业绩总结 - 18名接受imetelstat治疗的患者中，有17.8%实现了≥1年的持续输血独立，且中位输血独立持续时间为123周[13] - 通过对5662名LR MDS患者的分析，发现TI反应者的中位总生存期为37.9个月，而非反应者为9.3个月[22] - 预计2023年GAAP总运营费用将高达2.1亿美元[40] - 预计2023年GAAP运营费用约为382百万美元，现有现金及市场证券预计可支持运营至2025年第三季度[83] 用户数据 - 在低风险骨髓增生异常综合症（LR-MDS）患者中，接受第二线治疗的输血依赖患者实现输血独立（TI）与改善的总生存期（OS）相关，且P值小于0.0001[22] - Imetelstat在低风险MDS患者中的预期一线使用率为12%至47%不等，具体取决于患者的治疗经历[58] - 预计到2033年，LR MDS患者中，ESA失败的RS-患者数量约为24,000人[51] 未来展望 - 预计2024年6月16日美国PDUFA行动日期，2024年底完成欧盟MAA审查[17] - 预计2025年上半年进行IMpactMF试验的中期分析，最终分析预计在2026年上半年完成[17] - 预计到2033年，低风险骨髓增生异常综合症（LR MDS）的总可寻址市场将达到约35亿美元[68] - 预计到2033年，LR MDS和MF的年增长率为3%[68] 新产品和新技术研发 - IMerge III期研究结果表明，imetelstat的临床疗效与不同风险分类系统无关，患者即使被上调至更高风险组，仍能实现显著的TI率[7] - 在不同分子定义的亚组中，imetelstat显示出可比的TI率，表明其临床益处与基础分子模式无关[11] - Imetelstat的FDA批准预计将推动其在一线ESA无效患者中的使用，尤其是在高输血负担患者中[71] 市场扩张和并购 - 预计到2023年底，全球试验的50%患者将完成入组[3] - Imetelstat的市场准备工作已完成，包括商业和医疗事务团队的全面入驻[60] - 预计2024年第一季度将完成销售团队的招聘和培训[86] - 预计到2025年，imetelstat在LR MDS和复发/难治性骨髓纤维化（R/R MF）领域的市场机会将显著增长[40] 负面信息 - 目前，Imetelstat的临床数据在社区和学术血液学家中获得了积极反馈[69] - 预计Imetelstat将成为二线治疗的新标准，特别是在ESA无效患者中[73]