公司产品信息 - 公司唯一处于临床开发阶段的候选产品是PEDMARKTM，用于预防1个月至18岁局部、非转移性实体瘤患者顺铂化疗引起的耳毒性[99] - 2018年3月，PEDMARKTM获得美国FDA突破性疗法和快速通道指定，还获得美国孤儿药指定[105] - 公司自2013年以来研发工作专注于PEDMARKTM的开发[151] 市场规模信息 - 在美国和欧洲，估计每年有超过10000名儿童可能接受铂类化疗[103] 财务亏损情况 - 2020年9月30日止九个月净亏损1490万美元，2021年9月30日止九个月净亏损约1290万美元[127] - 截至2021年9月30日，累计亏损约1.751亿美元（2020年12月31日为1.621亿美元）[127] 临床研究数据（SIOPEL 6研究） - SIOPEL 6研究中，109名随机患者（52名仅用顺铂，57名顺铂+STS）可评估，顺铂组三年无事件生存率为78.8%，顺铂+STS组为82.1%；顺铂组三年总生存率为92.3%，顺铂+STS组为98.2%[117] - SIOPEL 6研究中，前101名可评估患者里，顺铂组听力损失发生率为63.0%（29/46），顺铂+STS组为32.7%（18/55），相对风险为0.52（P = 0.002）[117] 临床研究数据（COG ACCL0431研究） - COG ACCL0431研究完成131名儿科患者入组，125名符合条件，104名可评估主要终点[120][121][122] - COG ACCL0431研究中，最终顺铂剂量后4周评估听力损失比例，STS组为28.6%（14/49），对照组为56.4%（31/55）（p = 0.004）[123] - COG ACCL0431研究中，预定义的5岁以下亚组患者中，STS组听力损失比例为21.4%（3/14），对照组为73.3%（11/15）（p = 0.005）[123] 现金及等价物情况 - 截至2021年9月30日，公司现金及现金等价物总计2430万美元，预计至少未来十二个月可满足现金需求[128] - 截至2021年9月30日，现金及现金等价物为2433.5万美元，较2020年12月31日的3034.4万美元减少[138] - 截至2021年9月30日，公司现金账户约有428美元，储蓄和货币市场账户有23907美元[146] - 截至2021年9月30日，货币市场投资和储蓄账户为23907美元，2020年12月31日为29666美元[159] 费用情况（季度对比） - 2021年第三季度研发费用为124.2万美元，占比30%，较2020年同期减少12.6万美元；一般及行政费用为293.1万美元，占比70%，较2020年同期减少156万美元[130] - 2021年第三季度公司持有的Processa股票未实现收益为3.9万美元；2021年前三季度未实现收益为13.7万美元[133][135] - 2021年第三季度其他损失较2020年同期增加4.8万美元；2021年前三季度其他损失较2020年同期增加6.9万美元[133][135] - 2021年第三季度摊销费用较2020年同期减少34.7万美元；2021年前三季度摊销费用较2020年同期减少39.4万美元[133][135] - 2021年第三季度利息收入较2020年同期减少9000美元；2021年前三季度利息收入较2020年同期减少3.3万美元[133][135] 费用情况（前三季度对比） - 2021年前三季度研发费用为445.8万美元，占比34%，较2020年同期增加57.6万美元；一般及行政费用为855.8万美元，占比66%，较2020年同期减少209.9万美元[134] 其他资产情况 - 2021年9月30日其他流动资产较2020年12月31日增加57.1万美元[138] 现金流量情况 - 2021年第三季度经营活动净现金使用量为295.8万美元，2021年前三季度为1097.7万美元[142] - 2021年第三季度和前九个月经营活动净现金使用量分别为2958美元和10977美元，净亏损分别为4185美元和12919美元[143] - 2021年第三季度和前九个月融资活动提供的净现金分别为0美元和4968美元[143] 流通股情况 - 截至2021年9月30日和2020年12月31日，流通股总数分别为29699千股和28994千股，增加了705千股[145] 外币持有情况 - 截至2021年9月30日，公司持有约47加元（按美元计为37美元），2020年12月31日持有约59加元（按美元计为45美元）[161] 投资政策 - 公司投资政策按重要性排序为保全本金、流动性和投资回报，证券评级有最低要求，对发行人证券集中度和加权平均到期时间有规定[148,160] 表外安排及交易活动 - 公司自成立以来没有重大表外安排，不参与非交易所交易合约的交易活动[150] 费用情况（不同统计周期对比） - 2021年和2020年截至9月30日的三个月研发费用分别为1242美元和1368美元，九个月分别为4458美元和3882美元[153]