市场需求情况 - 美国和欧洲每年估计超10000名儿童接受铂类化疗[120] 新药申请进展 - 2020年8月10日公司收到FDA关于PEDMARKTM新药申请的完整回复信，指出第三方生产设施存在缺陷[123] - 2021年11月29日公司再次收到FDA关于PEDMARKTM新药申请的完整回复信，仍指出第三方生产设施存在缺陷[124] - 2022年4月FDA接受PEDMARKTM新药申请重新提交，并设定目标行动日期为9月23日[124] 临床试验数据 - SIOPEL 6研究中11个国家的52个地点招募109名可评估患者，顺铂组三年无事件生存率为78.8%，顺铂+STS组为82.1%；顺铂组三年总生存率为92.3%，顺铂+STS组为98.2%；前101名可评估患者中，顺铂组听力损失发生率为63.0%，顺铂+STS组为32.7%，相对风险为0.52（P = 0.002）[130][135] - COG ACCL0431研究共招募131名儿科患者，其中125名符合条件，最终评估时，STS组听力损失比例为28.6%（14/49），对照组为56.4%（31/55）（p = 0.004）；5岁以下亚组中，STS组听力损失比例为21.4%（3/14），对照组为73.3%（11/15）（p = 0.005）[138][140][145][146] 财务亏损情况 - 2022年上半年公司净亏损约880万美元，2021年同期净亏损870万美元[150] - 截至2022年6月30日，公司累计亏损约1.883亿美元（2021年12月31日为1.795亿美元）[150] - 2022年第二季度和上半年净亏损分别为507.2万美元和876.8万美元，较2021年同期分别增加107.1万美元和3.4万美元[157][159] 药品资质情况 - 2018年3月PEDMARKTM获得美国FDA突破性疗法和快速通道指定，还获得美国孤儿药指定[122] - 2018年8月欧洲药品管理局儿科委员会接受公司关于硫代硫酸钠的儿科调查计划，允许公司在欧盟提交儿科使用营销授权申请，可获得长达10年的数据和市场保护[125] 现金及等价物情况 - 截至2022年6月30日，公司现金及现金等价物总计1490万美元，预计至少未来十二个月可满足现金需求[151] - 截至2022年6月30日，公司现金及现金等价物为1491.5万美元，较2021年12月31日的2110万美元减少；其他流动资产减少64.8万美元，流动负债增加138.3万美元[161] - 截至2022年6月30日，公司现金账户约有27.8万美元，储蓄和货币市场账户有1463.7万美元[167] - 2022年6月30日货币市场投资和储蓄账户金额为14637美元，2021年12月31日为21018美元[183] 费用变化情况 - 2022年第二季度研发费用较2021年同期增加33.1万美元，一般及行政费用增加75.8万美元，销售及营销活动增加62万美元，非现金股权薪酬减少29万美元[155] - 2022年上半年研发费用较2021年同期减少64.8万美元，主要因制造活动和监管费用下降；一般及行政费用增加36万美元，主要与法律费用有关[160] - 截至2022年6月30日，公司持有的Processa股票未实现损失为8000美元，外币交易收益为1000美元，摊销费用增加8000美元，利息费用增加4.8万美元，利息收入减少3000美元[156] - 2022年3月和6月研发费用分别为1131美元和2568美元，2021年同期分别为800美元和3216美元[176] 现金流量情况 - 2022年第二季度和上半年经营活动净现金使用量分别为339万美元和624.6万美元，融资活动净现金提供量分别为4.6万美元和6.1万美元[165] 商业化预期 - 公司预计若NDA获批，未来季度与商业化前和商业化活动相关的现金流出将增加[164] 战略选择 - 公司继续寻求各种战略选择，包括与其他制药和生物技术公司合作[166] 投资政策及风险 - 公司投资政策注重本金保全、流动性和投资回报，投资有评级和期限等限制[171][181][182] - 公司自成立以来货币市场投资无损失或减记，但账户金额远超FDIC保险的250美元，可能会贬值[169][183] 业务活动限制 - 公司自成立以来无重大表外安排，不参与非交易所交易合约的交易活动[173] 公司研发专注方向 - 公司自2013年起专注于PEDMARKTM的研发[174] 研发合作情况 - 公司与合同研究组织、大学等建立合作关系开展药物研发[175] 研发风险 - 公司产品候选仍需大量研发、测试和监管审批，面临多种失败风险[177] 会计政策情况 - 公司关键会计政策和估计在2022年上半年无重大变化[178] 外币持有情况 - 2022年6月30日持有约49加元（折合37美元），2021年12月31日持有约43加元（折合34美元）[184]