财务数据关键指标变化 - 截至2023年9月30日，公司现金及现金等价物为3.0709亿美元，较2022年12月31日的5.6845亿美元有所下降[11] - 2023年9月30日，公司可交易证券为2.82818亿美元，较2022年12月31日的1.15901亿美元大幅增加[11] - 2023年前三季度，公司特许权使用费收入为21.4万美元，较2022年同期的49.3万美元有所减少[14] - 2023年前三季度，公司研发费用为9213.5万美元，较2022年同期的6730.8万美元有所增加[14] - 2023年前三季度，公司净亏损为1.32154亿美元，较2022年同期的9926.6万美元有所扩大[14] - 截至2023年9月30日，公司股东权益为2.90614亿美元，较2022年12月31日的7999.8万美元有所增加[11] - 2023年前三季度，公司综合亏损为1.32885亿美元，较2022年同期的9971.3万美元有所扩大[16] - 2023年前九个月净亏损132,154千美元，2022年同期为99,266千美元[21] - 2023年前九个月经营活动净现金使用量为126,805千美元，2022年同期为92,198千美元[21] - 2023年前九个月投资活动净现金使用量为227,891千美元，2022年同期为提供43,079千美元[21] - 2023年前九个月融资活动净现金提供量为328,741千美元，2022年同期为75,341千美元[21] - 2023年前九个月现金、现金等价物和受限现金净减少25,964千美元，期末余额为31,245千美元；2022年同期净增加26,232千美元，期末余额为61,467千美元[21] - 2023年和2022年第三季度及前九个月计入运营费用的基于股票的薪酬费用：2023年第三季度为720.4万美元，2022年第三季度为206.3万美元；2023年前九个月为1411万美元，2022年前九个月为581.3万美元[53] - 2023年和2022年前九个月授予的服务型股票期权的假设：股息收益率均为0%；2023年预期波动率范围为81.5% - 82.1%，2022年为77.7% - 81.6%；2023年无风险利率范围为3.42% - 4.62%，2022年为1.69% - 3.77%；2023年预期期限为6年，2022年为5.5年[54] - 2023年和2022年前九个月员工股票购买权的假设：股息收益率均为0%；2023年预期波动率范围为79.0% - 83.2%，2022年为61.4% - 86.5%；2023年无风险利率范围为4.73% - 5.40%，2022年为0.40% - 2.79%；预期期限范围均为6个月 - 12个月[56] - 2023年9月30日，现金及现金等价物的摊余成本为16,519千美元，公允价值为16,519千美元[63] - 2023年9月30日，受限现金的摊余成本为536千美元，公允价值为536千美元[63] - 2023年9月30日，有价证券的摊余成本为351,602千美元，未实现收益为9千美元，未实现损失为972千美元，公允价值为350,639千美元[63] - 2022年12月31日，现金及现金等价物的摊余成本为39,771千美元，公允价值为39,771千美元[64] - 2022年12月31日，受限现金的摊余成本为364千美元，公允价值为364千美元[64] - 2022年12月31日，有价证券的摊余成本为116,142千美元，未实现收益为6千美元，未实现损失为247千美元，公允价值为115,901千美元[64] - 2023年9月30日，处于未实现损失状态的证券公允价值为351,581千美元，未实现损失为972千美元[66] - 2022年12月31日，处于未实现损失状态的证券公允价值为104,156千美元，未实现损失为247千美元[66] - 截至2023年9月30日，公允价值计量总额为367,694千美元，其中一级为13,085千美元，二级为354,609千美元；截至2022年12月31日，总额为156,036千美元，其中一级为40,135千美元，二级为115,901千美元[70] - 截至2023年9月30日，应计负债为41,862千美元，其中CRO和临床试验成本为18,271千美元；截至2022年12月31日，应计负债为33,100千美元，其中CRO和临床试验成本为17,040千美元[73] - 截至2023年9月30日，贷款协议下已提取5000万美元，还有5500万美元承诺本金可按条件提取[75] - 截至2023年9月30日，贷款协议下债务的账面净值为51,898,000美元，包括本金5000万美元等[78] - 截至2023年9月30日，贷款协议下未来最低付款总额（含利息和期末费用）为61,219千美元，非流动债务部分为29,838千美元[81] - 2023年第三季度和前九个月特许权使用费收入分别为16.4万美元和21.4万美元，2022年同期分别为29.7万美元和49.3万美元[124] - 2023年第三季度和前九个月研发费用分别为2942.6万美元和9213.5万美元，2022年同期分别为2460.3万美元和6730.8万美元[127] - 2023年第三季度和前九个月一般及行政费用分别为1840万美元和4770万美元，2022年同期分别为1560万美元和2980万美元[129] - 2023年第三季度和前九个月利息收入分别为500万美元和1360万美元，2022年同期分别为85.2万美元和130万美元[130] - 2023年第三季度和前九个月利息支出分别为210万美元和600万美元，2022年同期分别为180万美元和490万美元[131] - 截至2023年9月30日，公司现金、受限现金、现金等价物和有价证券为3.819亿美元，2022年12月31日为1.731亿美元[133] - 截至2023年9月30日，公司根据贷款协议的长期本金债务余额为5000万美元，贷款协议下还有5500万美元可提取[136] - 2023年和2022年前九个月运营活动净现金使用量分别为1.268亿美元和9220万美元，2023年增加因支持临床试验等费用增加[149] - 2023年和2022年前九个月投资活动净现金使用量分别为2.279亿美元和提供4310万美元，2023年增加因证券购买多于到期[150] - 2023年和2022年前九个月融资活动净现金提供量分别为3.287亿美元和7530万美元，2023年主要源于公开发行和认股权证行使[151] 融资情况 - 2023年，公司通过公开发行普通股和预融资认股权证净筹集资金2.13337亿美元[18] - 2023年前三季度，公司因行使认股权证发行普通股筹集资金1.7767亿美元[18] - 2023年1月10日完成公开发行，发售68,007,741股普通股和2023年预融资认股权证，普通股发行价2.45美元/股，预融资认股权证发行价2.449美元/股，净现金收益2.13337亿美元[94] - 2023年第一季度、第二季度和第三季度，认股权证行权分别获得净现金收益约5983.5万美元、1776.7万美元和2830.9522万美元[96] - 2023年11月1日与B. Riley Securities签订销售协议，可通过其发售总发行价最高达1亿美元的普通股，佣金率最高为销售价格的3.0%[97][100] - 2023年1月完成的包销公开发行获得净现金收益2.133亿美元[133][134] - 2023年1月1日至9月30日，2020年和2022年发行的认股权证行权分别获得现金收益5410万美元和5180万美元[135] - 公司于2023年11月1日与B. Riley Securities签订新的市场发行销售协议，可发售最高1亿美元普通股，需支付最高3%佣金[139] 子公司情况 - 公司子公司Geron UK于2021年9月成立，2022年1月开始运营；Geron Netherlands于2023年2月成立，2023年6月开始运营[24] 会计政策及处理 - 公司将所有原始期限为三个月或更短的高流动性投资视为现金等价物，可交易债务证券包括美国国债、政府支持企业证券、商业票据和公司票据[33] - 公司于2023年1月1日采用ASU 2016 - 13及相关更新，对合并财务报表无重大影响[59] - 公司将可销售债务证券分类为可供出售，按公允价值记录，未实现损益计入股东权益的累计其他综合收益（损失）[34] - 2019年1月1日后签订的包含租赁和非租赁组件的租赁协议，一般分别核算，期限一年及以下的租赁不在合并资产负债表中确认[36] - 债务发行成本和债务折扣从债务负债的账面价值中扣除，并在相关债务期限内采用实际利率法摊销至利息费用[37] - 公司按ASC Topic 606确认收入，需经过识别合同、识别履约义务、计量交易价格、分配交易价格和确认收入五个步骤[38] - 公司财产和设备按成本记录，采用直线法在资产预计使用寿命（一般为四年）内计提折旧，租赁改良在预计使用寿命或剩余租赁期限较短者内摊销[49] - 公司计划于2024年1月1日采用ASU 2020 - 06，预计该标准的采用不会对合并财务报表产生重大影响[60] 债务相关情况 - 2020年9月30日公司签订原始贷款协议，可用本金总额达7500万美元，2022年6月30日修订后增加至1.25亿美元[74] - 若在生效日期后36个月内提前偿还未来提款本金，需支付1.5%的预付费用[76] - 证券集体诉讼案公司同意支付或让保险公司支付总计2400万美元，其中700万美元截至2023年9月30日计入应计负债，2023年10月第一周已支付[83] - 股东派生诉讼案达成135万美元现金和解，2023年第二季度保险和公司分别支付52.5万美元和82.5万美元[85] - 公司有修订后的遣散计划，遣散费为3 - 18个月基本工资，截至2023年9月30日，高管就业协议可能提供更优厚遣散福利[89] - 贷款协议剩余最高5500万美元额度，最后2500万美元需投资委员会批准[145][147] - 公司有债务和经营租赁等合同义务，部分合同可随时取消，或有里程碑付款不视为合同义务[152][153] 业务前景及风险 - 基于当前运营计划和预期，现有资金预计可支持到2025年第三季度末的运营需求[115] - 公司预计未来研发、行政费用和亏损将大幅增加[114] - 公司可能通过多种方式融资，但受多种因素影响，融资可能无法按可接受条款进行[140][144][145] - 公司未来资本需求受临床开发、监管审批、市场销售等多因素影响，难以预测[143] - 公司披露控制和程序有效，本季度财务报告内部控制无重大变化[155][156] - 公司未来成功仅依赖产品候选药物imetelstat，不确定能否继续开发、推进临床试验、获得监管批准及商业化[163][166] - 若imetelstat在美国未获监管批准，公司业务将受重大不利影响，可能停止运营[163] - 若imetelstat获批但无法建立销售、营销和分销能力，或未获第三方支付方报销，将无法成功商业化[163] - 公司自成立以来运营亏损且现金流为负，预计未来仍会产生大量费用和亏损[166] - 公司依赖第三方进行临床试验和药物制造供应，第三方表现不佳会对业务产生重大不利影响[166] - 若无法获得和维持imetelstat的知识产权保护，竞争对手可能开发类似产品，影响商业化[166] - 宏观经济和全球状况可能导致imetelstat临床试验中断、延迟、终止或放弃，影响财务和业务前景[163][168][169] - 公司面临隐私、数据保护和信息安全方面的法律和合同义务，不遵守或系统数据被破坏会影响业务[166] - 临床研究面临患者招募、留存难题，如IMerge Phase 3患者留存、IMpactMF等试验患者招募和留存受宏观经济等因素影响，乌克兰和俄罗斯临床活动因局势出现延迟和暂停[172][173] - 临床试验可能因多种因素被暂停或终止，包括监管审批、安全问题等，会影响公司财务和业务前景[170][171] - 若imetelstat获批商业化，公司需投入大量资金、管理资源和时间进行准备，如组建营销销售团队或与第三方合作[176] - 临床研究面临竞争，IMpactMF等试验与同治疗领域其他试验竞争临床站点、医院工作人员和患者资源[175] - 患者招募和留存受多种因素影响，如患者筛选、距离试验站点远近、试验设计等[174] - Imetelstat可能导致不良副作用或事件，如血液学毒性、出血事件、肝毒性等，可能影响临床试验和商业化进程[178][180] - 若FDA等监管机构认为imetelstat临床试验的疗效和安全数据不支持继续治疗，可能会暂停相关试验，严重时公司可能停止运营[181] - 随着患者治疗继续和数据增加，可能会观察到更多或更严重的毒性或安全问题，imetelstat的获益 - 风险比将持续评估[182] - 上述事件可能中断、延迟或停止imetelstat的开发和商业化，增加开发成本，严重影响