候选产品PEDMARK情况 - 公司临床阶段唯一候选产品PEDMARK用于预防铂类抗癌药致儿童听力损失，美欧每年超10000名实体瘤儿童用铂类药治疗[87][90] - 2018年3月PEDMARK获美国FDA突破性疗法和快速通道认定及孤儿药认定[92] - 2018年12月公司向FDA滚动提交PEDMARK新药申请（NDA），2020年2月完成提交，4月FDA受理并给予优先审评，8月收到完整回应函（CRL），计划2021年二季度重新提交[93] - 2018年8月欧洲药品管理局儿科委员会接受公司硫代硫酸钠儿科调查计划（PIP），2020年2月提交上市许可申请（MAA）[94][95] 候选产品研究数据 - SIOPEL 6研究中109名患者可评估，顺铂组和顺铂+STS组三年无事件生存率分别为78.8%和82.1%，三年总生存率分别为92.3%和98.2%，前101名可评估患者中两组听力损失发生率分别为63.0%和32.7%[103] - COG ACCL0431研究完成131名儿科患者入组，125名符合条件，最终顺铂化疗后4周听力损失比例STS组和对照组分别为28.6%和56.4%，5岁以下亚组分别为21.4%和73.3%[106][111] 公司收入与亏损情况 - 公司预计在获得监管批准销售候选产品或建立合作获收入前，候选产品不会有显著收入[113] - 2021年第一季度净亏损约470万美元，2020年同期净亏损380万美元；截至2021年3月31日，累计亏损约1.669亿美元[114] 公司资金状况 - 截至2021年3月31日，现金及现金等价物共计2680万美元，预计至少未来十二个月可满足现金需求[115] - 截至2021年3月31日，现金及现金等价物为2675.1万美元，较2020年12月31日的3034.4万美元减少；其他流动资产略有增加；流动负债增加至289.2万美元；营运资金减少410万美元[121] 公司费用情况 - 2021年第一季度研发费用为241.6万美元，较2020年同期增加102.3万美元，涨幅49%；一般及行政费用为250.7万美元，较2020年同期增加6.5万美元，涨幅51%[118] 公司收益与损失情况 - 2021年3月31日Processa股票未实现收益为18.2万美元；其他损失主要因外币交易波动，较2020年同期减少1000美元；摊销费用较2020年同期减少1.7万美元；利息收入较2020年同期减少1.9万美元[119] 公司经营活动现金使用情况 - 2021年第一季度经营活动净现金使用量为359.3万美元，2020年同期为374.9万美元[124] 公司战略与资本需求 - 公司继续寻求战略替代方案，包括与其他制药和生物技术公司合作，未来资本需求预测存在重大不确定性[126] 公司股权情况 - 截至2021年3月31日和2020年12月31日，普通股、认股权证和股票期权数量均无变化[127] 公司投资情况 - 公司将多余现金及现金等价物投资于高信用质量投资，投资政策旨在实现本金保全、流动性和投资回报目标[128][129] - 投资组合包括美国或加拿大债券、银行证券和货币市场投资，无抵押支持投资[139] - 2021年3月31日货币市场投资和储蓄账户为26,083美元，低于2020年12月31日的29,666美元[140] - 投资政策注重本金保全、流动性和投资回报，对证券评级和投资期限有要求[141] 公司其他情况 - 自成立以来，公司没有重大表外安排，也不从事非交易所交易合约的交易活动[131] - 产品研发需大量时间和成本，且存在失败风险，无法准确估计开发成本和净现金流入时间[136] - 财务报表编制需管理层进行估计，实际结果可能与估计不同[137] - 会计政策与2020年年度合并财务报表基本一致[138] 公司外汇风险情况 - 因采购以加元计价的商品和服务面临外汇风险，未使用衍生品工具[142] - 2021年3月31日持有约4.3万加元（折合3.4万美元），低于2020年12月31日的约5.8万加元（折合4.5万美元）[142]