公司项目研发情况 - 公司有五个临床项目和超过十五个临床前开发阶段的项目[174] - 2020年12月和2021年1月，PTV:PGRN（DNL593）和ATV:TREM2（DNL919）分别启动GLP毒理学研究，触发武田合作协议下每个项目800万美元的第二个临床前里程碑付款[180] - 2021年1月，公司宣布完成帕金森病患者DNL151（BIIB122）1b期研究，3月完成1期研究，5月公布两项研究结果，计划与百健合作在年底前启动DNL151（BIIB122）晚期临床开发[180] - 2021年1月，DNL310针对亨特综合征实现人类生物标志物概念验证后，公司在ETV产品组合中新增五个脑穿透性ERT项目[181] - 2021年2月，赛诺菲决定停止DNL758（SAR443122）在新冠肺炎方面的进一步开发，计划在2021年上半年开始DNL758（SAR443122）在CLE患者中的2期研究[181] - 2021年2月，DNL310在亨特综合征患者1/2期研究中，队列A（n = 5）的三个月数据显示治疗使脑脊液中糖胺聚糖水平正常化，3月获FDA快速通道指定[183] - 2021年5月，DNL343在健康志愿者中的1期单剂量和多剂量递增研究中期数据显示达到安全和通路参与生物标志物目标，计划在下半年启动ALS患者1b期研究[183] 公司财务关键指标变化 - 公司2021年和2020年第一季度净亏损分别为7000万美元和5680万美元，截至2021年3月31日累计亏损4.245亿美元[185] - 2021年和2020年3月31日结束的三个月内，合作收入分别为790万美元和360万美元，增长430万美元[200] - 2021年和2020年3月31日结束的三个月内，研发费用分别为6020万美元和5100万美元，增长约920万美元[201] - 2021年和2020年3月31日结束的三个月内，一般及行政费用分别为1890万美元和1260万美元，增长630万美元[206] - 2021年和2020年3月31日结束的三个月内，利息及其他收入净额分别为120万美元和310万美元，减少190万美元[207] - 2020年3月31日结束的三个月有10万美元所得税收益，2021年同期无所得税收益[208] - 2021年第一季度，经营活动净现金使用量为5024万美元，投资活动净现金使用量为2540.5万美元，融资活动净现金流入为382.2万美元[223] - 2021年第一季度，经营活动现金使用主要源于7000万美元净亏损及运营资产和负债变化[224] - 2021年第一季度，投资活动现金使用包括4.631亿美元可交易证券购买和280万美元资本支出，部分被4.405亿美元可交易证券到期收益抵消[225] - 2021年第一季度，融资活动现金流入为380万美元，来自普通股期权行使[226] 公司收入来源情况 - 公司至今未产生产品销售收入，所有收入为与武田、赛诺菲和百健合作协议的合作和许可收入[186] - 2020年1月，公司通过公开发行900万股普通股，每股23美元，获得约1.939亿美元净收益[211] - 截至2021年3月31日，公司从武田合作协议获得7100万美元前期及里程碑付款，2018年2月获1.1亿美元股票销售款[212] - 截至2021年3月31日，公司从赛诺菲合作协议获得1.25亿美元前期付款、1000万美元里程碑付款及1370万美元保留活动款项[213] - 2020年9月，公司从百健股票购买协议获4.65亿美元，10月获百健合作协议前期付款5.6亿美元，截至2021年3月31日获成本分摊报销款930万美元[214] 公司资金及资产情况 - 截至2021年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券达14.5亿美元[215] - 截至2021年3月31日，公司累计亏损4.245亿美元[220] - 总部租赁修正案提供最高2590万美元租户改进津贴，其中440万美元将以额外月租金形式偿还房东[231] - 截至2021年3月31日和2020年12月31日，生物产品开发和制造未完成采购订单分别为3340万美元和3300万美元[233] - 截至2021年3月31日和2020年12月31日，DMSA下不可退还采购承诺分别为2850万美元和2710万美元[233] - 截至2021年3月31日，公司现金、现金等价物和可交易证券为14.5亿美元[241] 公司外汇合约情况 - 截至2021年3月31日，公司未平仓远期外汇合约名义金额为650万美元，假设外币相对美元升值10%，合约剩余期限内价值将增加约70万美元[246] - 截至2021年3月31日，公司持有的未到期远期外汇合约名义金额为650万美元[246] - 假设2021年3月31日外币相对美元升值10%，这些合约剩余期限内收到的价值将增加约70万美元[246] 公司内部控制情况 - 截至2021年3月31日，公司管理层评估披露控制和程序的设计与运行有效[248][249] - 截至2021年3月31日的季度内，公司财务报告内部控制无重大变化[250] 公司运营费用构成情况 - 研发活动占公司运营费用很大一部分，包括外部研发费用、人员相关费用和其他费用[189]