合作协议与里程碑付款 - 公司与Prevail Therapeutics达成研究评估和选择协议，潜在获得高达4.15亿美元的开发里程碑付款和7.75亿美元的商业里程碑付款[70] - 公司与Chroma Medicine达成研究评估、选择和许可协议，潜在获得开发里程碑付款和商业里程碑付款[71] - 公司已获得约8.17亿美元的预付款和里程碑付款，并有机会从现有合作中获得高达20亿美元的潜在未来里程碑付款[82] 研发进展与临床试验 - Fabry病基因疗法isaralgagene civaparvovec的Phase 1/2 STAAR研究已对22名患者进行给药，22个研究中心正在招募患者[72] - isaralgagene civaparvovec获得美国FDA快速通道认定，可能加速其开发和审批[73] - 公司计划在2023年底前向FDA提交isaralgagene civaparvovec的Phase 3试验方案[75] - 肾移植排斥疗法TX200的Phase 1/2 STEADFAST研究进展顺利，已对3名患者进行给药，计划在2023年底前分享初步数据[76][77] - 血友病A基因疗法giroctocogene fitelparvovec的Phase 3 AFFINE试验进展顺利，预计2024年中期公布关键数据[78][79] - 公司计划在2024年提交Nav1.7慢性神经性疼痛疗法的IND申请[80] 财务状况与现金流 - 2023年第二季度收入为683.5万美元，同比下降77%，主要由于与Biogen和Novartis的合作协议终止[88] - 2023年上半年收入为1.64792亿美元，同比增长186%，主要由于与Biogen的合作协议终止导致的比例累计绩效增加[88] - 2023年第二季度研发费用为6304.6万美元，同比增长5%，主要由于人员成本和基础设施费用增加[90] - 2023年上半年研发费用为1.26262亿美元，同比增长6%，主要由于人员成本和基础设施费用增加[90] - 2023年第二季度总运营费用为1.30407亿美元，同比增长74%，主要由于商誉和无形资产减值[90] - 2023年上半年总运营费用为2.7033亿美元，同比增长82%，主要由于商誉和无形资产减值[90] - 2023年第二季度商誉和无形资产减值费用为5134.7万美元，主要由于股价持续下跌和合作协议终止[91] - 2023年上半年商誉和无形资产减值费用为1.099亿美元，主要由于股价持续下跌和合作协议终止[91] - 截至2023年6月30日，公司现金及等价物和可交易证券总额为1.821亿美元，较2022年底的3.075亿美元下降[93] - 公司2023年上半年经营活动净现金流出为1.27亿美元，主要由于净亏损9340万美元，以及非现金费用（包括商誉和无形资产减值1.099亿美元、股票薪酬1510万美元、折旧和摊销770万美元等）[95] - 公司2023年上半年投资活动净现金流入7820万美元，主要来自1.46亿美元的可售证券到期，部分被5210万美元的可售证券购买和1570万美元的固定资产购买所抵消[96] - 公司2023年上半年融资活动净现金流入1450万美元，主要来自1510万美元的股票发行净收益[96] 未来资金需求与融资计划 - 公司预计未来几年将继续产生运营亏损，并需要筹集大量额外资金以支持研发和商业化活动[97] - 公司正在积极寻求通过公开或私募股权、债务融资、特许权融资或战略合作等方式筹集额外资金[98] - 公司未来资本需求将取决于多个前瞻性因素，包括临床试验进展、监管审批结果、合作成功与否等[99] 制造设施与运营策略 - 公司目前运营AAV制造设施和细胞疗法制造设施，以提供更大的灵活性和质量控制[83] - 公司计划通过减少研发项目、裁员和缩减基础设施等措施来延长现金流[93] 投资组合与外汇风险 - 公司投资组合主要由高信用评级的短期证券组成，包括美国政府机构债务、商业票据、公司债券等，以最小化利率风险[102] - 公司在欧洲的业务主要以欧元进行，面临外汇风险，但截至2023年6月30日，外汇风险与2022年年报披露的情况相比没有重大变化[103]