产品市场需求与适用情况 - 美国和欧洲每年超10000名实体瘤儿童接受铂类药物治疗，这些局部癌症总体生存率超80%[107] - PEDMARK™是公司唯一处于临床开发阶段的候选产品，用于预防1个月至<18岁局部、非转移性实体瘤患者顺铂化疗引起的耳毒性[103] 产品研发与审批进展 - 2018年3月，PEDMARK™获FDA突破性疗法和快速通道认定，同年8月，欧洲药品管理局儿科委员会批准其儿科调查计划[109] - 2018年12月公司启动PEDMARK™滚动新药申请，2020年2月提交完整申请，4月FDA受理并优先审评，8月收到完整回复信[109] - 2020年第四季度公司与FDA进行A型会议，2021年5月重新提交NDA，6月FDA受理并设定目标行动日期为11月27日[109] - 2020年2月公司提交预防顺铂化疗引起耳毒性的上市许可申请[109] 临床研究情况 - SIOPEL 6研究于2007年10月启动，2014年底完成入组，11个国家52个地点入组109例可评估患者[110] - SIOPEL 6研究中，顺铂组三年无事件生存率为78.8%，顺铂+STS组为82.1%；顺铂组三年总生存率为92.3%，顺铂+STS组为98.2%[115] - SIOPEL 6研究中，前101例可评估患者里，顺铂组听力损失发生率为63.0%，顺铂+STS组为32.7%，相对风险为0.52（P = 0.002）[115] - COG ACCL0431试验于2012年第一季度完成131名儿科患者入组，最终结果于2016年12月发表[118] - COG Study ACCL0431入组131名患者，其中125名符合条件，主要终点是评估STS预防接受顺铂化疗儿童听力损失的疗效，假设听力损失相对降低50%[119] - 最终顺铂剂量后4周评估听力损失比例，STS组与对照组分别为28.6%（14/49）和56.4%（31/55），p = 0.004；5岁以下亚组中，STS组与对照组分别为21.4%（3/14）和73.3%（11/15），p = 0.005[121] 产品知识产权情况 - 公司从俄勒冈健康与科学大学获得PEDMARK™作为化学保护剂的知识产权许可[105] 财务数据关键指标变化 - 亏损情况 - 公司2021年上半年净亏损约870万美元，2020年同期净亏损870万美元；截至2021年6月30日，累计亏损约1.709亿美元，2020年12月31日为1.621亿美元[125] - 展示了截至2021年6月30日过去八个季度的部分简明财务数据，各季度均为净亏损[136] 财务数据关键指标变化 - 现金及等价物情况 - 2021年6月30日公司现金及现金等价物共计2730万美元，加上与Bridge Bank的贷款和担保协议，预计至少未来十二个月可满足现金需求[126] - 2021年6月30日现金及现金等价物为27,293千美元，2020年12月31日为30,344千美元，减少因PEDMARKTM新药申请重新提交的开发和准备费用及管理费用，5,000千美元的贷款提款有所抵消[137] 财务数据关键指标变化 - 费用情况 - 2021年第二季度与2020年同期相比，研发费用减少32.1万美元，占比从23%降至20%；一般及行政费用减少60.4万美元，占比从77%降至80%；总运营费用减少92.5万美元[128] - 2021年上半年与2020年同期相比，研发费用增加70.2万美元，占比从29%升至36%；一般及行政费用减少53.9万美元，占比从71%降至64%；总运营费用增加16.3万美元[128][132] - 2021年3个月和6个月研发费用分别为800千美元和3,216千美元，2020年同期分别为1,121千美元和2,514千美元，自2021年5月新药申请重新提交后，公司减少了与PEDMARKTM相关的研发费用[152] 财务数据关键指标变化 - 其他收益与损失情况 - 2021年第二季度公司持有的Processa（PCSA）股票未实现损失为8.4万美元，其他损失减少2.2万美元，摊销费用减少3万美元，利息收入减少5000美元[128][131] - 2021年上半年公司持有的Processa（PCSA）股票未实现收益为9.8万美元，其他损失减少2.1万美元，摊销费用减少4.7万美元，利息收入减少2.4万美元[132][133] 财务数据关键指标变化 - 资产与负债情况 - 2021年6月30日其他流动资产为781千美元，2020年12月31日为1,073千美元，减少292千美元，主要因预付费用价值减少388千美元，公司持有的Processa股票估值增加基本抵消该减少[137] - 2021年6月30日流动负债为848千美元，2020年12月31日为2,347千美元，大幅减少主要因PEDMARKTM新药申请重新提交相关的制造、商业化前活动和监管费用完成[137][138] - 2021年6月30日营运资金为27,226千美元，2020年12月31日为29,070千美元，减少1,800千美元，与2021年上半年经营活动现金支出有关，5,000千美元的贷款提款有所抵消，公司预计未来几个月商业化前和产品推出活动的现金流出将增加[137][139] 财务数据关键指标变化 - 现金流情况 - 2021年3个月和6个月经营活动净现金使用量分别为4,426千美元和8,019千美元，2020年同期分别为3,116千美元和6,865千美元；2021年3个月和6个月融资活动净现金提供量均为4,968千美元，2020年同期为31,944千美元；2021年3个月和6个月净现金流分别为542千美元和 - 3,051千美元，2020年同期为28,828千美元和25,079千美元[141] 财务数据关键指标变化 - 股权情况 - 截至2021年6月30日和2020年12月31日，流通在外普通股分别为26,007千股和26,003千股，增加4千股；认股权证均为39千份；股票期权分别为3,653千份和2,952千份，增加701千份；总数分别为29,699千份和28,994千份，增加705千份[144] 财务数据关键指标变化 - 账户资金与风险情况 - 2021年6月30日现金账户约有4亿美元，储蓄和货币市场账户有26,900千美元，货币市场账户持有量远高于联邦存款保险公司保险的250,000美元，可能会损失价值[145] - 2021年6月30日货币市场投资和储蓄账户为26,895千美元，2020年12月31日为29,666千美元，金融市场曾波动但已稳定，货币市场账户持有量远高于联邦存款保险公司保险的250美元，可能会损失价值[158] 财务数据关键指标变化 - 外汇风险情况 - 2021年6月30日持有约8加元（按美元计为6美元），2020年12月31日持有约30加元（按美元计为24美元），公司因购买以加元计价的商品和服务面临外汇风险[160]