美元[92][95] - 截至2021年9月30日，公司累计亏损6430万美元[96] 资金状况 - 运营资金主要来自可转换优先股私募和普通股首次公开募股，现有现金等2.905亿美元，预计可支撑至少12个月运营[96] - 截至2021年9月30日，公司通过出售可转换优先股获得1.607亿美元，首次公开募股获得1.861亿美元净收益，拥有现金、现金等价物和有价证券2.905亿美元[122] - 2021年前三季度经营活动使用现金2408.8万美元，投资活动使用现金2.56348亿美元，融资活动提供现金1.86091亿美元[128] - 2020年前三季度经营活动使用现金999.6万美元，投资活动使用现金20.3万美元，融资活动提供现金2527.7万美元[128] - 公司预计现有资金至少可支持未来24个月的运营费用和资本支出需求，但获得产品监管批准和商业化仍需大量额外资金[132] - 截至2021年9月30日，公司拥有现金、现金等价物和有价证券2.905亿美元[151] 费用情况 - 2021年和2020年9月30日止3个月研发费用分别为990万美元和320万美元，增加660万美元，主要因EDG - 5506 1期临床试验外部费用增加310万美元等[113] - 2021年和2020年9月30日止3个月行政及一般费用分别为319.6万美元和40.5万美元，增加279.1万美元[112] - 2021年和2020年9月30日止3个月利息收入分别为12.7万美元和1万美元，增加12.6万美元[112] - 公司预计未来研发费用将大幅增加，因推进EDG - 5506临床试验等[103] - 公司预计未来行政及一般费用将增加，因增加员工数量及作为上市公司相关费用增加[109] - 2021年和2020年前三季度研发费用分别为2310万美元和984万美元，增长1330万美元[117][118] - 2021年和2020年前三季度行政费用分别为730万美元和100万美元，增长630万美元[117][119] - 2021年和2020年前三季度利息收入分别为27.6万美元和6.7万美元，增长20.9万美元[117][120] 疫情影响 - 新冠疫情对公司业务造成影响，包括降低生产力、增加运营费用、延误临床试验等[97] 运营租赁与协议 - 截至2021年9月30日，公司运营租赁承诺总计17.3万美元，需在1年内支付[140] - 公司与俄亥俄州立创新基金会签订许可协议，需根据产品开发、监管批准和销售里程碑支付款项，并支付特许权使用费[141] 资产负债与会计政策 - 公司目前没有资产负债表外安排[143] - 截至2021年9月30日的三、九个月内，公司关键会计政策与2021年3月26日提交的最终招股说明书相比无重大变化[145] 公司身份 - 公司将保持新兴成长型公司身份，直至满足年收入超10.7亿美元、非关联方持有的股权证券至少7亿美元等条件之一[149] - 公司是较小报告公司，非关联方持有的股票市值低于7亿美元且最近财年的年收入低于1亿美元[150] 风险情况 - 截至2021年9月30日，公司无未偿还债务，因此不存在债务方面的利率风险[152] - 公司主要业务以美元交易，但部分第三方服务协议以英镑和欧元等外币计价，面临外汇风险[154] - 假设外汇汇率相对变动10%，不会对公司财务状况或经营成果产生重大影响[154] - 截至2021年9月30日的三、九个月内，无重大外汇风险[155]