财务数据关键指标变化 - 截至2022年9月30日，公司现金及现金等价物为6.1103亿美元，较2021年12月31日的3.4871亿美元增长75.23%[11] - 2022年前三季度，公司净亏损9926.6万美元，较2021年同期的8409.5万美元增加17.99%[14] - 2022年第三季度，公司净亏损4105.1万美元，较2021年同期的2669.7万美元增加53.76%[14] - 截至2022年9月30日，公司总资产为2.32606亿美元，较2021年12月31日的2.26034亿美元增长2.91%[11] - 截至2022年9月30日，公司总负债为1.24434亿美元，较2021年12月31日的9.9618亿美元增长24.91%[11] - 2022年前三季度，公司研发费用为6730.8万美元，较2021年同期的6157.7万美元增加9.31%[14] - 2022年第三季度，公司研发费用为2460.3万美元，较2021年同期的1852.7万美元增加32.79%[14] - 截至2022年9月30日，公司股东权益为1.08172亿美元，较2021年12月31日的1.26416亿美元减少14.43%[11] - 2022年前三季度，公司综合亏损为9971.3万美元，较2021年同期的8415.7万美元增加18.48%[16] - 2022年第三季度，公司综合亏损为4088.9万美元，较2021年同期的2668.4万美元增加53.23%[16] - 2022年前九个月净亏损99,266,000美元，2021年前九个月净亏损84,095,000美元[22] - 2022年前九个月经营活动使用的净现金为92,198,000美元，2021年前九个月为73,388,000美元[22] - 2022年前九个月投资活动提供的净现金为43,079,000美元，2021年前九个月为63,582,000美元[22] - 2022年前九个月融资活动提供的净现金为75,341,000美元，2021年前九个月为28,917,000美元[22] - 2022年前九个月现金、现金等价物和受限现金净增加26,232,000美元，2021年前九个月增加19,111,000美元[22] - 截至2022年9月30日，公司累计亏损1,371,007,000美元，拥有现金、受限现金、现金等价物和有价证券195,151,000美元[26] - 2022年和2021年前九个月，稀释净亏损每股计算分别排除潜在稀释证券174,347,456股和105,466,722股[32] - 截至2022年和2021年9月30日的三个月，研发的股票薪酬费用分别为93.2万美元和92.4万美元，九个月分别为279.9万美元和265.5万美元[56] - 截至2022年和2021年9月30日的三个月，一般及行政的股票薪酬费用分别为113.1万美元和108.4万美元，九个月分别为301.4万美元和312万美元[56] - 截至2022年和2021年9月30日的三个月，计入运营费用的股票薪酬费用分别为206.3万美元和200.8万美元，九个月分别为581.3万美元和577.5万美元[56] - 2022年和2021年前九个月授予的服务型股票期权，股息收益率均为0%，预期波动率范围分别为77.7% - 81.6%和77.7% - 78.3%，无风险利率范围分别为1.69% - 3.77%和0.51% - 0.94%，预期期限均为5.5年[57] - 2022年和2021年前九个月员工股票购买权，股息收益率均为0%，预期波动率范围分别为61.37% - 86.48%和50.7% - 70.7%，无风险利率范围分别为0.40% - 2.79%和0.09% - 0.16%，预期期限范围均为6 - 12个月[58] - 2022年9月30日，现金及现金等价物的摊销成本为51521000美元，公允价值为51514000美元[66] - 2022年9月30日，受限现金的摊销成本和公允价值均为364000美元[66] - 2022年9月30日，可交易证券的摊销成本为134318000美元，公允价值为133684000美元[66] - 2021年12月31日，现金及现金等价物的摊销成本和公允价值均为31706000美元[67] - 2021年12月31日，受限现金的摊销成本和公允价值均为364000美元[67] - 2021年12月31日，可交易证券的摊销成本为177675000美元，公允价值为177502000美元[67] - 2022年9月30日，有未实现损失的现金等价物和可交易证券的总公允价值为161031000美元，总未实现损失为644000美元[68] - 2021年12月31日，有未实现损失的现金等价物和可交易证券的总公允价值为133584000美元，总未实现损失为177000美元[68] - 截至2022年9月30日，按公允价值计量的金融工具总额为1.85198亿美元，其中一级为0.17362亿美元，二级为1.67836亿美元；截至2021年12月31日，总额为2.09208亿美元，其中一级为0.24207亿美元，二级为1.85001亿美元[72] - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，应计负债分别为5311.1万美元和2983.4万美元，其中证券集体诉讼和解费用为2400万美元（2021年无）[75] - 截至2022年9月30日，贷款协议下债务的账面净值为5075.8万美元，包括本金5000万美元、净未摊销债务折扣和发行成本74.7万美元及应计期末费用150.5万美元[80] - 截至2022年9月30日，贷款协议未来最低还款额（含利息和期末费用）总计6176.2万美元，非流动债务为3779.9万美元[81] - 截至2022年9月30日，公司拥有约1.952亿美元现金、现金等价物、受限现金和有价证券，长期本金债务余额为5000万美元[112] - 截至2022年9月30日，公司累计亏损约14亿美元[117] - 2021年前三季度和2022年前三季度许可费收入分别为2.8万美元和0美元，2021年和2022年前三季度特许权使用费收入分别为32.5万美元和49.3万美元，2021年和2022年第三季度特许权使用费收入分别为10.9万美元和29.7万美元[126] - 2022年前三季度和第三季度研发费用分别为6730.8万美元和2460.3万美元，2021年同期分别为6157.7万美元和1852.7万美元，2022年较2021年有所增加[129] - 2022年前三季度和第三季度一般及行政费用分别为2980万美元和1560万美元，2021年同期分别为2180万美元和730万美元，2022年较2021年有所增加[130] - 2022年前三季度和第三季度利息收入分别为130万美元和85.2万美元，2021年同期分别为42.1万美元和11.2万美元，2022年较2021年有所增加[131] - 2022年前三季度和第三季度利息支出分别为490万美元和180万美元，2021年同期分别为260万美元和110万美元，2022年较2021年有所增加[132] - 截至2022年9月30日，公司现金、受限现金、现金等价物和有价证券为1.952亿美元，较2021年12月31日的2.127亿美元有所减少[134] - 2022年前9个月运营活动净现金使用量为9220万美元，2021年同期为7340万美元，主要因研发费用和员工数量增加[151] - 2022年前9个月投资活动净现金提供量为4310万美元，2021年同期为6360万美元，主要因2022年有价证券购买多于到期[152] - 2022年前9个月融资活动净现金提供量为7530万美元，2021年同期为2890万美元，2022年主要来自公开发行和认股权证行使，2021年主要来自股票销售和贷款提取[153] 融资相关情况 - 2022年4月1日，公司完成公开发行，净现金收益为69,916,000美元[27] - 2022年4月1日公司完成公开发行，发售53,333,334股普通股和可购买18,095,238股普通股的预融资认股权证，以及可购买35,714,286股普通股的认股权证，净现金收益为69,916,000美元[92] - 2022年第三季度，购买2,798,003股公司普通股的认股权证被行使，净现金收益约为3,638,000美元，截至9月30日，可购买8,335,239股普通股的预融资认股权证和可购买52,975,463股普通股的认股权证仍未行使[95] - 2022年4月，公司完成普通股和预融资认股权证的承销公开发行，净现金收益为6990万美元[113] - 2022年第三季度，购买279.8003万股Geron普通股的认股权证被行使，净现金收益约为360万美元[115] - 2022年4月完成的包销公开发行获得净现金收益6990万美元[134][135] - 2022年第三季度，购买公司普通股的认股权证行权获得净现金收益约360万美元[136] 贷款协议相关情况 - 2022年6月30日贷款协议第二次修订后，可用本金总额从7500万美元增至1.25亿美元，截至2022年9月30日已提取5000万美元[76][77] - 第二次修订后剩余7500万美元贷款本金分四期提取，分别为2000万美元、1000万美元、2000万美元和2500万美元，各期有不同条件和时间限制[77] - 第二次修订生效日，公司支付10万美元设施费，产生约7.5万美元法律费用，均作为债务成本摊销[78] - 若在生效日后36个月内提前偿还未来提款本金，需支付1.5%的提前还款费用[78] - 截至2022年9月30日，根据贷款协议有5000万美元长期本金债务余额，贷款协议可提取总额从7500万美元增至1.25亿美元，尚有7500万美元可按条件提取[137] - 公司剩余可从贷款协议提取的资金最多为7500万美元，最终2500万美元的提取需满足特定条件[146][148] 法律诉讼相关情况 - 2022年9月2日，公司就证券集体诉讼达成和解，需支付或让保险公司支付总计2400万美元，包括1700万美元现金和700万美元（股票或现金）[83] - 2020年4月23日至2021年6月8日，有七起股东派生诉讼，原告指控被告违反信托义务和/或违反《交易法》第14条[84] - 公司面临七项衍生诉讼，结果不确定，除规定的和解金额外，未为潜在责任设立储备金[85] - 公司和部分高管面临两起待决证券集体诉讼和七起股东派生诉讼[171] 业务运营风险相关情况 - 新冠疫情和俄乌冲突对公司临床试验活动造成影响，在乌克兰和俄罗斯的临床试验活动受限，可能继续出现延误和暂停[86] - 新冠疫情导致公司imetelstat开发计划出现中断和延误，若疫情影响持续或加剧，可能严重影响业务和开发计划[87] - 公司允许已接种疫苗的员工自愿进入加州和新泽西的办公室，几乎所有员工继续远程工作，增加了网络安全风险等[89] - 新冠疫情、俄乌冲突及宏观经济状况增加了市场波动性，可能影响公司筹集额外资金的能力，对业务和普通股价值产生不利影响[90] - 公司自成立以来运营出现重大亏损和负现金流，预计未来仍会产生重大费用和亏损[171] - 公司完全依赖伊美司他特的成功，若IMerge Phase 3或IMpactMF试验终止，将对业务产生重大不利影响，可能导致公司停止运营[166] - 公司需要大量额外资金推进伊美司他特项目，若无法筹集资金，将对业务产生重大不利影响，可能导致公司停止运营[171] - 若伊美司他特在美国未获得监管批准，将对公司业务产生重大不利影响，可能导致公司停止运营[171] - 公司在IMerge Phase 3缩短最后一名患者入组后的随访期，从15个月减至12个月，可能影响主要分析的疗效结果及药物获批[193] - 公司决定不在IMpactMF试验设计中增加第三个给药组，可能导致无法维持监管批准、试验失败或药物获批受限[194] - 公司面临制造足够数量符合标准的imetelstat及相关材料的挑战，包括产能限制、设施关闭等问题[180] - 公司在IMerge Phase 3和IMpactMF试验中面临患者保留和招募困难，可能导致试验延迟或中断[182] - imetelstat可能导致不良事件或副作用，影响临床试验开展、获批和商业潜力[187] - 临床试验设计缺陷可能影响imetelstat获批，小样本试验结果可靠性较低[192] - 公司需应对监管要求，包括制造变更批准、协议修订审查等，否则可能影响试验进行[180] - 公司面临与其他临床试验的竞争，减少了可参与的临床站点、人员和患者数量[184] - 患者入组延迟或无法保留患者会增加成本、影响数据完整性和试验结果[185] - 若不良事件导致imetelstat的