财务数据关键指标变化 - 截至2021年3月31日，公司现金及现金等价物为3.1537亿美元，较2020年12月31日的0.9925亿美元增长217.75%[10] - 2021年第一季度，公司净亏损2.7824亿美元，较2020年同期的1.6355亿美元亏损扩大70.13%[12] - 2021年第一季度，公司研发费用为2.1113亿美元，较2020年同期的1.0802亿美元增长95.45%[12] - 截至2021年3月31日，公司股东权益为2.01162亿美元，较2020年12月31日的2.10947亿美元下降4.63%[10] - 2021年第一季度，公司经营活动净现金使用量为3.2734亿美元，较2020年同期的2.6194亿美元增加24.97%[20] - 2021年第一季度，公司投资活动净现金流入为3.8083亿美元，较2020年同期的3.2158亿美元增长18.42%[20] - 2021年第一季度，公司融资活动净现金流入为1.6263亿美元，较2020年同期的0.0686亿美元增长2270.70%[20] - 2021年第一季度，公司基本和摊薄后每股净亏损均为0.09美元，2020年同期为0.08美元[12] - 2021年第一季度，公司综合亏损为2.7867亿美元，较2020年同期的1.6611亿美元亏损扩大67.76%[15] - 2021年和2020年第一季度研发的股份支付费用分别为82.5万美元和50.1万美元，一般及行政费用分别为96.9万美元和106.7万美元，计入营业费用的股份支付费用分别为179.4万美元和156.8万美元[51] - 2021年和2020年第一季度授予的服务型期权股息收益率均为0%，预期波动率范围分别为0.779 - 0.783和0.781，无风险利率范围分别为0.51% - 0.94%和1.42% - 1.62%，预期期限分别为5.5年和5.25年[52] - 2021年3月31日，现金及现金等价物摊销成本2299.9万美元、公允价值2299.9万美元，受限现金摊销成本36.3万美元、公允价值36.3万美元，有价证券摊销成本2.12744亿美元、公允价值2.12779亿美元[60] - 2020年12月31日，现金及现金等价物摊销成本435.6万美元、公允价值435.6万美元，受限现金摊销成本36.3万美元、公允价值36.3万美元，有价证券摊销成本2.49659亿美元、公允价值2.49737亿美元[60] - 2021年3月31日，连续未实现亏损不足12个月的证券公允价值6909.7万美元、未实现亏损3.4万美元，12个月及以上为0[61] - 2020年12月31日，连续未实现亏损不足12个月的证券公允价值5685万美元、未实现亏损3.3万美元，12个月及以上为0[61] - 截至2021年3月31日，公司金融工具公允价值总计235,778千美元，其中一级18,000千美元，二级217,778千美元；截至2020年12月31日，总计254,454千美元，其中一级4,356千美元，二级250,098千美元[65] - 2021年第一季度，公司出售所有BARD1持股，实现净收益约1,233,000美元[69] - 2021年第一季度特许权使用费收入为13.7万美元，2020年同期为5.2万美元，预计2021年收入低于2020年[117][118] - 2021年第一季度研发费用为2111.3万美元，2020年同期为1080.2万美元，预计未来研发费用将增加[120] - 2021年第一季度一般及行政费用为750万美元，2020年同期为610万美元，预计未来会随着项目成熟而增加[121][122] - 2021年第一季度利息收入为17.3万美元，2020年同期为75.4万美元，利息收入减少主要因利率下降[123] - 2021年第一季度利息费用为74.3万美元，2020年同期无此项费用[124] - 2021年第一季度其他收入和支出净额为120万美元，2020年同期为4.4万美元，2021年因出售股权投资实现净收益120万美元[126] - 截至2021年3月31日，公司现金等资产较2020年12月31日减少，主要因运营使用现金，部分被出售普通股所得1620万美元净现金收益抵消[127] - 2021年和2020年截至3月31日的三个月运营活动净现金使用量分别为3270万美元和2620万美元，2021年增加主要因研发费用支付增加[138] - 2021年和2020年截至3月31日的三个月投资活动净现金提供量分别为3810万美元和3220万美元，2021年增加主要因有价证券到期率高于购买率[139] - 2021年和2020年截至3月31日的三个月融资活动净现金提供量分别为1630万美元和68.6万美元，2021年主要因根据与B. Riley Securities的2020年销售协议出售普通股获得净现金收益[140] 许可协议情况 - 截至2021年3月31日，剩余的活跃许可协议为一项与专业寡核苷酸主链化学及相关专利权利有关的许可协议，该协议于2021年4月终止[40] - 截至2020年6月30日，所有与人类端粒酶逆转录酶技术相关的许可协议因专利到期而终止或过期[39] 会计政策与准则 - 公司将可销售债务证券分类为可供出售证券，按公允价值入账，未实现损益计入股东权益的累计其他综合收益（损失），已实现损益计入利息收入，2021年和2020年第一季度未记录可供出售证券的非暂时性减值费用[29] - 公司按公允价值计量权益证券投资，可观察价格变化导致的公允价值变动计入权益投资公允价值变动，外币折算导致的公允价值变动计入其他费用[30] - 公司将经营租赁计入经营租赁使用权资产和租赁负债，使用权资产和租赁负债按剩余租赁付款额的现值入账，租赁费用在预期租赁期内直线确认[31] - 公司在确定收入确认时需执行五个步骤，包括识别合同、识别履约义务、计量交易价格、分配交易价格和确认收入[35] - 公司研发费用包括识别、开发和测试产品候选药物的费用，按发生时计入费用，临床试验费用根据估计工作量计提[47][48] - 公司对财产和设备按成本入账，采用直线法在资产预计使用寿命内计提折旧，一般为四年，租赁改良在预计使用寿命或剩余租赁期限较短者内摊销[49] - 非员工股份支付按授予日股权奖励公允价值计量，确认已归属部分公允价值的股份支付费用[54] - 公司按公允价值计量金融工具，分为三个层次，依据输入值判断[62] - 公司于2021年1月1日采用ASU 2020 - 08，对合并财务报表无重大影响[56] - ASU 2016 - 13及相关更新将于2023年1月1日起采用，预计对合并财务报表无重大影响[57] 员工购股权公允价值估算假设 - 2021年和2020年第一季度员工购股权公允价值估算假设中，股息收益率均为0%，2021年预期波动率范围0.507 - 0.680、无风险利率范围0.09% - 0.16%，2020年预期波动率范围0.478 - 0.564、无风险利率范围1.56% - 1.57%，预期期限均为6 - 12个月[53] 法律诉讼情况 - 2020年1月23日至3月5日，有三起针对公司及部分高管的证券集体诉讼，一起自愿撤诉，另两起合并，法院于2021年4月12日部分批准、部分驳回公司驳回动议[70] - 2020年4月23日至2021年4月2日，有六起股东派生诉讼，均延期至证券集体诉讼驳回动议结果公布后，目前未确定时间表[71] - 2020年1月23日至3月5日，三起假定证券集体诉讼对公司及部分高管提起，一起自愿撤诉，另两起合并，法院于2021年4月12日部分批准、部分驳回公司驳回动议，公司需于5月13日对投诉作出回应[148][149] - 2020年4月23日至2021年4月2日，六起股东派生诉讼对公司部分现任高管及现任和前任董事会成员提起，所有派生诉讼在公司驳回合并假定证券集体诉讼修正投诉动议的命令发布后延期，目前尚未确定时间表[150] 办公空间租赁情况 - 2019年4月，公司签订新泽西办公空间租赁协议，初始租期11年，起租日使用权资产和租赁负债约2,356,000美元，增量借款利率8%[79] - 2019年10月，公司签订福斯特城办公空间租赁协议，初始租期87个月，起租日使用权资产和租赁负债约3,426,000美元，增量借款利率7%[80][81] - 截至2021年3月31日，新泽西和福斯特城租赁未来不可撤销租赁付款总额7,395千美元，扣除利息后为5,555千美元[83] 股权投资情况 - 2007年12月，公司获得Sienna Cancer Diagnostics Limited 13,842,625股普通股，占比低于20%[67] - 2020年8月3日，Sienna与BARD1合并完成，公司获得35,990,825股BARD1股票；12月1日，BARD1反向拆股后，公司持有688,929股[68] 股票发售情况 - 2020年9月4日公司与B. Riley Securities签订销售协议，可发售最高1亿美元普通股，佣金率最高为3%；2021年第一季度售出7948505股，净现金收入约1623.4万美元[84] - 2020年9月4日公司与B. Riley Securities签订销售协议，可出售最高1亿美元普通股，2021年第一季度出售794.8505万股，净现金收益约1620万美元[129] 激励奖励计划情况 - 2018年12月公司董事会批准2018年激励奖励计划，预留300万股普通股；后分别于2019年1月、2020年2月和2021年2月增加预留500万、130万和80万股，共预留1010万股[85] 业务板块情况 - 公司将运营视为单一肿瘤治疗产品开发业务板块[55] imetelstat项目临床试验情况 - 公司专注于imetelstat开发和商业化，开展两项3期临床试验；若IMerge 3期试验2021年底完成入组，2023年上半年有支持申报的顶线结果，计划2023年提交新药申请，2024年在美国和欧洲商业推出[90][91] - 受COVID - 19影响，公司临床试验的临床站点启动、患者筛查和入组出现延迟；预计IMerge 3期试验2021年下半年完成入组，顶线结果2022年底至2023年上半年可得[94][95] - IMerge是评估imetelstat治疗低危MDS的2/3期临床试验，3期试验预计招募约170名患者，在全球超100个医疗中心开展；截至2021年4月底，完成75%的计划患者入组[100][102] - IMpactMF是评估imetelstat治疗难治性MF的3期临床试验，预计招募约320名患者，将有超180个站点参与；预计2024年进行中期分析，2025年进行最终分析[103][96] - IMerge主要疗效终点是至少8周的红细胞输注独立率；IMpactMF主要疗效终点是总生存期[101][103] - IMpactMF最终分析计划在超50%计划入组患者死亡后进行，中期分析计划在约70%最终分析预计事件数发生后进行[104] - 若IMerge 3期试验顶线结果2022年底后可得，公司需额外资金获取结果；推进imetelstat项目需大量额外资金[91] - 若imetelstat获批，公司计划在美国独立商业化，可能在其他地区寻求合作[92] - IMpactMF于2020年12月开始患者筛查和入组，预计2024年完成入组，2024年进行中期分析，2025年进行最终分析[105] - 公司预计IMerge Phase 3在2021年下半年完成全部入组，2022年底至2023年上半年获得顶线结果[168][170] - 基于当前假设，IMpactMF的中期分析预计在2024年进行，最终分析预计在2025年进行[170] - IMerge Phase 2中25名患者扩展队列的八周RBC - TI率为28%，13名患者初始队列的八周RBC - TI率为54%，合并队列的八周RBC - TI率为37%[185] - 2017年第三季度，IMerge Phase 2扩展以纳入目标患者群体中更多低风险MDS患者[198] - IMerge 3期临床试验受疫情影响，患者入组速度慢于预期，预计2021年下半年完成全部入组[205] - 基于当前规划假设，IMerge 3期临床试验若在2021年第三季度后完成全部入组，2022年底将无法获得顶线结果；若按时完成，顶线结果将于2022年底至2023年上半年公布[205] - IMpactMF计划开设多个临床试验点，但受疫情影响，预计2024年进行中期分析，2025年进行最终分析[206] 公司业务风险情况 - 新冠疫情导致公司imetelstat开发项目出现中断和延迟，增加市场波动，影响公司业务、财务状况和imetelstat未来发展[73][74][77] - 公司完全依赖唯一候选产品imetelstat的成功[154] - COVID - 19疫情影响临床试验活动，导致IMerge Phase 3和IMpactMF试验的临床站点启动、患者筛查和入组延迟[156] - 公司需大量额外资金完成当前3期临床试验及imetelstat商业化，若无法筹集资金，业务可能受重大不利影响[161] - 公司面临两起未决假定证券集体诉讼和六起股东派生诉讼，可能导致重大损失并影响经营业绩[162] - 若IMerge Phase 3或IMpactMF未能向FDA等监管机构证明安全性和有效性，公司业务将受重大不利影响[160] - 公司依赖第三方进行临床试验，第三方执行失败可能对业务造成重大不利影响[160] -