公司项目进展情况 - 公司有六个临床项目和超过十五个临床前开发阶段的项目[117] - 2022年1月，赛诺菲计划启动SAR443820/DNL788治疗多发性硬化症和SAR443122/DNL758治疗溃疡性结肠炎的2期试验[124] - 2022年1月，DNL919（ATV:TREM2）的IND申请被FDA暂停，预计首次人体临床试验至少推迟3个月[124] - 2022年1月，TAK - 594/DNL593（PTV:PGRN）的临床试验申请获MHRA批准，公司2月收到武田1200万美元里程碑付款[124] - 2022年2月，DNL310的1/2期临床试验中期数据显示，20例MPS II患者脑脊液硫酸乙酰肝素持续正常化[124] - 2022年3月，公司启动TAK - 594/DNL593治疗额颞叶痴呆 - 颗粒蛋白的1/2期临床试验，预计下半年开始给患者给药[124] - 2022年4月，赛诺菲开始SAR3820/DNL788的HIMALAYA 2期研究给药，预计招募约260名ALS患者，公司5月将收到4000万美元里程碑付款[126] 公司财务数据关键指标变化 - 截至2022年3月31日的三个月和2021年同期，公司净亏损分别为6520万美元和7000万美元[128] - 截至2022年3月31日，公司累计亏损7.102亿美元[128] - 2022年和2021年第一季度合作收入分别为4214.1万美元和792.3万美元，增长3421.8万美元[143] - 2022年和2021年第一季度研发费用分别为8609.8万美元和6020.7万美元，增长2589.1万美元，增幅43%[143] - 2022年和2021年第一季度人员相关费用中的股份支付费用分别为1560万美元和1230万美元，增长330万美元[145] - 2022年和2021年第一季度净成本分摊报销分别为230万美元和250万美元，减少20万美元[147] - 2022年和2021年第一季度行政费用分别为2254.1万美元和1893.6万美元，增长360.5万美元，增幅19%[143] - 2020年1月后续发行中，公司以每股23美元价格出售900万股普通股，净收益约1.939亿美元[154] - 截至2022年3月31日，公司从合作协议获得武田、赛诺菲和百健的前期、期权和里程碑付款分别为9300万美元、1.5亿美元和5.6亿美元[155] - 截至2022年3月31日，公司通过与武田和百健的股票购买协议分别获得1.1亿美元和4.65亿美元[156] - 截至2022年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券达12亿美元[157] - 截至2022年3月31日，公司累计亏损7.102亿美元[162] - 截至2022年3月31日，公司运营租赁负债为6270万美元，未开始的SLC租赁未来未折现租赁付款总额约为1250万美元，与龙沙的DMSA下非退还采购承诺总额为3520万美元[163] - 2022年第一季度，公司经营活动使用现金7210万美元，投资活动使用现金1.179亿美元，融资活动提供现金150万美元[168,169,170,171] - 2022年第一季度，公司现金、现金等价物和有价证券为12.1亿美元，主要由货币市场基金和有价证券组成[177] - 截至2022年3月31日，公司有未平仓的远期外汇合约，名义金额为60万美元，假设外币相对美元升值10%，合约剩余期限内价值将增加约10万美元[182] - 2022年第一季度，公司经营活动现金使用主要包括净亏损6520万美元，经非现金项目调整[169] - 2022年第一季度，公司投资活动现金使用包括购买有价证券3.643亿美元和资本支出410万美元，部分被有价证券到期收益2.505亿美元抵消[170] - 2022年第一季度，公司融资活动现金提供来自普通股期权行权收益150万美元[171] 公司收入来源 - 公司目前所有收入均来自与武田、赛诺菲和百健的合作及许可收入[129] 公司未来资金需求 - 公司未来资金需求取决于临床前和临床开发活动的时间和进展等多个因素[164] 公司面临的风险及应对措施 - 公司面临利率和外汇市场风险，投资活动旨在保存资本和最大化投资收益，通过远期外汇合约对冲外汇风险[176,177,178,179,180] 公司财务报告内部控制情况 - 截至2022年3月31日，公司披露控制和程序设计和运营有效，本季度财务报告内部控制无重大变化[184,185,186]