公司总资产变化 - 截至2022年3月31日，公司总资产为220,248,000美元，较2021年12月31日的235,000,000美元下降6.28%[17] 公司净亏损情况 - 2022年第一季度，公司净亏损25,928,000美元，较2021年同期的16,999,000美元增加52.52%[20] - 2022年第一季度和2021年第一季度净亏损分别为2590万美元和1700万美元，截至2022年3月31日累计亏损3.284亿美元[138] - 2021年全年净亏损8080万美元，2022年第一季度净亏损2590万美元，截至2022年3月31日累计亏损3.284亿美元[197] 公司合作收入变化 - 2022年第一季度，公司合作收入为2,592,000美元，较2021年同期的4,789,000美元下降45.88%[20] - 2022年第一季度公司确认与Acceleron合作协议相关的合作收入90万美元，2021年同期为260万美元[94] - 2022年第一季度公司确认MyoKardia合作协议相关的合作收入170万美元，2021年同期为220万美元；2022年3月31日和2021年12月31日递延收入分别为280万美元和410万美元[112] - 2022年第一季度和2021年第一季度公司分别确认0.9百万美元和2.6百万美元合作收入[146] - 2022年和2021年第一季度，公司在MyoKardia合作协议下分别确认170万美元和220万美元的合作收入；截至2022年3月31日和2021年12月31日，递延收入分别为280万美元和410万美元；截至2022年3月31日，收到成本报销款370万美元和里程碑付款250万美元，记录未开票应收账款40万美元[151] - 2022年和2021年第一季度，公司在Acceleron合作协议下分别确认90万美元和260万美元的合作收入，在MyoKardia合作协议下分别确认170万美元和220万美元的合作收入，合作收入从480万美元降至260万美元，减少220万美元[151][168] 公司研发费用变化 - 2022年第一季度，公司研发费用为17,831,000美元，较2021年同期的16,334,000美元增加9.16%[20] - 2022年第一季度公司研发费用为1783.1万美元，较2021年第一季度的1633.4万美元增加149.7万美元，主要归因于员工薪酬增加240.1万美元、设施成本增加19.1万美元、其他成本增加12.6万美元，部分被外部研发成本减少81万美元和实验室用品成本减少41.1万美元抵消[158][169][170][172] 公司一般及行政费用变化 - 2022年第一季度，公司一般及行政费用为10,759,000美元，较2021年同期的5,498,000美元增加95.69%[20] - 2022年第一季度公司一般及行政费用为1075.9万美元，较2021年第一季度的549.8万美元增加526.1万美元，主要归因于员工薪酬增加292万美元、专业服务增加196.9万美元、设施成本增加23.3万美元、其他成本增加13.9万美元[170][173] 公司经营活动净现金使用量变化 - 2022年第一季度，公司经营活动净现金使用量为22,106,000美元，较2021年同期的16,226,000美元增加36.23%[25] - 2022年第一季度经营活动净现金使用量为2210万美元，2021年同期为1620万美元，增加了590万美元[176][177] 公司投资活动净现金流入变化 - 2022年第一季度，公司投资活动净现金流入为19,659,000美元，较2021年同期的12,415,000美元增加58.35%[25] - 2022年第一季度投资活动净现金流入为1970万美元，2021年同期为1240万美元，增加了730万美元[176][178] 公司融资活动净现金流入变化 - 2022年第一季度，公司融资活动净现金流入为348,000美元，较2021年同期的47,504,000美元下降99.27%[25] - 2022年第一季度融资活动净现金流入为30万美元，2021年同期为4750万美元[176][179] 公司现金、现金等价物及受限现金变化 - 截至2022年3月31日，公司现金、现金等价物及受限现金为34,405,000美元，较2021年同期的101,837,000美元下降66.22%[25] 公司业务风险与资金需求 - 公司专注于改善基因定义的罕见病患者的生活，面临生物技术行业常见风险，产品商业化需大量资金和监管批准[28,29] - 公司预计未来研发费用和一般及行政费用将显著增加，且未来几个季度和年度的收入将因MyoKardia合作协议的执行情况、里程碑的实现时间和金额以及成本报销情况而波动[152][162][164] - 公司预计未来将因研发活动增加开支，产生大量运营亏损和负运营现金流[180] - 公司需依靠股权发行、债务融资等多种方式满足资金需求，否则可能需推迟、限制或终止开发及商业化工作[184] - 公司未来资本需求取决于多种因素，如监管机构要求、临床试验进展、知识产权挑战等[201] - 公司预计开支将大幅增加，特别是在推进临床前活动和临床试验方面[200] - 公司需继续依赖额外融资实现业务目标，若无法及时获得足够资金，可能需延迟、限制或终止产品开发或商业化活动[204] - 公司有限的运营历史可能使股东难以评估其业务成功和未来生存能力[207] - 持续的COVID - 19大流行已对公司业务和运营产生不利影响，可能继续导致临床试验延迟、监管活动中断等[211] - 税法变化或其实施、解释的改变可能对公司业务和财务状况产生不利影响[214] 公司普通股公开发行情况 - 2021年1月22日，公司完成普通股公开发行，发行460万股，每股发行价11美元，扣除承销折扣、佣金和发行费用后净收益4740万美元[32] - 2021年8月16日，公司完成普通股公开发行，发行759万股，每股发行价19美元，扣除承销折扣、佣金和发行费用后净收益1.355亿美元[33] - 2021年1月22日，公司完成普通股公开发行，发行460万股，发行价11美元/股，扣除承销折扣、佣金和发行费用后净收益4740万美元[174] - 2021年8月16日，公司完成普通股公开发行，发行759万股，每股发行价19美元，扣除承销折扣、佣金和发行费用后净收益1.355亿美元[175] 公司会计政策采用情况 - 2022年1月1日起，公司采用ASU No. 2016 - 02准则，建立使用权资产1.08亿美元、流动租赁负债220万美元和非流动租赁负债1.34亿美元[39][50] - 2023年1月1日起，公司将采用ASU No. 2016 - 13和ASU No. 2019 - 12准则，目前正在评估潜在影响[46][47] 公司现金等价物和有价证券公允价值情况 - 2022年3月31日，公司现金等价物和有价证券公允价值总计1.95112亿美元，其中一级公允价值3331.3万美元，二级公允价值1.61799亿美元[52] - 2021年12月31日，公司现金等价物和有价证券公允价值总计2.18162亿美元，其中一级公允价值3541.2万美元，二级公允价值1.8275亿美元[52] - 2022年第一季度，公司公允价值层级之间无转移[52] - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，现金等价物和有价证券的公允价值分别为1.95112亿美元和2.18162亿美元[53][54] - 截至2022年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为1.951亿美元，预计可支撑到2024年[142] - 截至2022年3月31日，公司拥有现金、现金等价物和有价证券约1.951亿美元，预计可支撑到2024年的运营费用和资本支出需求[203] 公司证券相关情况 - 截至2022年3月31日，未实现亏损不足十二个月的证券总公允价值为1.603亿美元，无亏损超过十二个月的证券[54] - 截至2022年3月31日，剩余合同期限超过一年的证券总公允价值为1690万美元[55] 公司折旧费用情况 - 2022年和2021年第一季度的折旧费用分别为50万美元和60万美元[56] 公司股份授权与预留情况 - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，公司授权发行500万股未指定优先股，但均无发行或流通[59] - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，公司授权发行2亿股普通股，面值为每股0.001美元[61] - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，公司分别预留1035.6787万股和618.1336万股普通股用于未来发行[63] 公司股票期权与受限股票单位情况 - 2022年第一季度，公司授予160.7401万股股票期权，行使价格为每股13.33美元[71] - 2022年和2021年第一季度授予的股票期权加权平均授予日公允价值分别为每股9.83美元和8.85美元[72] - 2022年和2021年第一季度行使的股票期权总内在价值分别为40万美元和10万美元[72] - 2022年第一季度授予受限股票单位48,421股，取消3,994股，未归属44,427股，加权平均授予日公允价值为12.46美元[74] - 2022年和2021年第一季度归属的受限股票单位和受限股票奖励的总内在价值分别为10万美元和50万美元[74] - 2022年和2021年第一季度基于股票的薪酬费用分别为384.7万美元和207.3万美元[75] - 截至2022年3月31日，公司有4490万美元未确认的基于股票的薪酬费用，预计在2.99年的加权平均期间内确认[75] 公司员工股票购买计划情况 - 2019年员工股票购买计划初始预留252,142股普通股，2022年1月1日增加406,363股，截至2022年3月31日有1,113,021股可用于未来发行[76] 公司与Acceleron合作协议情况 - 公司与Acceleron的合作协议于2019年12月20日签订，收到1000万美元不可退还的预付款，已实现200万美元的研究里程碑[80] - 公司与Acceleron的合作协议中，研究里程碑付款最高可达1850万美元，开发里程碑付款最高可达2.025亿美元，销售里程碑付款最高可达2.175亿美元[80] - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，公司与Acceleron合作协议的递延收入分别为10万美元和60万美元[94] - 2019年12月公司与Acceleron达成合作协议，获1000万美元预付款，2020年12月实现200万美元研究里程碑[145] - 截至2022年3月31日，公司收到Acceleron成本报销款460万美元和里程碑付款200万美元，记录未开票应收账款0.4百万美元[146][147] 公司与MyoKardia合作协议情况 - 公司与MyoKardia的合作协议于2020年7月20日签订，公司授予MyoKardia独家全球许可[96] - 2020年7月MyoKardia向公司支付1000万美元预付款和250万美元预付研究资金，公司有资格获得最高2.985亿美元/目标（特定靶点）和最高1.5亿美元/目标（其他靶点）的里程碑付款，已实现250万美元临床前里程碑[99] - 公司将MyoKardia License和MyoKardia Research Services认定为单一组合履约义务，忽略MyoKardia JSC参与作为履约义务[103][104] - 公司将MyoKardia合作协议交易价格全部分配至单一履约义务，按投入法随MyoKardia研究服务提供确认收入[109][111] - 2020年7月公司收到MyoKardia合作协议的1000万美元预付款和250万美元预付研究资金，特定潜在心肌病基因靶点的里程碑付款最高可达2.985亿美元/靶点和1.5亿美元/靶点，已实现250万美元的临床前里程碑[150] 公司与GSK合作协议情况 - 2019年2月公司与GSK签订协议，发行1250万股B系列优先股，可能需支付最高3750万美元临床和监管里程碑付款（含2019年已支付250万美元）和最高6000万美元销售里程碑付款[114] 公司租赁协议情况 - 2017年11月公司签订26 Landsdowne Street租赁协议，租赁约28731平方英尺办公和实验室空间，租期至2028年6月30日，总承诺金额2510万美元，有500万美元租赁改良津贴[118] - 采用ASU 2016 - 02后，2022年3月31日26 Landsdowne Street租赁的折现率为6.1%，剩余租期6.3年，未来最低租赁付款总额1651.2万美元，租赁负债1363.8万美元[119][120] - 2021年第一季度26 Landsdowne Street租赁按ASC 840准则的租金费用约为50万美元，2021年12月31日未来五年及以后最低租赁付款总额1710.8万美元[122][123] - 2021年11月公司签订125 Sidney Street租赁协议，租赁约12196平方英尺办公空间，租期至2024年3月31日，总承诺金额170万美元[124] - 采用ASU 2016 - 02后，2022年3月31日125 Sidney Street租赁的折现