临床项目里程碑付款 - 2023年1月，合作方赛诺菲启动SAR443820/DNL788治疗多发性硬化症的2期研究，触发2500万美元里程碑付款[104] - 2023年3月，因ETV:IDS项目达到指定临床里程碑，触发与收购F-star Gamma相关的3000万美元或有对价付款[104] - 2023年3月，TAK - 594/DNL593在FTD - GRN患者的1/2期研究达到指定临床里程碑，触发武田1000万美元里程碑付款，5月收到[104] - 2023年4月，合作方百健行使开发和商业化针对淀粉样蛋白β的ATV项目的选择权，触发500万美元选择权行使付款，5月收到[106] 临床项目研究进展 - 2023年2月，公司报告DNL310的1/2期研究49周的额外中期数据，显示在多项探索性临床结果指标上有积极变化[104] - 2023年6月，公司宣布DNL310治疗MPS II（亨特综合征）使神经丝轻链（NfL）稳健降低，1/2期研究中给药两年后血清NfL较基线平均降低64%（p <0.001）[106] - 2023年8月，宣布赛诺菲7月完成2期HIMALAYA研究的入组，预计2024年2月完成主要研究[106] - 2023年8月，Sanofi完成了SAR443122/DNL758在CLE患者中的2期研究，正在进行数据分析，并在溃疡性结肠炎患者中进行2期试验[110] - 2023年8月，公司与Takeda决定停止TAK - 920/DNL919在阿尔茨海默病中的临床开发，将专注于临床前开发的备用分子[110] - 2023年8月，DNL126在MPS IIIA的新药研究申请已获接受，计划在2023年下半年启动1/2期研究招募活动[110] 公司运营租赁情况 - 2023年4月，公司在盐湖城签订新的59336平方英尺的实验室、办公室和仓库运营租赁协议，减少未来租赁付款610万美元，增加租期约五年半[106] 公司收入与亏损情况 - 公司尚无获批销售产品，自成立以来未产生产品收入，运营资金主要来自可转换优先股发行销售、普通股公开发行以及与武田、赛诺菲和百健的合作协议付款[108] - 公司尚未从产品销售中获得任何收入，预计短期内也不会[110] - 2023年3月和6月结束的三个月和六个月，公司净收入分别为1.834亿美元和7360万美元，2022年同期净亏损分别为5880万美元和1.24亿美元[109] - 截至2023年6月30日，公司累计亏损8.974亿美元[109] 公司临床阶段项目 - 公司临床阶段项目包括ETV:IDS、PTV:PGRN、ATV:TREM2等多个项目，涉及多种神经退行性疾病[101] 公司各项费用情况 - 2023年3月和6月结束的三个月和六个月，研发费用分别为9750万美元和2.263亿美元，2022年同期分别为9270万美元和1.788亿美元[119][120][123] - 2023年3月和6月结束的三个月和六个月，一般及行政费用分别为2610万美元和5330万美元，2022年同期分别为2120万美元和4370万美元[119][120] - 公司预计未来几年研发费用至少会增加，行政人员数量增加也将导致一般及行政费用增加[115][116] - 2023年Q2研发费用为9752万美元，2022年同期为9273.7万美元，增长约480万美元；2023年上半年研发费用为2.26336亿美元，2022年同期为1.78835亿美元，增长约4750万美元[124][127] - 2023年Q2人员相关费用中，基于股票的薪酬费用为1520万美元，2022年同期为1490万美元；2023年上半年为3200万美元，2022年同期为3040万美元[124] - 2023年Q2和上半年净成本分摊付款分别为350万美元和450万美元，2022年同期净成本分摊报销分别为472.5万美元和699.8万美元[124] - 2023年Q2一般及行政费用为2610万美元，2022年同期为2120万美元，增长490万美元；2023年上半年为5330万美元，2022年同期为4370万美元，增长960万美元[129] 公司资金获取情况 - 公司通过公开发行普通股和合作协议获得资金，2020年1月、2022年10月公开发行分别获得约1.939亿美元和2.962亿美元净收益[131][133] - 截至2023年6月30日，公司从合作协议获得前期、期权和里程碑付款分别为1.15亿美元、2.25亿美元和5.65亿美元，还获得成本分摊报销和试验报销[134] 公司财务状况相关 - 截至2023年6月30日，公司现金、现金等价物和有价证券为11.9亿美元，累计亏损8.974亿美元[136][140] - 截至2023年6月30日，公司运营租赁负债为5550万美元，未来未折现租赁付款约1340万美元，非退还采购承诺为8080万美元[141] - 2023年上半年经营活动净现金使用为1.71971亿美元，2022年同期为1.15007亿美元；投资活动净现金为7535.2万美元，2022年同期为 - 2924.7万美元；融资活动净现金为1062.3万美元，2022年同期为586.5万美元[143] - 公司预计未来继续亏损，需大量额外资金，若无法筹集足够资金，可能影响产品开发和商业化[138][139] - 2023年上半年经营活动使用的净现金为1.72亿美元，包括净亏损7360万美元，以及向F-star支付的2400万美元或有对价[144] - 2023年上半年投资活动提供的净现金为7540万美元，包括9.858亿美元的有价证券到期和销售收益，以及9.018亿美元的有价证券购买和860万美元的资本支出[145] - 2023年上半年融资活动提供的现金为1060万美元，来自行使购买普通股的期权和购买员工购股计划股份的收益[146] - 截至2023年6月30日，公司的现金、现金等价物和有价证券为11.9亿美元，主要由货币市场基金和投资级短期固定收益证券组成[151] 公司财务风险与控制 - 假设利率发生10%的相对变化，不会对公司的合并财务报表产生重大影响[152] - 公司的大部分交易以美元进行，但部分交易以欧元、瑞士法郎和英镑等外币计价，面临外汇风险[153] - 截至2023年6月30日，公司的披露控制和程序设计和运行有效，能提供合理保证[156] - 2023年第二季度，公司的财务报告内部控制没有发生重大变化[157] - 2023年上半年，公司的关键会计估计没有重大变化[147] - 2023年上半年，公司没有新的重要会计公告或会计公告变更[148] 公司合作收入情况 - 2023年3月和6月结束的三个月和六个月，合作收入分别为2.941亿美元和3.293亿美元，2022年同期分别为5250万美元和9460万美元[119][120][122]