合同收入情况 - 2023年和2022年，公司根据资产购买协议分别确认约0.2百万美元和0.5百万美元的合同收入[134] - 公司在2011年与BARDA的合同中，截至2021年12月31日的十二个月确认合同收入1.6百万美元，期间共收到72.5百万美元费用报销和4.6百万美元费用[135] 赠款收入情况 - 2023年和2022年，公司分别确认30,000美元和0.5百万美元的赠款收入，2023年12月31日递延赠款收入余额为0.1百万美元[136] 许可收入情况 - 2023年和2022年，公司根据与Ohara Pharmaceutical的协议分别确认约58,000美元和0.5百万美元的许可收入，有权获得最高2.5百万美元的非退还监管里程碑付款[137][150] 采购收入情况 - 2022年，公司根据供应协议确认9.3百万美元的采购收入[138][151] - 2022年6月加拿大公共卫生局授予公司价值约2530万美元（加元3300万）的TEMBEXA治疗课程采购合同，2022年7月交付并确认2260万美元采购收入[194] - 2022年采购收入31971美元，2021年为0[226] 特许权使用费收入情况 - 2022年，公司确认约0.4百万美元的特许权使用费收入[139] - 2022年特许权使用费收入375美元，2021年为0[226] 产品成本及费用处理 - 2021年6月4日TEMBEXA获FDA批准，此前相关制造成本计入研发费用，批准后计入库存，出售后相关库存等转移至Emergent[142][156] 公司盈利风险 - 公司预计在可预见的未来将继续产生重大损失，可能无法实现或维持盈利[148] - 公司所有产品候选仍处于临床开发阶段，可能无法获得监管批准或成功商业化[148] 研发费用相关 - 公司收购Oncoceutics后，为ONC201美国监管批准及其他化合物开发预计将产生重大研发费用[155] - 2023、2022和2021年公司合并股份支付薪酬费用分别为1750万美元、1530万美元和1230万美元[161] - 2022年公司确认200万美元员工留用抵免，其中150万美元冲减研发费用，50万美元冲减一般及行政费用，截至年报日期已收到2.7万美元退款[174] - 2023年研发费用从7160万美元降至6880万美元，减少280万美元，降幅4.0%，主要因非现金股票薪酬费用增加340万美元，法律和其他运营费用减少90万美元[182][184] - 2022年研发费用增加，主要因ONC201相关费用增加2030万美元、薪酬费用增加300万美元、其他管线产品开发费用增加250万美元，部分被ONC201成功里程碑付款减少2000万美元、DSTAT开发成本减少480万美元和TEMBEXA费用减少250万美元抵消[189] - 2023年公司研发费用中，DSTAT开发成本减少400万美元，补偿费用减少340万美元（其中非现金股票补偿费用减少120万美元），其他管线产品开发费用减少190万美元，TEMBEXA费用减少70万美元；ONC201研发及启动费用增加680万美元[205] - 2022年研发费用71631美元，较2021年减少2186美元（3.0%）[226] 资产出售收益 - 2022年9月26日公司完成资产出售，Emergent支付约2.38亿美元 upfront cash payment，公司还有权获得最高约1.24亿美元 milestone payments、15%美国境外TEMBEXA销售毛利的特许权使用费、20%美国境内超过170万疗程TEMBEXA销售毛利的特许权使用费以及最高1250万美元的其他开发里程碑付款[165][166] - 2022年公司记录与出售brincidofovir全球独家权利相关的净收益2.297亿美元[186] 总营收变化 - 与2022年相比，2023年总营收从3380万美元降至30万美元，减少3350万美元，降幅99.0%，主要因2022年国际TEMBEXA采购协议交付[180] - 2022年总营收33824美元，较2021年的1979美元增加31845美元（1609.1%），主要因国际TEMBEXA采购协议交付[226][227] - 2023年总营收324美元，较2022年的33824美元大幅减少[226][262] 销货成本变化 - 2023年公司未记录销货成本，2022年记录40万美元，归因于国际TEMBEXA采购交付和不可销售库存注销[181] - 2022年销货成本增至40万美元，2021年未记录，增加的40万美元归因于国际TEMBEXA采购交付和不可销售库存注销[188] 利息收入及其他净额变化 - 2023年利息收入及其他净额为1100万美元，2022年为290万美元，增加810万美元，主要因2022年资产出售和国际TEMBEXA采购协议所得现金余额增加[185] - 2022年利息收入及其他净额2919美元，较2021年增加2755美元（1679.9%）[226] 一般及行政费用变化 - 2023年公司一般及行政费用增至2460万美元，较2022年增加250万美元，增幅11.2%[206] - 2022年一般及行政费用增至2210万美元，较2021年增加350万美元，增幅18.5%[208] - 2022年一般及行政费用22132美元，较2021年增加3460美元（18.5%）[226] ONC201临床数据 - ONC201 H3K27M胶质瘤注册队列总体缓解率为20.0%（95%置信区间：10.0 - 34%），疾病控制率为40%（95%置信区间：26 - 55%）[209] - RANO - LGG评估标准下，总体缓解率为26%（95%置信区间：15 - 40%），疾病控制率为42%（95%置信区间：28 - 57%）；达到RANO - HGG或RANO - LGG响应或两者皆有的患者比例为30%（95%置信区间：17.9 - 44.6%）[213] - 未接受ONC201治疗的复发患者首次疾病进展后中位总生存期为5.1个月；ONC201治疗组12个月和24个月生存率分别为57%（95%置信区间：41 - 70%）和35%（95%置信区间：21 - 49%），约为未治疗组2 - 3倍[217] 其他产品研发进展 - ONC212已完成初始IND启用研究，与相关大学合作的临床前研究正在进行；CMX521是治疗SARS - CoV - 2的候选药物，在健康志愿者1期研究中耐受性良好[221][222] - 公司与北卡罗来纳大学教堂山分校的READDI合作，后者获北卡罗来纳州约170万美元赠款用于开发CMX521治疗SARS - CoV - 2[223] 公司化学库情况 - 公司化学库包含超10000个杂环系统和核苷，约3500个核苷类似物化合物[224] 运营亏损情况 - 2022年运营亏损60386美元，较2021年的173400美元减少113014美元（65.2%）[226] - 2023年运营亏损93065美元，较2022年的60386美元增加[226][262] 所得税及净利润情况 - 2022年所得税费用36美元，2021年为0；净利润172167美元，较2021年的亏损173236美元增加345403美元（199.4%）[226] - 2023年净亏损82,095美元，2022年净利润172,167美元，2021年净亏损173,236美元[264] 加权平均基本流通股数变化 - 2023年加权平均基本流通股数为88604026股，2022年为87555110股，2021年为84930255股[262] 普通股股数变化 - 2020 - 2023年普通股股数从62,816,039股增至88,929,300股[263] 现金流量情况 - 2023年经营活动净现金使用量为69,088美元，2022年为46,867美元，2021年为99,930美元[264][269] - 2023年投资活动净现金提供量为70,599美元，2022年为70,037美元，2021年使用量为44,091美元[264][269] - 2023年融资活动净现金提供量为308美元，2022年使用量为12,725美元，2021年提供量为112,429美元[264][269] - 2023年现金及现金等价物净增加1,819美元，2022年增加10,445美元，2021年减少31,592美元[264][269] - 2023年末现金及现金等价物为27,661美元，2022年末为25,842美元，2021年末为15,397美元[264] 公司产品开发方向 - 公司专注开发imipridones作为潜在新型选择性癌症疗法，dordaviprone（ONC201）处于临床开发阶段，ONC206处于剂量递增临床试验阶段[266] 公司投资情况 - 公司投资主要包括商业票据、公司债券和美国国债，遵循投资政策以降低损失概率[267] 公司信用风险 - 公司面临信用风险的金融工具包括现金、现金等价物、短期投资和长期投资[268] 投资活动现金情况 - 2023年投资活动提供的净现金为7060万美元，主要源于1.992亿美元短期投资到期，抵减9000万美元短期投资购买和3850万美元长期投资购买[271] - 2022年投资活动提供的净现金为7000万美元，主要源于出售TEMBEXA所得2.34亿美元、6950万美元短期投资到期和770万美元短期投资出售，抵减1.832亿美元短期投资购买和5780万美元长期投资购买[271] - 2021年投资活动使用的净现金为4410万美元，主要源于短期和长期投资购买，抵减短期投资到期和出售[271] 融资活动现金情况 - 2023年融资活动提供的净现金为30万美元，主要源于员工股票购买计划（ESPP）购买所得50万美元，部分抵减20万美元债务发行成本[272] - 2022年融资活动使用的净现金为1270万美元，主要源于与Oncoceutics收购相关的应付票据支付1400万美元和20万美元债务发行成本，部分抵减股票期权行使和ESPP购买所得150万美元[272] - 2021年融资活动提供的净现金为1.124亿美元，主要源于普通股发行所得1.078亿美元以及股票期权行使和ESPP购买所得460万美元[272][273] 公司收入来源 - 公司目前产品销售产生的是非经常性小额收入，除2022年有产品销售外，迄今所有收入来自政府补助、合同以及合作和许可协议的前期款项[274] 公司资金需求及风险 - 若不能从产品销售获得大量收入，公司预计通过股权发行、债务融资、政府或第三方资金等方式满足资金需求，股权或可转债出售会稀释普通股股东权益，债务融资可能有限制性条款[275] 公司市场风险 - 公司主要市场风险是利息收入敏感性，投资组合期限短、风险低，利率立即变动10%对投资组合公允价值无重大影响，对经营成果和现金流也无显著影响[278] 通货膨胀影响 - 通货膨胀增加公司劳动力成本和临床试验成本，但公司认为2023年和2022年通货膨胀对经营成果无重大影响[279]