财务数据和关键指标变化 - 截至2021年3月31日，公司拥有约2.45亿美元现金和有价证券，预计可支持运营至2022年底 [20] - 2021年第一季度运营费用增加，主要因研发费用增加，包括两项三期临床试验的临床开发成本及imetelstat的长期制造和质量活动启动成本 [20] - 2021年第一季度一般及行政费用较2020年同期略有增加，反映了将公司转变为能支持商业化工作的企业的初步工作 [22] - 2021年第一季度利息费用为74.3万美元，净其他收入方面，出售股权投资实现净收益120万美元 [23] - 公司重申2021年财务指引，预计运营费用在1.08亿至1.12亿美元之间 [24] 各条业务线数据和关键指标变化 IMerge Phase III试验 - 该试验评估imetelstat对依赖输血、低风险、对促红细胞生成素刺激剂（ESAs）复发或难治的骨髓增生异常综合征（MDS）患者的疗效 [8] - 截至目前，已完成计划招募170名患者的75%，预计今年下半年完成全部招募，最早2022年底或2023年上半年获得顶线结果 [9] IMpactMF试验 - 该试验评估imetelstat对中度至高危骨髓纤维化（MF）、对JAK抑制剂治疗难治的患者的疗效，是同类试验中首个以总生存期为主要终点的试验 [10] - 最近宣布首位患者给药，计划招募320名患者，预计2024年完成招募 [10] - 最终分析计划在超过50%的计划招募患者死亡后进行，中期分析计划在约70%的最终分析预计死亡事件发生后进行，中期分析可能在招募完成前进行 [16] - 预计2024年进行中期分析，2025年进行最终分析 [17] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司继续推进两项imetelstat三期研究，为新药申请（NDA）和商业化做准备，包括长期制造和质量活动，以及建立支持高增长商业化阶段公司的组织基础 [11] - 未来三年，公司致力于在IMerge Phase III试验中取得顶线结果，获得imetelstat的监管批准，并在低风险MDS领域商业化推出该药物 [12] - 公司认为imetelstat与目前针对低风险、对ESA复发或难治的MDS患者的治疗方法有明显区别，多项研究报告显示，使用imetelstat治疗后，高输血负担患者实现了有意义且持久的输血独立性，中位输血独立持续时间为20个月 [13] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 随着患者更愿意参与临床试验，疫苗接种率上升，公司试验所在国家的COVID - 19病例数量和严重程度下降，IMerge Phase III试验的招募情况有所改善 [14] - 对JAK抑制剂治疗失败或不再有反应的MF患者中位总生存期约为14至16个月，表明该患者群体存在未满足的医疗需求 [15] - 公司期待在即将举行的欧洲血液学协会（EHA）会议上展示imetelstat二期试验的新数据和分析，这将再次凸显imetelstat重新定义MDS和MF患者护理标准的潜力 [12][19] 其他重要信息 - 会议包含前瞻性陈述，涉及公司计划、预期、时间表、信念、可能性陈述和预测等，这些陈述存在风险和不确定性，实际结果可能与陈述有重大差异 [4] - 详细风险信息在公司2021年3月31日提交给美国证券交易委员会的10 - Q季度报告的“风险因素”部分有说明 [6] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 能介绍一下在EHA会议上预计进行的分析类型以及与三期试验的关联吗 - 由于禁言规则，在周三EHA摘要发布前无法评论其内容，届时会进行评论 [28] 问题2: 摘要的数据截止日期和会议上看到的会一样吗 - 建议等待摘要上线，暂不做评论 [29] 问题3: IMpactMF试验是否不招募正在接受研究性疗法的患者，如果招募速度不够快，能否更改招募标准，这对生存分析有影响吗 - 目前不允许招募正在接受其他研究性疗法的患者，需观察情况发展，通常临床试验不允许接受研究性治疗的患者参加 [31] 问题4: COVID对IMerge试验招募的患者类型有何影响，患者群体是否会偏向输血负担更高的患者，以及如何看待luspatercept患者的情况 - COVID对临床试验正常化的速度难以预测，推测患者群体可能偏向输血负担更高的患者，但难以评论；luspatercept的推出验证了该患者群体的未满足需求和市场潜力，其标签仅适用于RS + 患者，而公司试验允许所有低风险MDS患者参加，预计对大部分低风险MDS患者群体无影响 [37][39][40]