现金及现金等价物相关数据变化 - 截至2022年3月31日，公司现金及现金等价物为3.1325亿美元，较2021年12月31日的3.4871亿美元有所下降[12] - 截至2022年3月31日，公司现金、现金等价物及受限现金为3168.9万美元，较2021年同期的3190万美元略有下降[22] - 截至2022年3月31日，现金及现金等价物中货币市场基金摊余成本15327千美元、公允价值15327千美元，商业票据摊余成本7999千美元、公允价值7999千美元，企业票据摊余成本4251千美元、公允价值4250千美元[62] - 2021年12月31日，现金及现金等价物中货币市场基金摊余成本24207千美元、公允价值24207千美元，商业票据摊余成本7499千美元、公允价值7499千美元[63] - 截至2022年3月31日，现金等价物和有价证券估计公允价值为155,041,000美元，未实现损失为712,000美元；截至2021年12月31日，估计公允价值为133,584,000美元，未实现损失为177,000美元[64] - 截至2022年3月31日，按公允价值计量的金融工具中，一级为15,327,000美元，二级为158,539,000美元，总计173,866,000美元；截至2021年12月31日，一级为24,207,000美元，二级为185,001,000美元，总计209,208,000美元[69] - 截至2022年3月31日，公司现金、现金等价物、受限现金及可交易证券约为1.78亿美元，长期债务本金余额为5000万美元[99] - 截至2022年3月31日，公司现金、受限现金、现金等价物及可交易证券为1.78亿美元，2021年12月31日为2.127亿美元[118] 收入相关数据变化 - 2022年第一季度，公司特许权使用费收入为12.3万美元，低于2021年同期的13.7万美元[15] - 2022年第一季度特许权使用费收入为12.3万美元，2021年同期为13.7万美元[110] - 2021年第一季度，公司出售BARD1全部持股，实现净收益约1,233,000美元，截至2021年3月31日，对BARD1的股权投资无剩余价值[73] - 2022年第一季度利息收入为11.2万美元，2021年同期为17.3万美元，主要因可交易证券组合规模下降和利率降低[115] 费用相关数据变化 - 2022年第一季度，公司研发费用为2209.9万美元，高于2021年同期的2111.3万美元[15] - 2022年第一季度研发费用为2209.9万美元，2021年同期为2111.3万美元，主要因人员相关费用增加[113] - 2022年第一季度一般及行政费用为670万美元，2021年同期为750万美元，主要因咨询成本和法律费用减少[114] - 2022年和2021年第一季度，计入运营费用的基于股票的薪酬费用分别为169.2万美元和179.4万美元[52] - 2022年和2021年第一季度，研发费用中的基于股票的薪酬费用分别为85.5万美元和82.5万美元[52] - 2022年和2021年第一季度，一般及行政费用中的基于股票的薪酬费用分别为83.7万美元和96.9万美元[52] - 2022年第一季度利息支出为150万美元，2021年同期为74.3万美元[116] - 2022年第一季度其他净支出为5.6万美元，2021年同期其他净收入为120万美元[117] 亏损相关数据变化 - 2022年第一季度，公司净亏损为3009.8万美元，高于2021年同期的2782.4万美元[15] - 2022年和2021年第一季度，稀释每股净亏损计算分别排除潜在稀释证券118256294股和107962895股[28] - 截至2022年3月31日，公司累计亏损约为13亿美元[100] 现金流相关数据变化 - 2022年第一季度，公司经营活动净现金使用量为3397.4万美元，高于2021年同期的3273.4万美元[22] - 2022年第一季度，公司投资活动净现金流入为3042.7万美元，低于2021年同期的3808.3万美元[22] - 2022年第一季度，公司融资活动净现金流入为0，低于2021年同期的1626.3万美元[22] - 2022年和2021年第一季度经营活动净现金使用量分别为3400万美元和3270万美元[122] - 2022年和2021年第一季度投资活动净现金流入分别为3040万美元和3810万美元[133] - 2021年第一季度融资活动提供的净现金为1630万美元，主要源于与B. Riley Securities的销售协议出售普通股所得，2022年同期无此金额[134] 公司子公司及业务板块情况 - 公司全资子公司Geron UK Limited于2021年9月成立，2022年1月开始运营[26] - 公司将业务视为单一肿瘤治疗产品开发板块，披露的财务信息代表主要运营板块的财务信息[57] 股权及证券相关情况 - 2020年公司发行可购买8335239股普通股的预融资认股权证，行权价为每股0.001美元[27] - 2022年4月1日公司完成承销公开发行，发行53333334股普通股、可购买18095238股普通股的预融资认股权证和可购买35714286股普通股的认股权证，预计净现金收益约6970万美元[89] - 2022年4月1日公司完成公开发行，估计净现金收入约6970万美元[122] - 2021年公司通过2020销售协议出售1057.1556万股普通股，净现金收入约2040万美元，2022年第一季度未出售，截至2022年3月31日约7910万美元普通股待发行[121] 股票期权及定价模型相关 - 2022年第一季度授予的服务型股票期权预期波动率范围为77.7% - 78.2%，无风险利率范围为1.69% - 2.23%[54] - 2021年第一季度授予的服务型股票期权预期波动率范围为77.9% - 78.3%，无风险利率范围为0.51% - 0.94%[54] - 员工股票期权的服务型归属期通常为授予日起四年[54] - 服务型和绩效型股票期权授予日公允价值使用Black Scholes期权定价模型估算[54] - 2022年和2021年第一季度员工股票购买权公允价值采用Black Scholes期权定价模型估算，2022年股息收益率为0%，预期波动率范围50.9% - 61.4%，无风险利率范围0.09% - 0.40%；2021年股息收益率为0%，预期波动率范围50.7% - 68.0%，无风险利率范围0.09% - 0.16%[55] 会计准则采用计划 - 公司计划于2023年1月1日采用ASU 2016 - 13及相关更新，预计对合并财务报表无重大影响[59] - 公司计划于2024年1月1日采用ASU 2020 - 06，预计对合并财务报表无重大影响[60] 金融工具公允价值层次归类 - 货币市场基金在公允价值层次中归类为一级，美国国债、市政证券等归类为二级[67] 负债相关数据变化 - 截至2022年3月31日，应计负债为35,796,000美元；截至2021年12月31日，为29,834,000美元[74] 贷款协议相关情况 - 2020年9月30日，公司与Hercules和SVB签订最高75,000,000美元的定期贷款协议，可分三批提取[75] - 2021年8月，公司修订贷款协议，自2022年6月1日起最低现金契约要求从25,000,000美元提高到30,000,000美元，特定许可交易执行时最低现金契约要求从30,000,000美元提高到35,000,000美元[75] - 截至2022年3月31日，贷款协议下已提取总计50,000,000美元[76] - 截至2022年3月31日，A和B批次贷款的净账面价值为50,179,000美元[77] - 截至2022年3月31日，贷款协议下未来最低付款总额（含利息和期末费用）为62,167,000美元，非流动债务部分为50,179,000美元[78] - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，公司长期债务本金余额为5000万美元[119] 法律诉讼相关情况 - 2020年1月23日至3月5日有3起证券集体诉讼针对公司及部分高管，其中1起自愿撤诉，另2起合并，后续有一系列诉讼流程，审判定于2022年10月31日开始[79] - 2020年4月23日至2021年6月8日有7起股东派生诉讼，分别在不同法院提起，各诉讼有不同进展状态[80][81] - 公司及部分高管面临多起证券集体诉讼和股东派生诉讼，可能导致重大损失并影响业务[152] 疫情及冲突影响相关 - 公司在IMerge和IMpactMF两项3期临床试验中，在乌克兰和俄罗斯的临床试验活动有限，正监测冲突对试验的潜在影响[82] - 受COVID - 19疫情影响，公司imetelstat开发计划有中断和延迟，若疫情持续或加剧，临床开发时间表等可能受重大影响[83] - 因COVID - 19疫情，公司允许已接种疫苗员工有限自愿进入加州和新泽西办公室，几乎所有员工远程工作，增加了网络安全等风险[84] - COVID - 19疫情和俄乌冲突增加市场波动，可能导致全球金融市场长期中断，影响公司筹集资金及业务开展[85] - COVID - 19疫情影响公司临床试验活动，导致IMerge Phase 3和IMpactMF等试验延迟，还可能影响监管活动、制造和供应链[147] - 公司imetelstat临床试验可能因多种原因中断、延迟、终止或放弃，如疫情、俄乌冲突等[157][158] 公司资金支持运营情况 - 公司预计现有资金加上预计行使认股权证所得的最高1.243亿美元收益，可支持运营至2023年底；若无认股权证收益，可支持至2023年第二季度末[101] - 现有资金加上2022年4月公开发行净收入及最多1.243亿美元认股权证行使收入，预计可支持运营至2023年底；若无认股权证收入，预计可支持至2023年第二季度末[124] 公司融资相关情况 - 公司可能通过多种方式融资，但融资机会和条件不确定[123] 公司经营租赁相关情况 - 公司未来经营租赁付款总额已在2021年Form 10 - K报告，2022年第一季度经营租赁合同条款无变化[135] 公司内部控制相关情况 - 公司管理层评估认为截至本季度报告期末，披露控制和程序在合理保证水平上有效[138] - 本季度公司财务报告内部控制无重大影响的变化[139] 公司imetelstat临床试验相关情况 - IMerge 3期试验预计2023年1月初公布顶线结果，若结果支持，公司计划2023年上半年在美国提交新药申请，下半年在欧洲提交上市许可申请[94] - IMpactMF试验预计2024年完成入组，总生存期中期分析预计2024年进行，最终分析预计2025年进行[95] - 公司imetelstat的IMerge Phase 3已完成患者招募，但因疫情招募速度慢于计划[157] - 公司预计IMpactMF的中期分析在2024年进行，最终分析在2025年进行，但分析结果时间可能与预期不同[157] - IMerge Phase 3预计在2023年1月初公布 topline 结果[156] - 公司IMpactMF面临与其他临床试验竞争，导致可用临床站点和患者数量减少[163] - 公司imetelstat临床试验因疫情等因素导致患者招募延迟或无法留住患者，会增加成本并影响试验结果[164] - 公司imetelstat可能导致不良副作用或其他不良事件，影响临床试验和商业化[165] - 公司imetelstat临床试验中观察到的不良事件和剂量限制毒性包括严重血细胞减少、肝毒性等[165] - 若公司imetelstat临床试验中出现严重不良事件或安全问题，FDA等监管机构可能会暂停临床试验[166] - 公司imetelstat的开发和商业化可能因上述事件中断、延迟或停止，并增加开发成本[167] - IMerge Phase 3将最后一名患者入组后的随访期从15个月缩短至12个月，可能导致部分数据被排除，降低整体疗效结果[169,171] - IMerge Phase 2中，13名患者初始队列的八周RBC - TI率为54%，25名患者扩展队列的八周RBC - TI率为28%，合并队列的八周RBC - TI率为37%；2020年6月最新报告的八周RBC - TI率为42%[174] - FDA敦促公司考虑在IMpactMF试验设计中增加第三个给药组，但公司基于数据决定不添加，若判断失误可能影响试验结果和药物获批[172] - 公司计划在2022年支持AML或更高风险MDS的研究者发起的临床试验，且无法控制其设计和数据[189] - 公司缩短IMerge Phase 3最后一名患者入组后的随访期至12个月，可能影响试验结果和获批[192] 公司imetelstat研发及商业化风险相关 - 公司推进imetelstat项目需额外资金，若无法筹集，可能影响业务甚至导致停止运营[148][149] - 公司依赖第三方进行临床试验和生产imetelstat，第三方表现不佳可能对业务造成重大不利影响[148][151] - 公司自成立以来运营亏损且现金流为负，预计未来仍会有重大支出和亏损[152] - 公司imetelstat临床试验面临患者招募、监管批准、数据获取等多方面挑战[158][160] - imetelstat临床试验可能出现多种不良事件，如血液毒性、出血事件、肝毒性等[169] - FDA或其他国家监管机构可能要求公司提供支持