财务数据关键指标变化 - 2023年第四季度合并净亏损为6030万美元，合每股0.34美元，2022年同期净亏损为5200万美元，合每股0.32美元；2023年全年合并净亏损为2.578亿美元，合每股1.48美元，2022年全年为1.923亿美元，合每股1.25美元[15] - 2023年第四季度收入为200万美元，2022年同期为2720万美元，减少2520万美元；2023年全年收入为1.762亿美元，2022年为1.113亿美元，增加6490万美元[16][19] - 2023年第四季度GAAP基础的总运营费用为6410万美元，2022年同期为8260万美元；2023年全年为4.502亿美元，2022年为3.126亿美元[20][22] - 2023年第四季度非GAAP运营费用为5590万美元，2022年同期为7100万美元；2023年全年为2.527亿美元，2022年为2.688亿美元[20][22] - 2023年12月31日现金、现金等价物和有价证券为8100万美元，2022年同期为3.075亿美元[25] - 2023年通过股权发售计划净募资约1510万美元[25] - 预计2024年GAAP基础总运营费用在1.45亿 - 1.65亿美元之间[31] - 预计2024年非GAAP基础总运营费用在1.25亿 - 1.45亿美元之间，不含约1300万美元非现金股票薪酬费用和约700万美元折旧摊销[31] - 2023年第四季度营收为204.2万美元，2022年同期为2723万美元；2023年全年营收为1.76232亿美元，2022年为1.11299亿美元[37] - 2023年第四季度总运营费用为6410.1万美元，2022年同期为8262.2万美元；2023年全年总运营费用为4.50237亿美元，2022年为3.1258亿美元[37] - 2023年第四季度净亏损为6029.6万美元，2022年同期为5197.3万美元；2023年全年净亏损为2.57831亿美元，2022年为1.92278亿美元[37] - 2023年12月31日总资产为1.6532亿美元，2022年同期为5.62509亿美元[38] - 2023年12月31日股东权益总额为8288.7万美元，2022年同期为2.94958亿美元[38] 业务研发进展 - 新型STAC - BBB衣壳在非人类灵长类动物中血脑屏障穿透能力强，神经元中转基因表达比基准衣壳AAV9高700倍[7] - 慢性神经性疼痛临床前研究预计2024年第四季度提交IND申请，朊病毒病预计2025年第四季度提交CTA申请[6][8][9] - Fabry病1/2期STAAR研究共给药32名患者，更新临床数据显示有持续获益和差异化安全特征[11] - 血友病A 3期AFFINE试验关键数据预计2024年年中读出，若结果支持，辉瑞预计2025年初提交BLA和MAA申请[13][16][17] 业务合作与收益 - 公司有望从辉瑞获得高达2.2亿美元的里程碑付款，若产品获批上市，销售特许权使用费为14% - 20%[17] 业务调整 - 公司宣布缩减法国业务，预计裁减约93个岗位[16][17] GAAP基础运营费用构成 - GAAP基础运营费用含8950万美元商誉和无形资产减值及6550万美元长期资产减值[23]