财务数据关键指标变化 - 截至2022年6月30日，公司现金及现金等价物为76,057千美元，较2021年12月31日的34,871千美元增长约118%[11] - 2022年第二季度，公司净亏损为28,117千美元，较2021年同期的29,574千美元有所收窄[14] - 2022年上半年，公司净亏损为58,215千美元，较2021年同期的57,398千美元略有增加[14] - 截至2022年6月30日，公司总流动资产为227,375千美元，较2021年12月31日的187,206千美元增长约21.4%[11] - 2022年第二季度，公司营业收入为73千美元，较2021年同期的107千美元下降约31.8%[14] - 2022年上半年，公司营业收入为196千美元，较2021年同期的244千美元下降约19.7%[14] - 截至2022年6月30日，公司股东权益总额为142,047千美元，较2021年12月31日的126,416千美元增长约12.4%[11] - 2022年第二季度，公司研发费用为20,606千美元，较2021年同期的21,937千美元下降约6.1%[14] - 2022年上半年，公司研发费用为42,705千美元，较2021年同期的43,050千美元下降约0.8%[14] - 截至2022年6月30日，公司总负债为96,114千美元，较2021年12月31日的99,618千美元下降约3.5%[11] - 2022年上半年净亏损58,215千美元，2021年上半年净亏损57,398千美元[22] - 2022年上半年经营活动净现金使用量为62,616千美元，2021年上半年为50,548千美元[22] - 2022年上半年投资活动净现金提供量为33,237千美元，2021年上半年为68,988千美元[22] - 2022年上半年融资活动净现金提供量为70,563千美元，2021年上半年为28,917千美元[22] - 2022年上半年现金、现金等价物和受限现金净变化为41,186千美元，期末余额为76,421千美元；2021年上半年净变化为47,357千美元，期末余额为57,645千美元[22] - 2022年和2021年6月30日止六个月，稀释净亏损每股计算分别排除153,703,476和106,492,740份潜在稀释证券[28] - 2022年和2021年截至6月30日的三个月，研发的股票薪酬费用分别为101.2万美元和90.6万美元，一般及行政费用分别为104.6万美元和106.7万美元，运营费用中的股票薪酬费用分别为205.8万美元和197.3万美元；六个月，研发的股票薪酬费用分别为186.7万美元和173.1万美元，一般及行政费用分别为188.3万美元和203.6万美元，运营费用中的股票薪酬费用分别为375万美元和376.7万美元[50] - 2022年和2021年截至6月30日的六个月，服务类股票期权假设的股息收益率均为0%，预期波动率范围分别为77.7% - 79.9%和77.8% - 78.3%，无风险利率范围分别为1.69% - 3.41%和0.51% - 0.94%，预期期限均为5.5年[51] - 2022年和2021年截至6月30日的六个月，员工股票购买权假设的股息收益率均为0%，预期波动率范围分别为50.9% - 61.4%和50.7% - 68.0%，无风险利率范围分别为0.09% - 0.40%和0.09% - 0.16%，预期期限范围均为6个月 - 12个月[52] - 2022年6月30日，现金及现金等价物的摊余成本为69032千美元，公允价值为69022千美元[58] - 2022年6月30日，受限现金的摊余成本和公允价值均为364千美元[58] - 2022年6月30日，有价证券的摊余成本为144014千美元，公允价值为143230千美元[58] - 2021年12月31日，现金及现金等价物的摊余成本和公允价值均为31706千美元[59] - 2021年12月31日，受限现金的摊余成本和公允价值均为364千美元[59] - 2021年12月31日，有价证券的摊余成本为177675千美元，公允价值为177502千美元[59] - 2022年6月30日，有未实现损失的现金等价物和有价证券公允价值总计170735千美元，未实现损失总计801千美元[60] - 2021年12月31日，有未实现损失的现金等价物和有价证券公允价值总计133584千美元，未实现损失总计177千美元[60] - 截至2022年6月30日，金融工具公允价值总计2.12252亿美元，其中一级公允价值2478.9万美元，二级公允价值1.87463亿美元；截至2021年12月31日，总计2.09208亿美元，其中一级公允价值2420.7万美元，二级公允价值1.85001亿美元[63] - 截至2022年6月30日，应计负债为3067万美元，其中CRO和临床试验成本2158.1万美元；截至2021年12月31日，应计负债为2983.4万美元，其中CRO和临床试验成本2280.4万美元[67] - 截至2022年6月30日，贷款协议下债务的账面净值为5042万美元，包括本金5000万美元，减去未摊销债务折价和发行成本80.1万美元，加上应计期末费用122.1万美元[72] - 截至2022年6月30日，贷款协议未来最低还款额（含利息和期末费用）总计6203.1万美元，其中非流动债务为4525.8万美元[73] - 截至2022年6月30日，公司现金、现金等价物、受限现金和有价证券约为2.197亿美元，长期本金债务余额为5000万美元[99] - 2022年和2021年三、六个月的特许权使用费收入分别为7.3万美元和19.6万美元、7.9万美元和21.6万美元[112] - 2022年三、六个月研发费用分别为2060.6万美元和4270.5万美元，2021年同期分别为2193.7万美元和4305万美元[116] - 2022年三、六个月的一般及行政费用分别为740万美元和1410万美元，2021年同期分别为710万美元和1450万美元[117] - 2022年三、六个月的利息收入分别为33万美元和44.2万美元，2021年同期分别为13.6万美元和30.9万美元[118] - 公司预计2022年收入低于2021年，因剥离干细胞资产的细胞研究产品销售特许权使用费减少[114] - 2022年截至6月30日的三个月和六个月利息费用分别为160万美元和310万美元，2021年同期分别为80.4万美元和150万美元，主要因利率上升和贷款协议下本金债务余额增加[120] - 2022年截至6月30日的三个月和六个月其他收入净额均为110万美元，2021年同期分别为其他费用净额1.7万美元和其他收入净额120万美元，2022年二季度确认约130万美元其他收入[121] - 截至2022年6月30日，公司现金、受限现金、现金等价物和有价证券为2.197亿美元，2021年12月31日为2.127亿美元，增长主要源于2022年4月公开发行获得6990万美元净现金收益[122] - 截至2022年6月30日和2021年12月31日，公司在贷款协议下的长期本金债务余额为5000万美元，2022年6月贷款协议修订后，可用本金总额从7500万美元增至1.25亿美元[124] - 2021年公司根据2020年销售协议出售1057.1556万股普通股，净现金收益约2040万美元，2022年上半年未出售，截至2022年6月30日，约7910万美元普通股仍可发行[126] - 2022年和2021年上半年运营活动净现金使用量分别为6260万美元和5050万美元，2022年增加因研发费用和人员增加[137] - 2022年和2021年上半年投资活动净现金提供量分别为3320万美元和6900万美元，2022年减少因可交易证券购买多于到期[138] - 2022年和2021年上半年融资活动净现金提供量分别为7060万美元和2890万美元，2022年主要来自公开发行，2021年来自股票销售和贷款提款[139] - 截至2022年6月30日，公司累计亏损约13亿美元[102] 业务线数据关键指标变化 - IMerge 3期试验预计2023年1月初公布顶线结果，若结果支持，公司计划2023年上半年在美国提交新药申请，下半年在欧洲提交上市许可申请，美国最早2024年上半年、欧洲最早2024年下半年商业推出[94] - IMpactMF试验预计2024年完成全部患者入组，总生存期中期分析可能在2024年进行，最终分析预计2025年进行[95] - 2022年5月IMproveMF 1期试验首个临床站点开始招募患者，公司计划2022年下半年支持一项或多项急性髓系白血病和高危骨髓增生异常综合征的研究者发起的临床试验[96] - 伊美司他已获FDA针对特定低风险骨髓增生异常综合征和骨髓纤维化的快速通道认定[97] - 公司计划在2023年1月初公布IMerge 3期试验的顶线结果[162] - 公司将IMerge 3期试验最后一名患者入组后的随访期从15个月缩短至12个月[162] - 公司预计IMpactMF试验的中期分析可能在2024年进行，最终分析在2025年进行，但结果时间可能不同[164] - IMproveMF试验于2022年5月开始招募患者[164] - 因COVID - 19大流行，IMerge 3期试验患者入组速度慢于计划[164] - 因COVID - 19影响和竞争试验，IMpactMF试验所在国家的现场人员资源受限[164] - 患者留在IMerge 3期试验以及IMpactMF和IMproveMF试验的招募和保留受多种因素影响[170] - IMpactMF等试验与其他同治疗领域的临床试验竞争，减少了可用的临床站点、医院工作人员和患者数量[173] - 2018年第二季度IMerge Phase 2中，25名患者扩展队列的八周RBC - TI率为28%，13名患者初始队列的八周RBC - TI率为54%，合并队列总体八周RBC - TI率为37%[184] - 2020年6月IMerge Phase 2最新报告的八周RBC - TI率为42%[185] - IMerge Phase 3将最后一名患者入组后的随访期从15个月缩短至12个月[181] - 公司决定不在IMpactMF试验设计中增加第三个给药组，FDA未反对公司提出的每三周9.4 mg/kg的imetelstat剂量和给药方案[182] - 2016年第三季度，IMbark试验中4.7mg/kg剂量组停止新患者入组，9.4mg/kg剂量组因12周时未达中期疗效标准暂停入组[194] - 2017年第三季度，IMerge 2期试验扩大，纳入更多低风险MDS目标患者群体[194] - IMerge 3期试验将最后一名患者入组后的随访期从15个月缩短至12个月，可能影响主要分析结果[203] 公司融资相关情况 - 2022年4月公司发行可购买18,095,238股普通股的预融资认股权证，2020年5月发行可购买8,335,239股普通股的预融资认股权证[27] - 2020年9月30日公司签订最高7500万美元定期贷款协议，2022年6月30日第二次修订后，可使用本金从7500万美元增至1.25亿美元[68] - 截至2022年6月30日，已提取贷款5000万美元，剩余7500万美元分四期按条件提取，分别为2000万美元、1000万美元、2000万美元和2500万美元[69] - 第二次修订生效日，公司支付10万美元作为贷款安排费，确认为债务折价；截至2022年6月30日，产生约1.4万美元法律费用，确认为债务发行成本[70] - 第二次修订后，若在生效日后36个月内提前还款，需支付提前还款金额1.5%的费用；36个月后提前还款无此费用[70] - 2022年4月1日公司完成公开发行，发售53333334股普通股、可购买18095238股普通股的预融资认股权证及可购买35714286股普通股的认股权证，净现金收益69916000美元[84] - 2022年5月公司股东批准对2014年员工股票购买计划的修订，将该计划下可发行的股票总数增加1000000股[86] - 2022年5月公司股东批准对2018年股权奖励计划的修订，将该计划下可发行的股票总数增加11000000股[87] - 截至2022年6月30日，2018年诱导奖励计划已预留16100000股普通股，2022年7月薪酬委员会批准将预留股份增加5000000股[88] - 2022年4月，公司完成公开发行，净现金收益为6990万美元[100] - 2022年6月，贷款协议修订后，可用本金总额从7500万美元增至1.25亿美元，截至6月30日，有7500万美元可按条件分期提取[101] -