业务合作里程碑付款 - 2023年1月，合作方赛诺菲启动SAR443820/DNL788治疗多发性硬化症的2期研究，触发2500万美元里程碑付款[101] - 2023年3月，因ETV:IDS项目达到特定临床里程碑，触发与收购F-star Gamma相关的3000万美元或有对价付款[101] - 2023年3月，TAK - 594/DNL593在FTD - GRN患者的1/2期研究达到特定临床里程碑，触发武田1000万美元里程碑付款，5月收到[101] - 2023年4月，合作方百健行使开发和商业化ATV项目的选择权，触发500万美元选择权行使付款，5月收到[103] 项目研究进展 - 2023年2月，公司报告DNL310的1/2期研究49周的额外中期数据，显示在多项探索性临床结果指标上有积极变化[101] - 2023年5月，DNL343在2/3期HEALEY ALS平台试验中首次给药患者，招募工作持续进行[103] - 2023年6月，公司宣布DNL310治疗MPS II使神经丝轻链（NfL）稳健降低，1/2期研究中给药两年后血清NfL较基线平均降低64%（p <0.001）[103] - 2023年8月，宣布赛诺菲7月完成2期HIMALAYA研究的患者招募，预计2024年1月完成主要研究[103] - 2023年11月，宣布赛诺菲完成ALS和MS的2期研究患者招募[103] - 2023年6月赛诺菲完成eclitasertib治疗CLE的2期研究，10月宣布因未达主要终点停止该适应症开发，但继续招募该药物治疗UC的2期研究患者[106] - 2023年公司与武田达成协议，停止TAK - 920/DNL919治疗阿尔茨海默病的临床开发，双方将继续专注临床前备份分子研究[106] - 2023年DNL126治疗MPS IIIA的新药研究申请获受理，1/2期研究启动活动正在进行[106] - 2023年公司在会议上公布DNL310治疗MPS II的1/2期研究新中期数据，全球2/3期COMPASS研究正在招募患者[106] 租赁协议情况 - 2023年4月，公司在犹他州盐湖城签订新的运营租赁协议，减少未来租赁付款610万美元，租赁期限增加约五年半[103] 净亏损情况 - 2023年3月和9月季度净亏损分别为9940万美元和2580万美元，2022年同期分别为1.033亿美元和2.273亿美元，截至2023年9月30日累计亏损9.967亿美元[107] 合作收入情况 - 2023年9月30日止三个月和九个月的合作收入分别为130万美元和3.305亿美元，2022年同期分别为360万美元和9820万美元[122] - 2023年9月30日止三个月合作收入较2022年同期减少230万美元，主要因赛诺菲合作收入减少340万美元，部分被渤健合作协议收入增加110万美元抵消[122] - 2023年9月30日止九个月合作收入较2022年同期增加2.323亿美元，主要因渤健行使许可选择权确认2.939亿美元收入，部分被武田合作协议收入减少4190万美元和赛诺菲合作协议里程碑收入减少1840万美元抵消[122] 研发费用情况 - 2023年9月30日止三个月和九个月的研发费用分别为8970万美元和3.161亿美元，2022年同期分别为8780万美元和2.666亿美元[123] - 2023年第三季度研发费用为8973.7万美元，2022年同期为8778.6万美元，增加约190万美元；2023年前九个月研发费用为3.16073亿美元，2022年同期为2.66621亿美元，增加约4950万美元[124][125][128] 人员相关费用情况 - 2023年第三季度人员相关费用中，基于股票的薪酬费用为1580万美元，2022年同期为1470万美元；2023年前九个月为4780万美元，2022年同期为4510万美元，分别增加110万美元和270万美元[124] 净成本分摊付款情况 - 2023年第三季度和前九个月净成本分摊付款分别为60万美元和510万美元，2022年同期净成本分摊报销分别为230万美元和800万美元[124] 一般及行政费用情况 - 2023年第三季度一般及行政费用为2530万美元，2022年同期为2330万美元，增加200万美元；2023年前九个月为7860万美元，2022年同期为6700万美元，增加1160万美元[131][132] 资金获取情况 - 公司通过公开发行普通股和合作协议获得资金，2020年1月、2022年10月公开发行分别获得约1.939亿美元和2.962亿美元净收益，截至2023年9月30日，从合作协议获得前期、期权和里程碑付款分别为1.15亿美元、2.25亿美元和5.65亿美元[133][135][136] 财务资产与负债情况 - 截至2023年9月30日，公司现金、现金等价物和有价证券为11.2亿美元，累计亏损9.967亿美元[138][142] - 截至2023年9月30日，公司经营租赁负债为5390万美元，未来未折现租赁付款约1340万美元，与龙沙等的非退还采购承诺为8770万美元[143] - 截至2023年9月30日，公司的现金、现金等价物和有价证券为11.2亿美元，主要由货币市场基金和有价证券组成[153] 现金流量情况 - 2023年前九个月经营活动净现金使用为2.59334亿美元，2022年同期为1.72053亿美元；投资活动净现金提供为1.76261亿美元，2022年同期使用1382.8万美元；融资活动净现金提供为1311.5万美元，2022年同期为1101.9万美元[145] - 2023年前九个月，经营活动使用的净现金为2.593亿美元，包括净亏损2580万美元，以及向F-star支付的3000万美元或有对价[146] - 2023年前九个月，投资活动提供的净现金为1.763亿美元，包括16亿美元的有价证券到期和销售收益，部分被14亿美元的有价证券购买和1070万美元的资本支出所抵消[147] - 2023年前九个月，融资活动提供的现金为1310万美元，来自行使购买普通股的期权和购买员工购股计划股份的收益[148] 公司未来资金与收入预期 - 公司预计未来继续产生重大亏损，需要大量额外资金，可能通过股权或债务融资，但可能面临资金不足、股权稀释等风险[140][141] - 公司尚未产生产品收入，预计在产品候选药物获得监管批准并商业化后才可能产生，且不确定何时或是否能实现[139] 利率与外汇风险情况 - 假设利率发生10%的相对变化，不会对公司的简明合并财务报表产生重大影响[154] - 公司的大部分交易以美元进行，但部分交易以欧元、瑞士法郎和英镑等外币计价，面临外汇风险[155] 公司控制与程序情况 - 截至2023年9月30日，公司的披露控制和程序设计和运行有效，能提供合理保证[158] - 2023年第三季度，公司的财务报告内部控制没有发生重大变化[159] 会计估计与准则情况 - 2023年前九个月，关键会计估计没有重大变化[149] - 2023年前九个月，没有新的或有重大影响的会计准则公告或变更[150] 合作协议修订情况 - 2023年公司修订与渤健的LRRK2合作和许可协议，渤健同意放弃剩余选择权和优先谈判权[106]