公司资金筹集情况 - 公司自成立以来主要通过出售可赎回可转换优先股、首次公开发行普通股和股权融资筹集资金，2022年获辉瑞2500万美元股权投资，还从Hercules获得2500万美元定期贷款[526] - 自成立以来，公司筹集资金1,040,200千美元，包括2019年IPO收益105,800千美元等[618] 公司净亏损情况 - 2021 - 2023年公司净亏损分别为1.008亿美元、1.12亿美元和1.518亿美元，截至2023年12月31日累计亏损5.741亿美元[526] - 2023年公司净亏损为1.51759亿美元，2022年为1.12033亿美元，2021年为1.00777亿美元[605] - 2023年公司综合亏损为1.51526亿美元，2022年为1.11969亿美元，2021年为1.00801亿美元[605] - 2023、2022、2021年净亏损分别为151,759千美元、112,033千美元、100,777千美元[611] - 截至2023年12月31日，公司累计亏损574,096千美元[618] 公司现金及资产情况 - 截至2023年12月31日，公司拥有现金、现金等价物、短期和长期有价证券5.693亿美元，预计可支持当前运营计划至2026年[531] - 截至2023年12月31日，公司运营资金主要来自股票销售等，总收益达10.402亿美元，现金等资产为5.693亿美元[553] - 截至2023年12月31日，公司拥有现金、现金等价物、短期和长期有价证券5.693亿美元[582] - 截至2023年12月31日，公司现金、现金等价物和受限现金期末余额为234,207千美元[611] - 截至2023年12月31日，公司现有现金、现金等价物及短期和长期有价证券569,293千美元，预计至少可满足12个月运营及资本支出需求[618] 公司净运营亏损及税收抵免结转额情况 - 截至2023年12月31日，公司有美国联邦和州净运营亏损结转额分别为2.843亿美元和4.132亿美元，联邦净运营亏损结转额中有2.819亿美元可无限期结转；还有美国联邦和州研发税收抵免结转额分别为1440万美元和240万美元[540] - 截至2023年12月31日，公司美国联邦和州净运营亏损结转额分别为2.84344亿美元和4.13182亿美元，联邦研发税收抵免结转额为1437.9万美元，州为235.5万美元[720] 公司费用指标变化情况 - 2023年与2022年相比，研发费用从8528.4万美元增至1.41798亿美元，增长66%[541] - 2023年与2022年相比，一般及行政费用从2987.2万美元增至3107.2万美元，增长4%[541] - 2023年与2022年相比，总运营费用从1.15156亿美元增至1.7287亿美元，增长50%[541] - 2023年与2022年相比，运营亏损从1.15156亿美元增至1.7287亿美元，增长50%[541] - 2023年与2022年相比，利息费用从73.9万美元增至309.9万美元，增长319%[541] - 2023年与2022年相比，利息和其他收入净额从386.2万美元增至2421万美元，增长527%[541] - 2023年和2022年研发费用分别为1.418亿美元和8530万美元，增长5650万美元，增幅66%[542] - 2023年和2022年一般及行政费用分别为3110万美元和2990万美元，增长120万美元[543] - 2023年和2022年利息费用分别为310万美元和70万美元，增长240万美元[544] - 2023年和2022年利息及其他收入分别为2420万美元和390万美元，增长主要源于投资回报增加[545] - 2022年和2021年研发费用分别为8530万美元和8180万美元，增长350万美元，增幅4%[547] - 2023年公司研发费用为1.41798亿美元，2022年为8528.4万美元，2021年为8175.9万美元[605] 公司现金流量情况 - 2023年、2022年和2021年经营活动净现金使用量分别为1.454亿美元、9250万美元和7970万美元[554] - 2023年、2022年和2021年投资活动净现金使用（提供）量分别为2.236亿美元、6380万美元和提供4230万美元[554] - 2023年、2022年和2021年融资活动净现金提供量分别为3.533亿美元、2.556亿美元和60.2万美元[554] - 2023、2022、2021年经营活动净现金使用量分别为145,367千美元、92,517千美元、79,681千美元[611] - 2023、2022、2021年投资活动净现金（使用）提供量分别为(223,623)千美元、(63,825)千美元、42,280千美元[611] - 2023、2022、2021年融资活动净现金提供量分别为353,316千美元、255,632千美元、602千美元[611] 公司贷款情况 - 公司与Hercules的贷款协议下有2500万美元未偿还借款，2024年2月28日修订协议，可借款总额增至1.5亿美元[565] - 2022年6月15日，公司与Hercules Capital签订贷款协议，贷款本金总额为1亿美元，分四期发放[663] - 截至2023年12月31日，公司已收到贷款2.5亿美元，另有3000万美元可在2024年3月15日前自行决定借入，4500万美元由Hercules自行决定是否发放[664] - 贷款年利率为7.65%和Prime Rate加3.65%中的较高者，公司可在2025年7月1日前只支付利息[665] 公司非可撤销采购和其他安排金额情况 - 非可撤销采购和其他安排金额从2022年12月31日的880万美元增至2023年12月31日的3210万美元，增加了2330万美元[570] 公司向安进支付费用情况 - 公司需向安进支付最高3000万美元的营销批准相关费用，以及最高7500万美元的指定商业里程碑累计付款[571] - 2019年8月向安进支付了250万美元的首个临床里程碑款项，2023年12月支付了750万美元的第二个里程碑款项[571] - 2019年第三季度公司因BALANCED研究首位患者给药支付250万美元里程碑款项，2023年12月因3期SYNCHRONY项目首位患者给药支付750万美元，还需为营销批准最多支付3000万美元，为特定商业里程碑最多支付7500万美元[711] - 2023年公司在安进许可下记录750万美元研发费用，2022年和2021年无此类费用[715] 公司股份支付费用情况 - 2023年、2022年和2021年的股份支付费用分别为2150万美元、2320万美元和1010万美元[579] - 截至2023年12月31日，与股票期权和受限股票单位相关的未确认股份支付成本分别为5110万美元和1030万美元，预计分别在2.87年和3.61年内确认[579] - 2023年、2022年和2021年公司的股票薪酬费用分别为21,497千美元、23,243千美元和10,054千美元[706] 公司财务报表影响因素情况 - 假设利率发生10%的相对变化，不会对公司合并财务报表产生重大影响[584] - 假设外币汇率发生10%的变化，对公司2023年、2022年和2021年的历史合并财务报表无重大影响[585] 公司投资活动目标情况 - 公司的投资活动主要目标是保存资本以支持运营，并在不承担重大风险的情况下实现投资收益最大化[583] 公司资产、负债和股东权益情况 - 2023年12月31日公司总资产为5.80271亿美元，2022年为3.5657亿美元[603] - 2023年12月31日公司总负债为4496.5万美元，2022年为3000.8万美元[603] - 2023年12月31日公司股东权益为5.35306亿美元，2022年为3.26562亿美元[603] 公司普通股情况 - 2023年公司普通股基本和摊薄每股净亏损为2.89美元，2022年为2.87美元，2021年为2.89美元[605] - 截至2023年12月31日，公司已发行和流通的普通股为5575.4445万股，2022年为4686.5206万股[603] - 2023年公司额外实收资本为11.09126亿美元，2022年为7.48857亿美元[603] - 截至2023年12月31日和2022年12月31日，已发行和流通的普通股分别为55,754,445股和46,865,206股[684] 公司主要产品研发情况 - 公司主要产品候选药物EFX已启动3期项目SYNCHRONY，两项2b期临床试验正在进行[614] 公司运营部门情况 - 公司有一个运营部门，专注于严重代谢疾病治疗方法的研发[622] 公司按公允价值计量的金融资产和负债情况 - 截至2023年12月31日，公司按公允价值计量的金融资产总计541,965千美元，其中一级资产324,186千美元，二级资产217,779千美元；负债总计54千美元，均为三级负债[655] - 截至2022年12月31日，公司按公允价值计量的金融资产总计292,176千美元，其中一级资产196,007千美元，二级资产96,169千美元；负债总计305千美元，均为三级负债[655] 公司会计准则相关情况 - 2023年12月，财务会计准则委员会发布ASU No. 2023 - 09，将于2024年12月15日后开始的财年生效，公司正在评估其影响[651] - 2023年11月，财务会计准则委员会发布ASU No. 2023 - 07，2023年12月15日后开始的财年及2024年12月15日后的财年中期生效，公司正在评估其影响[652] - 截至2023年12月31日及该年，无近期采用的对合并财务报表有重大影响的会计准则，也无未采用的有重大影响的新准则[650] 公司会计核算方法情况 - 公司使用增量借款利率确定租赁分类和未来租赁付款现值，因租赁合同隐含利率难以确定[632] - 研发成本在发生时计入费用，包括人员费用、基于股份的薪酬费用等[634] - 公司基于股份的薪酬授予按授予日公允价值计量，在必要服务期内确认费用[637] - 贷款应付账款按债务融资安排核算，利息费用按实际利率法计提[642] - 公司对预计未来根据贷款协议发行的认股权证作为负债核算，按公允价值计量[643] 公司有价证券情况 - 截至2023年12月31日，短期和长期有价证券公允价值为5.41965亿美元，2022年同期为2.92176亿美元[659] - 截至2023年12月31日，一年内到期的有价证券为3.15803亿美元，一年至五年到期的为1928.3万美元；2022年一年内到期的为1.01676亿美元[660] 公司应计费用和其他流动负债情况 - 截至2023年12月31日，应计费用和其他流动负债为1209万美元，2022年同期为1111.5万美元[662] 公司认股权证负债情况 - 截至2023年12月31日，认股权证负债公允价值为5.4万美元，2022年同期为30.5万美元[673] 公司普通股发行及相关情况 - 2023年4月和5月，公司通过销售协议出售300.6052万股普通股，平均价格为每股42.38美元，净收益为1.23824亿美元[679] - 2023年5月16日，公司与Jefferies签订承销协议，同意以每股42美元的价格发行和出售523.85万股普通股[682] - 2023年5月16日公司发行股票结束，扣除承销佣金和发行成本后净收益为210,956千美元[684] - 2023年3月公司因额外借款15,000千美元向Hercules额外发行9,180份购买普通股的认股权证；2024年2月修订贷款协议额外借款10,000千美元，将发行18,359份认股权证[687][688] 公司股票期权和激励计划及员工股票购买计划情况 - 2019年股票期权和激励计划初始预留发行股份2,572,457股，2022年1月1日增加1,396,029股，2023年1月1日增加1,874,608股，每年1月1日累计增加4% [693] - 2019年员工股票购买计划2019年6月18日生效时预留273,869股，2022年1月1日增加349,007股，2023年1月1日增加410,803股，每年1月1日自动增加[696] 公司股票期权相关指标情况 - 2023年授予员工、董事和顾问的股票期权