公司业务部门与收入结构 - 公司运营两个报告部门：消费者与研究服务和治疗部门[10] - 消费者与研究服务业务的PGS收入在2021 - 2023财年分别占总收入的81%、75%和68%[13] 客户与市场情况 - 超80%的客户选择参与公司的研究项目[13] - 截至2023年3月31日，公司约有1410万客户，23andMe+会员基数约有64万订阅者，而2022年同期约为42.5万[25][26] 合作与项目进展 - 公司与葛兰素史克的独家靶点发现期限将于2023年7月到期[14] - 截至2023年3月31日，两个项目已进入人体临床试验阶段[14] - 2021年6月16日，公司完成与VGAC的业务合并；2021年11月1日，完成对Lemonaid Health的收购[24] - 2023年7月GSK协议下的独家靶点发现期结束后，公司将能够与其他方开展新的靶点发现合作[22] 公司业务战略 - 公司业务战略包括打造行业最受信任的品牌[16] - 公司业务战略包括革新医疗保健模式[18] - 公司业务战略包括扩大研究规模[19] - 公司业务战略包括高效开发新型疗法[20] - 公司业务战略包括最大化合作效益，已发表超200篇论文[21] 业务发展规划 - 公司预计继续开发并为客户提供新报告，包括癌症风险、自身免疫性疾病、心理健康和药物遗传学等方面的报告[25] 公司研究平台优势 - 公司认为其研究平台可改变药物开发过程，利用基因数据能提高对疾病的理解，助力开发更有针对性的药物[26] 业务竞争情况 - 公司消费者（PGS和远程医疗）业务面临竞争，成功竞争取决于客户群规模、产品和服务的市场接受度等因素[27][28] - 公司治疗业务面临来自大型制药和生物技术公司以及小型成功制药公司的竞争，竞争基于产品疗效、安全性等因素[29] 业务季节性与供应商依赖 - 公司PGS业务具有季节性，第四季度产生大量PGS收入，原因是季节性假日需求和假日期间增加的广告支出[30] - 公司PGS依靠第三方供应商提供材料和服务，远程医疗服务依赖多个第三方供应商提供药品，治疗业务依靠第三方供应商提供cGMP材料[32] 知识产权保护 - 自成立以来，公司重视知识产权保护，截至2023年3月31日，PGS专利资产包括113项已授予的美国专利和53项待决专利申请[34] - 健康与血统服务有28项美国实用专利申请、6项欧洲专利申请、5项加拿大专利申请和1项PCT申请，23andMe+服务有3项美国实用专利申请、1项欧洲专利申请和1项加拿大专利申请，PGS专利组合预计到期日期为2027 - 2043年[35] - 治疗专利资产包括2项已授予的美国专利、1项已授予的尼日利亚专利和1项南非专利，还有67项待决的美国实用和外国实用专利申请，预计到期日期为2039 - 2043年[36] 监管要求与合规风险 - 公司基因健康风险、携带者状态和药物遗传学报告受FDA监管，第三方实验室受CMS和各州机构监督，违反规定会面临制裁[37] - 医疗设备商业化前需进行上市前审查，510(k)提交一般需3 - 9个月，PMA申请平均审查时间为1 - 2年，De Novo请求平均审查时间为9 - 12个月[39][40][41] - 公司利用De Novo和510(k)途径获得FDA授权，自2015年起获得4项De Novo授权和2项510(k)许可[42] - 公司认为健康报告和多基因风险评分报告可能为非医疗设备或低风险医疗设备，COVID - 19严重程度计算器受FDA执法自由裁量权约束[43] - 医疗设备商业发布前后公司有持续责任，FDA会进行检查，违反规定可能面临多种执法行动[43] - 涉及外国医疗保健提供者或研究人员时，违反当地反回扣或反贿赂法可能违反美国《反海外腐败法》[43] - 公司和第三方实验室需遵守美国和州有关临床实验室运营的法律法规，部分州有更严格规定[43] - 公司拥有在全美50个州开展临床实验室检测以提供PGS的证书，违反CLIA要求会面临证书吊销、医保报销资格取消、罚款及刑事处罚等制裁[44] - 公司PGS产品受FTC和CPSC监管，违反相关法律会面临执法程序、强制召回和处罚[44] - 在美国境外营销PGS健康报告需遵守外国监管要求，在欧洲营销受欧盟医疗器械监管，违反规定可能无法营销或被执法[44] - 英国脱欧后，公司需指定英国负责人并注册PGS软件，英国将允许按现有CE标志销售健康报告[44] - 公司消费者（远程医疗）业务受联邦、州和地方法律监管，因远程医疗监管不断发展，公司需持续监测相关动态[45] - 公司不雇佣远程医疗平台上的医疗服务提供者，而是与PMC合作，若被认定违反公司行医原则或费用分摊禁令，会对公司造成重大不利影响[45] - 公司药房服务受州和联邦机构法律监管，包括药剂师与技术员监督比例、药品供应链安全等要求[45] - 公司需遵守众多数据保护法律，CCPA对故意违规最高罚款7500美元，CMIA每次违规罚款2500 - 250000美元[46] - 违反GDPR（和UK GDPR）可能面临最高2000万欧元/1750万英镑或全球年收入4%的罚款，以较高者为准[46] - 公司此前依赖隐私盾认证进行欧盟个人信息传输，现依赖标准合同条款，新框架若未采用可能影响欧盟业务[46][47] - 多个州颁布针对基因信息的数据保护法，公司为合规已产生且预计继续产生大量费用[48][49] 药物研发与审批流程 - 新药或生物制品上市前需获监管批准，过程需耗费大量时间和资金[50] - 产品开发、审批及获批后未合规，公司可能面临多种行政或司法制裁[51] - 药物临床前需严格测试，结果等提交FDA或其他委员会获IND批准后才可开展人体试验[52][53][54][55] - 人体临床试验分三个阶段，目的分别为评估药物代谢等、评估概念验证和确定剂量、证明产品有效性和安全性等[55][56][57][58] - 除临床试验数据，患者体验数据和真实世界证据等也可支持BLA或NDA申请[59] - FDA可能要求获批后开展4期临床试验以进一步评估产品安全性和有效性[60] - 临床试验结果等需至少每年向相关卫生部门和IRB提交进展报告，不良事件等需在规定时间内通知[60] - 临床研究药物和生物制品的制造、进出口均受监管[61] - 完成临床试验后，结果等需提交FDA申请NDA或BLA，获批后才可在美国上市，申请需缴纳用户费[61] - FDA对新分子实体NDA或原始BLA初始审查目标时间为提交日期起10个月，优先审查为6个月，但常因额外信息等延长[62] - 欧洲经济区（EEA）药品需获营销授权（MA）才能商业化，有社区MA和国家MA两种类型[62][63] 药品特殊认定与排他权 - 美国孤儿药指治疗影响少于20万美国人疾病的药物，获FDA孤儿药认定且首个获批的产品有7年排他权[65] - 欧盟孤儿药指治疗影响不超万分之五欧盟人口疾病的药物，获批后有10年市场排他权，不满足条件可减至6年[69] - FDA快速通道计划可加快治疗严重或危及生命疾病新药的审查和开发，获批后可滚动提交申请[69][70] - 优先审查的新分子实体或原始BLA，FDA目标审查时间为受理申请后6个月，否则为10个月[70] - 加速批准适用于治疗严重或危及生命疾病且有替代终点效果的产品，获批后需进行确证性临床试验[70] - 突破性疗法指初步临床证据显示比现有药物有实质性改善的产品，FDA会采取行动加快开发和审查[70] - 再生医学先进疗法（RMAT）指定产品需为特定细胞或组织疗法，有快速通道和突破性疗法的优势[70] - 孤儿药排他权范围和基因疗法产品认定是不断发展的领域，可能影响公司产品获批和排他权获取[66][68] - 美国FDA授予的快速通道指定、优先审评、加速批准和突破性疗法指定不改变全面批准的标准，且可能撤销产品资格认定[71] - 美国PREA要求特定新药申请和生物制品许可申请包含儿科数据，2017年法案对成人癌症候选产品有额外儿科研究要求，孤儿药部分情况不豁免[71] - 美国药品或生物制品完成FDA书面要求的儿科研究可获6个月市场独占期，欧盟新药上市许可申请需含儿科研究结果[71] 药品生产与监管 - 新产品获批后，制造商受FDA持续监管，包括监测记录、不良反应报告等，违规推广非适应症用药可能面临重大责任[71] - 健康当局可能要求制定风险评估和缓解策略，FDA不批准无获批REMS的申请，产品批准可能因违规被撤回[72] - 公司依赖第三方按cGMP法规生产产品，制造商需遵守相关规定，违规可能面临执法行动[73] - CARES法案扩大了向FDA提交的产品信息，要求报告前一年药品生产数量，增加了制造商行政工作[74][75] - 生物制品和基因疗法有额外要求，如制造控制、官方批次放行、遵循NIH指南和FDA相关指导文件[76] - 生物类似药需证明与参照产品高度相似和可互换性，参照生物制品有12年独占期，4年内不接受生物类似药申请[76] - 新的或修改后的法律法规可能延迟或阻止公司产品候选药物的FDA批准，对商业前景产生负面影响[75] - BPCI法案为生物类似药获批为可互换产品设立了排他期，并规定了解决潜在专利纠纷的条款[78] - Hatch - Waxman法案规定新药含新化学实体获批后有5年排他期，特定批准条件或产品变更获批有3年排他期[79] - 获批的药品和生物制品可能获得最长5年的美国专利期限恢复，且延长后总专利寿命自产品批准日起不超14年[79] 药品报销情况 - 药品成功商业化部分取决于联邦和州医疗保健计划、私人健康保险公司等的报销情况，美国第三方支付方无统一报销政策[79][80] - 2003年MMA法案建立了Medicare Part D计划，为Medicare受益人提供自愿处方药福利，该计划覆盖不标准[80][81] - 药品要获Medicaid或Medicare Part B联邦报销或直接卖给美国政府机构，制造商需向340B计划合格实体提供折扣[81] - 2022年8月国会通过《2022年降低通胀法案》，其处方药条款可能影响公司未来药品开发和销售[82] - 欧盟各国药品定价和报销方案差异大，部分国家要求完成成本效益研究或健康技术评估以获报销或定价批准[82] 配套诊断产品 - 公司部分候选药物的成功可能取决于配套诊断产品的开发和商业化，配套诊断产品受FDA作为医疗器械监管[82] 专利认证与延期 - 提交ANDA或505(b)(2) NDA申请时，申请人需向FDA认证专利情况，若提供IV段认证可能触发30个月延期[78] 员工情况 - 截至2023年3月31日，公司在全球约有816名员工，其中约769名为全职员工，约90%的员工位于美国[84] - 美国员工中53%为女性，董事会9名成员中4名为有色人种，3名为女性[85] - 2023财年，超15%的员工参加了为期4个月的领导力项目[86] - 公司为每周工作至少20小时的符合福利条件的员工提供全面福利和薪酬套餐[85] - 公司的DE&I战略专注于提升产品包容性和员工体验，2023财年继续关注供应商多元化[85] 财务状况与风险 - 截至2023年3月31日，公司有3.868亿美元现金及现金等价物，主要为银行货币市场账户[313] - 假设2021 - 2023财年期间利率变动10%，不会对历史合并财务报表产生重大影响[313] - 目前公司收入和支出基本以美元计价，假设2021 - 2023财年期间外汇汇率变动10%，不会对历史合并财务报表产生重大影响[314] - 公司认为通胀未对业务、经营成果或财务状况产生重大影响，但成本若面临显著通胀压力，可能无法完全抵消[311][312] - 公司未开展任何套期保值策略，随着国际业务增长，将重新评估应对汇率波动风险的方法[314]