临床里程碑及付款相关 - 2023年1月，合作方赛诺菲启动SAR443820/DNL788治疗多发性硬化症的2期研究，触发2500万美元里程碑付款，公司于1月收到[101] - 2023年3月，公司因ETV:IDS项目达到特定临床里程碑，触发与收购F-star Gamma相关的3000万美元或有对价付款[101] - 2023年3月，武田因TAK - 594/DNL593治疗FTD - GRN的1/2期研究达到特定临床里程碑，触发1000万美元里程碑付款，预计5月收到[101] - 2023年4月，合作方百健行使开发和商业化公司针对淀粉样蛋白β的ATV项目的选择权，触发选择权行使付款，预计5月收到[106] 临床研究数据报告 - 2023年2月，公司在WORLDSymposium上报告DNL310的1/2期研究额外中期数据，治疗49周在多项探索性临床结果指标上有积极变化[101] - 2023年4月，公司在第75届美国神经病学学会年会上展示DNL343治疗肌萎缩侧索硬化症的1b期研究最终数据，支持启动2/3期试验[106] 财务数据关键指标变化 - 2023年第一季度和2022年第一季度公司净亏损分别为1.098亿美元和6520万美元，截至2023年3月31日累计亏损10.8亿美元[104] - 2023年和2022年第一季度合作收入分别为3514.1万美元和4214.1万美元，减少700万美元，降幅17%[116][117] - 2023年和2022年第一季度研发费用分别为1.288亿美元和8609.8万美元，增加4271.8万美元，增幅50%[116][118] - 2023年和2022年第一季度行政费用分别为2714万美元和2254.1万美元，增加459.9万美元，增幅20%[116][123] - 2023年和2022年第一季度运营亏损分别为1.20815亿美元和6649.8万美元，增加5431.7万美元，增幅82%[116] - 2023年和2022年第一季度净亏损分别为1.09781亿美元和6522万美元，增加4456.1万美元，增幅68%[116] 融资情况 - 2020年1月，公司通过公开发行900万股普通股，每股23美元，获得净收益约1.939亿美元[124] - 2022年10月，公司通过公开发行1190万股普通股，每股26.5美元，获得净收益约2.962亿美元[127] 合作协议收入 - 截至2023年3月31日，公司从合作协议获得武田1.05亿美元、赛诺菲2.25亿美元、百健5.6亿美元的前期、期权和里程碑付款[128] 股票购买协议收入 - 截至2023年3月31日，公司从与武田和百健的股票购买协议中分别获得1.1亿美元和4.65亿美元[129] 资产及负债情况 - 截至2023年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为12.9亿美元，累计亏损10.8亿美元[130][134] - 截至2023年3月31日，公司运营租赁负债为5710万美元，未来未折现租赁付款总额约为1340万美元，非退还采购承诺总额为8650万美元[135] - 截至2023年3月31日，公司现金、现金等价物和可交易证券为12.9亿美元，主要由货币市场基金和可交易证券组成[145] 现金流量情况 - 2023年第一季度，公司经营活动净现金使用量为5880万美元，投资活动净现金使用量为9270万美元，融资活动净现金流入为160万美元[137,138,139,140] - 2023年第一季度，公司经营活动净现金使用量由1.098亿美元净亏损及非现金项目调整构成，投资活动净现金使用量由5.237亿美元可交易证券购买和280万美元资本支出构成，融资活动净现金流入来自普通股期权行权所得[138,139,140] 财务风险相关 - 假设利率发生10%相对变化，不会对公司合并财务报表产生重大影响[146] - 公司多数交易以美元进行，但部分交易以欧元、瑞士法郎和英镑等外币计价，面临外汇风险[147] 内部控制情况 - 截至2023年3月31日，公司披露控制和程序的设计和运营在合理保证水平上有效[150] - 2023年第一季度，公司未发现对财务报告内部控制产生重大影响的变化[151] 会计估计及公告情况 - 2023年第一季度，公司关键会计估计和会计公告无重大变化[141,142] 未来资金需求 - 公司未来资金需求取决于临床前和临床开发活动的时间和进展等多种因素[136] 租赁协议相关 - 2023年4月，公司在盐湖城签订新的59336平方英尺的实验室、办公室和仓库运营租赁协议，减少未来租赁付款610万美元，增加租期约五年半[106]