临床试验进展 - 超过170名慢性乙肝病毒感染患者在1期和2a期临床试验中接受了Imdusiran给药[294] 合作与授权收入 - 2022年1月5日，齐鲁制药支付公司4000万美元一次性预付现金，并同意支付高达2.45亿美元里程碑付款，还将按低20%区间的两位数支付特许权使用费[297] - 2019年7月，公司出售ONPATTRO特许权权益获得2000万美元毛收入，安大略省市政雇员退休系统收到3000万美元特许权使用费后，权益将归还给公司[300] - 2019年7月，公司将部分ONPATTRO特许权使用费权益出售给OMERS，获得2000万美元毛收入，截至2023年12月31日，已记录非现金特许权使用费收入2270万美元[318][336] 股份交易收入 - 2022年1月6日，公司通过股份交易获得1500万美元毛收入，出售给投资者的普通股约占交易前已发行普通股的2.5%[299] 权益持有情况 - 截至2023年12月31日，公司拥有Genevant Sciences约16%的普通股权益，若第三方商业化子许可产品，公司有权获得特定比例收入，单纯子许可为20%，真正合作则为14%[301][302] 潜在付款义务 - 公司因收购Enantigen Therapeutics有潜在未来付款义务，最高达1.025亿美元[304] 财务数据关键指标变化 - 收入与亏损 - 2023财年，公司净亏损7280万美元，每股基本和摊薄亏损0.44美元；2022财年净亏损6950万美元，每股基本和摊薄亏损0.46美元[314] - 2023年公司收入为1814.1万美元，2022年为3901.9万美元[314] - 2023年总营收为1814.1万美元，较2022年的3901.9万美元减少2090万美元[316][317] - 2023年净亏损72849千美元，2022年为69456千美元[342] 财务数据关键指标变化 - 运营费用与亏损 - 2023年公司运营费用为9624.4万美元，2022年为1.04475亿美元[314] - 2023年公司运营亏损为7810.3万美元，2022年为6545.6万美元[314] 财务数据关键指标变化 - 各项费用 - 2023年研发费用为7370万美元，占比77%，较2022年的8440.8万美元减少1070万美元[321][322] - 2023年一般及行政费用为2247.5万美元，占比23%，较2022年的1783.4万美元增加460万美元[321][323] - 2023年或有对价公允价值变动为6.9万美元，较2022年的223.3万美元减少216.4万美元[321][325] 财务数据关键指标变化 - 其他收入与所得税 - 2023年其他收入为525.4万美元，较2022年的44.4万美元增加481万美元，主要因利息收入增加350万美元和利息费用减少130万美元[326][327][328] - 2022年所得税费用为444.4万美元，2023年为0[329] 财务数据关键指标变化 - 现金及等价物与债务 - 截至2023年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券投资总额为1.323亿美元，无未偿还债务[331] 财务数据关键指标变化 - 普通股发行与收益 - 2023年和2022年，公司根据销售协议分别发行1202.0257万股和864.5426万股普通股，净收益分别约为2990万美元和2030万美元[335] 财务数据关键指标变化 - 现金流量 - 2023年经营活动净现金使用量为85936千美元，较2022年增加50600千美元[342] - 2023年投资活动提供净现金50773千美元，2022年使用净现金74942千美元[342] - 2023年融资活动提供净现金30647千美元，较2022年减少1200千美元[342] - 2023年现金及现金等价物减少4491千美元，期末余额为26285千美元[342] 财务预测 - 公司预计2023年12月31日的1.323亿美元现金、现金等价物和有价证券投资足以支持运营至2026年第一季度，预计2024年净现金消耗在6300万美元至6700万美元之间[338] - 预计2024年净现金消耗在63000千美元至67000千美元之间，不包括与Jefferies的公开市场销售协议所得款项[14] - 公司认为有足够现金资源支持运营至2026年第一季度[14] 公司盈利状况与依赖情况 - 公司自成立以来几乎每年都有亏损，预计短期内无法实现盈利，至今无产品收入[20] - 公司依赖与Alnylam Pharmaceuticals的许可协议实现ONPATTRO™商业化[21] - 公司将依赖齐鲁制药在中国大陆、中国香港、中国澳门和中国台湾开发和商业化imdusiran[21]