公司整体财务数据关键指标变化 - 截至2022年6月30日和2021年12月31日，公司总资产分别为195,233千美元和235,000千美元，下降约16.92%[17] - 截至2022年6月30日和2021年12月31日，公司总负债分别为34,478千美元和23,461千美元，增长约47%[17] - 截至2022年6月30日和2021年12月31日，公司股东权益分别为160,755千美元和211,539千美元，下降约24%[17] - 2022年和2021年第二季度，公司净亏损分别为34,070千美元和19,648千美元，增长约73%[20] - 2022年和2021年上半年，公司净亏损分别为59,998千美元和36,647千美元，增长约64%[20] - 2022年上半年净亏损59,998美元，2021年同期为36,647美元[25] - 2022年上半年经营活动使用的净现金为49,472美元，2021年同期为34,047美元[25] - 2022年上半年投资活动提供的净现金为51,054美元，2021年同期使用13,939美元[25] - 2022年上半年融资活动提供的净现金为3,159美元，2021年同期为47,713美元[25] - 2022年上半年现金、现金等价物和受限现金净增加4,741美元，2021年同期减少273美元[25] - 截至2022年6月30日，公司累计亏损3.625亿美元[35] - 截至2022年6月30日和2021年12月31日，公司金融资产按公允价值计量的总额分别为1.68973亿美元和2.18162亿美元[52] - 截至2022年6月30日和2021年12月31日，公司现金等价物和有价证券的公允价值分别为1.68973亿美元和2.18162亿美元[53][54] - 截至2022年6月30日和2021年12月31日，公司财产和设备净值分别为783.4万美元和736.8万美元[56] - 2022年和2021年截至6月30日的三个月折旧费用均为70万美元，六个月折旧费用分别为120万美元和130万美元[56] - 截至2022年6月30日和2021年12月31日，公司预付费用和其他流动资产分别为417.4万美元和419.9万美元[57] - 截至2022年6月30日和2021年12月31日，公司应计费用和其他流动负债分别为1247万美元和923.1万美元[58] - 2022年3个月和6个月截至6月30日净亏损分别为3410万美元和6000万美元，2021年同期分别为1960万美元和3660万美元，截至2022年6月30日累计亏损3.625亿美元[145] - 截至2022年6月30日，公司有现金、现金等价物和有价证券1.69亿美元，预计可支撑运营至2024年年中[148] - 2022年上半年经营活动净现金使用量为4950万美元，较2021年同期增加1550万美元[192] - 2022年上半年投资活动净现金流入为5110万美元，较2021年同期增加6500万美元[193] - 2022年上半年融资活动净现金流入为320万美元，较2021年同期的4770万美元大幅减少[195] - 2021年全年净亏损8080万美元，2022年上半年净亏损6000万美元，截至2022年6月30日累计亏损3.625亿美元[212] 公司合作业务线数据关键指标变化 - 2022年和2021年第二季度，公司合作收入分别为1,882千美元和4,381千美元，下降约57%[20] - 2022年和2021年上半年，公司合作收入分别为4,474千美元和9,170千美元，下降约51%[20] - 公司与Acceleron合作协议于2019年12月签订，收到1000万美元预付款，已实现200万美元研究里程碑，协议将于2022年10月1日终止[77][80][81][88] - 2022年3月和6月，公司确认与Acceleron合作协议相关的合作收入分别为0.1百万美元和1.0百万美元，2021年同期分别为230万美元和490万美元[92] - 截至2022年6月30日，公司收到Acceleron合作协议项下成本报销款460万美元和特定研究里程碑款项200万美元，截至2021年12月31日分别为390万美元和200万美元[92] - 2020年7月，MyoKardia向公司支付1000万美元预付款和250万美元预付研究资金，公司已实现250万美元的临床前里程碑[96][97] - 特定识别靶点的临床前、开发和销售里程碑付款最高可达每个靶点2.985亿美元，其他特定识别靶点最高可达每个靶点1.5亿美元[97] - 2022年3月和6月，公司确认与MyoKardia合作协议相关的合作收入分别为170万美元和350万美元，2021年同期分别为200万美元和420万美元[109] - 截至2022年6月30日，公司收到MyoKardia合作协议项下成本报销款410万美元和临床前里程碑款项250万美元，截至2021年12月31日分别为320万美元和0美元[109] - 2019年2月，公司与GSK子公司签订协议，发行1250万股B系列优先股，可能需支付最高3750万美元临床和监管里程碑款项及最高6000万美元销售里程碑款项[112] - 公司在2022年第二季度实现了500万美元的GSK协议里程碑，并将其记录为研发费用[112] - 截至2022年6月30日，Acceleron合作协议无递延收入，MyoKardia合作协议递延收入为180万美元，截至2021年12月31日分别为60万美元和410万美元[92][109] - 截至2022年6月30日，Acceleron合作协议应收账款为40万美元，MyoKardia合作协议无应收账款，截至2021年12月31日分别为0美元和250万美元[92][109][110] - 2022年3个月和6个月截至6月30日，Acceleron合作协议分别确认0.1百万美元和100万美元合作收入，2021年同期分别为230万美元和490万美元[153] - 2020年7月与MyoKardia合作，获1000万美元预付款和250万美元预付研究资金，已实现250万美元临床前里程碑，有资格获最高448.5万美元里程碑付款[155][156] - 2022年3个月和6个月截至6月30日，MyoKardia合作协议分别确认170万美元和350万美元合作收入，2021年同期分别为200万美元和420万美元[157] - 三个月内，合作收入从2021年6月30日的440万美元降至2022年的190万美元，减少250万美元[171][172] - 六个月内，合作收入从2021年6月30日的920万美元降至2022年的450万美元，减少470万美元[178][179] 公司研发费用关键指标变化 - 2022年和2021年第二季度，公司研发费用分别为25,019千美元和17,378千美元，增长约44%[20] - 2022年和2021年上半年，公司研发费用分别为42,850千美元和33,712千美元，增长约27%[20] - 2022年第二季度Losmapimod外部费用含500万美元里程碑费用[163] - 三个月内，研发费用从2021年6月30日的1740万美元增至2022年的2500万美元，增加760万美元，主要因外部研发成本增加690万美元和员工薪酬成本增加70万美元[171][173][175] - 六个月内，研发费用从2021年6月30日的3370万美元增至2022年的4290万美元，增加910万美元，主要因外部研发成本增加610万美元和员工薪酬成本增加310万美元[178][181][183] - 公司预计未来研发费用将显著增加，因推进产品管线和进入后期临床开发阶段[167] 公司股票相关数据关键指标变化 - 截至2022年6月30日和2021年12月31日，公司发行的普通股分别为41,008,205股和40,636,398股[17] - 截至2022年6月30日和2021年12月31日，公司分别预留997.4607万股和618.1336万股普通股用于未来发行[62] - 截至2022年6月30日，2016年股票激励计划无剩余股份可供未来发行[63] - 2019年计划初始预留2,017,142股用于发行，2022年1月1日增加1,625,455股，截至2022年6月30日有1,249,233股可用于未来发行[64] - 2022年激励计划初始预留1,750,000股，截至2022年6月30日有1,381,360股可用于未来授予[66] - 2022年上半年受限股票奖励中，2021年12月31日未归属10,174股，授予0股，归属10,174股，回购0股，2022年6月30日未归属0股[69] - 2022年上半年股票期权中，2021年12月31日流通5,188,354股，授予2,253,030股，行权349,871股，注销953,773股，2022年6月30日流通6,137,740股，可行权1,786,579股[70] - 2022年3月和6月加权平均授予日公允价值分别为每股8.44美元和9.43美元，2021年同期分别为每股7.71美元和8.60美元[71] - 2022年上半年受限股票单位中，2021年12月31日未归属0股，授予126,803股，归属0股，注销11,614股，2022年6月30日未归属115,189股[73] - 2022年3月和6月受限股票单位和奖励归属的总内在价值分别少于10万美元和20万美元，2021年同期分别为40万美元和90万美元[74] - 2022年3月和6月总基于股票的薪酬费用分别为287.9万美元和672.6万美元，2021年同期分别为254.6万美元和461.9万美元[75] - 2019年员工股票购买计划初始预留252,142股，2022年1月1日增加406,363股，截至2022年6月30日有1,091,085股可用于未来发行[76] - 2022年和2021年计算稀释每股净亏损时，排除的普通股等价物分别为6252929股和4720160股[130] 公司租赁相关数据关键指标变化 - 自2022年1月1日起，公司采用ASU No. 2016 - 02租赁标准[39] - 公司于2022年1月1日采用新租赁标准，建立了1081.5万美元的使用权资产、217.3万美元的流动租赁负债和1342.3万美元的非流动租赁负债[49][50] - 公司26 Landsdowne Street租约总承诺为2510万美元，含500万美元租赁改良津贴，需110万美元保证金或信用证[115] - 26 Landsdowne Street租约2022年6月30日剩余租期6.0年，折现率6.1%，未来最低租赁付款总额1591.3万美元，租赁负债1324.4万美元[116][119] - 26 Landsdowne Street租约2022年第二季度运营租赁费用约50万美元，可变租赁费用约30万美元；上半年运营租赁费用约100万美元，可变租赁费用约50万美元[118] - 公司125 Sidney Street租约总承诺为170万美元，2022年6月30日剩余租期1.8年，折现率4.2%，未来最低租赁付款总额145.5万美元，租赁负债140万美元[122][123][124] - 125 Sidney Street租约2022年第二季度运营租赁费用约20万美元，上半年约40万美元，无可变租赁费用[124] 公司其他费用及收入关键指标变化 - 三个月内，一般及行政费用从2021年6月30日的670万美元增至2022年的1110万美元，增加440万美元，主要因员工薪酬、专业服务、设施成本和其他成本增加[171][176][179] - 三个月内，其他收入净额从2021年6月30日的不到10万美元增至2022年的20万美元，增加10万美元，主要因回报率和平均现金及投资余额增加[171][177] - 六个月内，一般及行政费用从2021年6月30日的1220万美元增至2022年的2190万美元，增加970万美元，主要因员工薪酬、专业服务、设施成本和其他成本增加[178][182] - 其他收入净额从2021年6月30日止六个月的不足10万美元增至2022年同期的20万美元[186] - 员工薪酬成本增加540万美元，其中基于股票的薪酬费用增加170万美元[184] - 专业服务费用增加340万美元，主要因咨询服务和商业筹备活动使用增加[184] - 设施相关成本增加60万美元，与2021年11月开始的租赁协议及折旧等费用有关[184] - 公司预计未来一般及行政费用将增加，以支持业务扩张和满足上市公司合规要求[169] 公司融资及资金相关情况 - 2021年1月