公司战略与愿景 - 公司在2022年1月第40届摩根大通医疗保健大会上宣布了2025年愿景，聚焦商业执行、管道生产力和运营卓越[147] 产品特性与获批情况 - Xywav含钠量比Xyrem少92%，2021年8月成为首个也是唯一获FDA批准用于治疗成人发作性睡病的疗法[152] - FDA于2021年6月认可Xywav在发作性睡病方面有7年孤儿药 exclusivity，有效期至2027年7月[154] - 2022年1月，FDA认可Xywav在发作性睡病方面有7年孤儿药 exclusivity，有效期至2028年8月[155] - 美国约37000人被诊断患有发作性睡病并积极寻求医疗服务[155] - Sativex在29个美国以外国家获批用于治疗因多发性硬化症导致中度至重度痉挛的成年患者[159] - 公司收购Epidiolex，其在美获批治疗多种癫痫，在欧洲部分国家获批并将在法国商业上市，上市后将在五个关键欧洲市场全面报销[158] - Xywav钠含量比Xyrem低92%，FDA认可其在发作性睡病方面的7年ODE至2027年7月21日[187][188] 产品市场覆盖与患者情况 - 公司已与美国三大药房福利管理机构就Xywav达成协议，在发作性睡病和发作性睡病适应症方面，约90%的商业保险覆盖[156] - 截至2022年第三季度末，约9500名患者服用Xywav，其中约8050名发作性睡病患者和约1450名发作性睡病患者[157] - 2022年第三季度，Xywav和Xyrem的活跃羟丁酸盐治疗患者平均约17600人[157] 产品交易与合作协议 - 2022年3月公司与Axsome达成出售Sunosi的最终协议，5月完成美国地区的剥离，预计今年完成美国以外地区的剥离，已收到5300万美元的预付款，有权获得Axsome在美国现有适应症净销售额的高个位数版税和未来适应症净销售额的中个位数版税[160] - 2022年10月公司与Zymeworks达成独家许可协议，Zymeworks有资格获得5000万美元的预付款，若公司决定继续合作，Zymeworks还可获得3.25亿美元的一次性付款，以及最高14亿美元的监管和商业里程碑付款，潜在付款总额达17.6亿美元，获批后可获得10% - 20%的分层版税[167][168] - 2022年第二季度公司获得两个早期分子的开发和商业化权利，4月与Werewolf达成协议获得JZP898的全球独家权利，支付1500万美元预付款，Werewolf有资格获得最高12.6亿美元的里程碑付款，获批后可获得中个位数版税；5月与Sumitomo达成协议获得JZP441在美国、欧洲和其他地区的独家权利，支付5000万美元预付款，Sumitomo有资格获得最高10.9亿美元的里程碑付款，获批后可获得低两位数版税[175][176] 产品研发进展 - 2020年初公司获得Zepzelca在美国的开发和商业化权利，6个月后推出，目前正在与Roche合作开展一项3期关键临床试验，评估Zepzelca与Tecentriq联合用于一线广泛期小细胞肺癌的疗效[161][171] - 2021年6月Rylaze获FDA批准，7月在美国推出，2022年1月提交支持M/W/F IM给药方案的补充生物制品许可申请，4月提交静脉给药的申请，5月向EMA提交营销授权申请[162][173] - 2022年8月公司启动Epidiolex治疗癫痫伴肌阵挛 - 失张力发作的3期关键临床试验，10月在日本启动Epidyolex用于LGS、DS和TSC的3期试验[166] - 2022年6月公司宣布FDA批准JZP815的研究性新药申请，10月首例患者入组1期试验[174] - 2021年12月公司启动suvecaltamide治疗特发性震颤和JZP150治疗创伤后应激障碍的2期临床试验，2022年11月启动suvecaltamide治疗帕金森病震颤的2期试验[170] - 2022年公司启动Zepzelca单药治疗特定晚期或转移性实体瘤的2期篮子试验，以及一项4期观察性研究，收集成人Zepzelca单药治疗小细胞肺癌患者的真实世界安全性和结局数据[172] - 2022年6月nabiximols治疗多发性硬化相关痉挛的3期RELEASE MSS1试验未达到主要终点，公司决定停止该项目，但将继续支持Sativex在美国以外29个已获批市场的供应[169] - 公司多款产品处于不同研发阶段，如Epidiolex处于神经科学领域3期试验，Rylaze处于肿瘤学领域监管审查阶段[177] 疫情对公司业务的影响 - 公司实施全面应对策略管理新冠疫情对业务的影响，业务受疫情负面影响但有望逐步恢复正常[180] - 公司制造设施正常运营，预计2022年所有产品全球供应充足[183] - 公司临床试验活动受疫情影响，包括招募患者和启动试验方面[184] - 公司允许评估defibrotide在新冠患者中的使用，并支持社区和患者组织的抗疫工作[185][186] 公司业务风险 - 公司成功商业化Xywav取决于医保覆盖、报销和各方接受度，且面临仿制药和新品牌产品竞争[189] - 公司财务状况依赖Epidiolex/Epidyolex在美欧的销售，其商业成功存在不确定性[190] - 公司商业化肿瘤学产品组合，无法有效商业化会对业务产生重大不利影响[191] - 公司增长战略包括持续投资研发和获取新产品，失败会对业务产生重大不利影响[192][193] - GW收购预期收益可能无法在预期时间内完全实现，或实现时间更长、成本更高，可能对公司业务、财务状况等产生重大不利影响[194] - 自2026年起，美国卫生与公众服务部部长将对部分高医保支出药品和生物制品进行价格谈判；自2024年1月1日起，医疗补助药品回扣计划中制造商回扣上限将取消[196] - 2022年7月，公司收到美国马萨诸塞州检察官办公室传票，要求提供与Xyrem相关文件；2020年6月至2022年5月，有多起针对Xyrem专利诉讼和解协议的诉讼[198] 财务数据关键指标变化 - 2022年第三季度和前九个月产品净销售额分别为935,766千美元和2,673,903千美元，同比增长12%和22%；特许权使用费和合同收入分别为4,886千美元和13,348千美元，同比增长26%和17%[200][202] - 2022年前九个月收购在研研发项目费用为69,148千美元，2021年无此项费用；2022年第三季度和前九个月减值费用均为133,648千美元，2021年无此项费用[200] - 2022年第三季度和前九个月所得税费用（收益）分别为 - 43,027千美元和 - 58,603千美元，2021年分别为 - 18,057千美元和228,583千美元，波动主要因2022年收购在研研发资产减值、重组成本及2021年英国法定税率变化[200][201] - 2022年前三季度产品销售成本较2021年同期减少1170万美元，前九个月较2021年同期增加5460万美元[206] - 2022年第三季度和前九个月销售、一般和行政费用较2021年同期均有所下降[208] - 2022年第三季度和前九个月研发费用较2021年同期分别增加780万美元和6760万美元[206][211] - 2022年第三季度无形资产摊销较2021年同期减少1860万美元，前九个月较2021年同期增加9330万美元[213] - 2022年前九个月收购在研研发费用主要涉及与住友和Werewolf的许可协议前期付款，分别为5000万美元和1500万美元[214] - 2022年第三季度和前九个月公司记录在研研发资产减值费用1.338亿美元[215] - 2022年第三季度净利息费用较2021年同期减少1310万美元，前九个月较2021年同期增加2390万美元[216] - 2022年第三季度和前九个月所得税收益分别为4300万美元和5860万美元，2021年同期分别为1810万美元和所得税费用2.286亿美元[218] - 截至2022年9月30日，公司现金、现金等价物和投资为8.994亿美元，循环信贷额度借款可用性为5亿美元，长期债务本金余额为58亿美元[219] - 2022年前九个月经营活动提供的净现金为930006千美元，2021年同期为600752千美元，同比增加329300千美元[224][225] - 2022年前九个月投资活动使用的净现金为121852千美元，2021年同期为5202051千美元，同比减少5080200千美元[224][226] - 2022年前九个月融资活动（使用）提供的净现金为 - 549087千美元，2021年同期为4217131千美元，同比减少4766200千美元[224][228] - 2021年前九个月GW收购净现金支出为6234800千美元[226] - 2022年前九个月Axsome关于Sunosi美国处置的预付款为53000千美元[226] - 2022年前九个月投资到期净收益减少1129300千美元[232] - 2022年前九个月收购IPR&D预付款为69100千美元，其中向住友和Werewolf分别支付50000千美元和15000千美元[232] - 2021年前九个月信贷协议借款发行净收益为3719900千美元，有担保票据净收益为1471500千美元[232] - 2021年前九个月员工股权激励和购买计划收益减少49200千美元[232] - 2021年前九个月2021年票据回购支付218800千美元，2022年前九个月长期债务偿还574300千美元，2021年同期为843000千美元[232] 各条业务线数据关键指标变化 - 2022年第三季度和前九个月Xyrem产品销售额分别为256,039千美元和772,957千美元，同比下降17%和21%；Xywav产品销售额分别为255,936千美元和677,041千美元，同比增长67%和92%[202] - 2022年第三季度和前九个月总羟丁酸盐产品销售额分别增长5160万美元和1.203亿美元，收入瓶数分别增长7%和5%；2022年第三季度平均活跃羟丁酸盐治疗患者约17600人，同比增长约10%[203] - 2022年第三季度Epidiolex/Epidyolex产品销售额同比增加3580万美元；按预估基础，2022年前九个月同比增长14%[203] - 公司于2022年5月完成Sunosi在美国的剥离[203] - 2022年第三季度和前九个月Rylaze产品销售额分别为7350万美元和2.007亿美元[204]