财务数据关键指标变化 - 2023年公司发生外汇交易损失120万美元，2023年12月31日欧元与美元汇率不利变动10%，对外汇交易损失影响不大[559] - 2023年公司记录了1.55亿美元的减值，其中商誉减值3810万美元，在研研发项目（IPR&D）减值5140万美元，其他长期资产减值6550万美元[571] - 2023年公司合作协议收入为1.762亿美元，因终止合作协议进行累计补调收入1.271亿美元和0.0139亿美元[575] - 2023年12月31日，公司总资产为1.6532亿美元，较2022年的5.62509亿美元大幅减少[581] - 2023年公司总负债为0.82433亿美元，较2022年的2.67551亿美元减少[581] - 2023年公司股东权益为0.82887亿美元，较2022年的2.94958亿美元减少[581] - 2023年公司营收为1.76232亿美元，较2022年的1.11299亿美元增长约58.34%[583] - 2023年公司总运营费用为4.50237亿美元，较2022年的3.1258亿美元增长约44.04%[583] - 2023年公司运营亏损为2.74005亿美元，较2022年的2.01281亿美元扩大约36.13%[583] - 2023年公司净亏损为2.57831亿美元，较2022年的1.92278亿美元扩大约34.09%[583] - 2023年公司综合亏损为2.54022亿美元，较2022年的1.96695亿美元扩大约29.14%[586] - 2023年基本和摊薄后每股净亏损为1.48美元，较2022年的1.25美元增加约18.4%[583] - 2023年末普通股数量为178,133,548股，股东权益总额为82,887美元[589] - 2023年净亏损257,831千美元，2022年为192,278千美元，2021年为178,297千美元[592] - 2023年经营活动净现金使用量为224,842千美元，2022年为223,627千美元，2021年为233,251千美元[592] - 2023年投资活动净现金提供量为153,531千美元，2022年为59,285千美元，2021年为248,199千美元[592] - 2023年融资活动净现金提供量为14,588千美元，2022年为84,660千美元，2021年为32,858千美元[592] - 2023年现金、现金等价物和受限现金净减少55,240千美元，年末余额为46,704千美元[592] - 截至2023年12月31日，公司资本资源为8100万美元，包括现金、现金等价物和有价证券[597] - 2023年与Kite Pharma合作因估计变更增加收入1390万美元，减少净亏损1390万美元，减少基本和摊薄后每股净亏损0.08美元[604] - 2021年与Sanofi合作因估计变更减少收入160万美元，增加净亏损160万美元，增加基本和摊薄后每股净亏损0.01美元[605] - 2023、2022、2021年Biogen MA合作收入占总收入比例分别为77%、26%、38% [615] - 2023、2022、2021年Kite Pharma合作收入占总收入比例分别为12%、35%、23% [615] - 2023、2022、2021年Novartis合作收入占总收入比例分别为7%、36%、34% [615] - 2023、2022年其他许可协议收入占总收入比例分别为4%、3%、5% [615] - 2023年12月31日和2022年12月31日应收账款分别为90万美元和370万美元[616] - 2023年Sigma - Aldrich Corporation占应收账款比例为78% [616] - 2023年和2022年Kite Pharma占应收账款比例分别为18%、19% [616] - 2022年Novartis占应收账款比例为59% [616] - 截至2023年、2022年和2021年12月31日，现金及现金等价物分别为45,204千美元、100,444千美元和178,872千美元；非流动受限现金均为1,500千美元；现金、现金等价物及受限现金总额分别为46,704千美元、101,944千美元和180,372千美元[628] - 截至2023年、2022年和2021年12月31日，未行使的股票期权和受限股票单位以及员工股票购买计划预留发行的股份数量分别为21,254,556股、18,560,755股和15,159,908股[646] - 2023年12月31日，公司现金等价物和有价证券公允价值总计3.8306亿美元，其中现金等价物250.8万美元，有价证券3579.8万美元；2022年12月31日，总计2.57853亿美元，其中现金等价物5082万美元，有价证券2.07033亿美元[654] - 2023年12月31日，公司现金等价物和有价证券摊销成本为3807.2万美元，未实现收益24.1万美元，未实现损失7000美元，估计公允价值3830.6万美元；2022年12月31日，摊销成本为2.58743亿美元，未实现收益2.8万美元，未实现损失91.8万美元，估计公允价值2.57853亿美元[657] - 按合同到期日划分，2023年12月31日，一年内到期的有价证券公允价值为1085.5万美元，一年以上至五年到期的为2494.3万美元；2022年12月31日，分别为1.77188亿美元和2984.5万美元[657] - 2023年，公司将3440万美元的非流动有价证券投资重新分类为流动资产，并记录了40万美元的减值费用；2022年未记录减值费用[661] - 2023年公司在2023年、2022年和2021年均未记录与有价证券相关的信用损失准备金[659] - 截至2023年和2022年12月31日，Kite合作协议应收账款分别为20万美元和70万美元，递延收入分别为0和1940万美元[690] - 2023 - 2021年Kite合作协议确认收入分别为2052万美元、3859.2万美元和2545.3万美元[691] - 2023年Kite合作协议因估计变更增加收入1390万美元，减少净亏损1390万美元，减少基本和摊薄净亏损每股0.08美元[692] - 截至2023年和2022年12月31日，诺华协议应收账款分别为0和220万美元，递延收入分别为0和960万美元[699] - 2023 - 2021年诺华协议收入分别为1217.9万、3972.8万和3794.4万美元[701] - 2020年公司因诺华合作支付150万美元财务顾问费，占预付许可费7500万美元的2% [701] - 2023 - 2021年诺华协议财务顾问费摊销分别为20万、60万和60万美元[701] - 截至2023年和2022年12月31日，百健协议应收账款分别为0和50万美元，递延收入分别为0和1.322亿美元[710] - 2023 - 2021年百健协议收入分别为1.34849亿、2841.9万和4230万美元[711] - 2020年公司因百健合作支付700万美元财务顾问费，占售股款2.25亿美元和预付许可费1.25亿美元的2% [711] - 截至2023年和2022年12月31日，赛诺菲2014年协议相关应收账款分别为0和60万美元，递延收入分别为0和110万美元[718] - 2023年公司因赛诺菲报销减少研发费用210万美元，其中50万美元包含在2023年12月31日合并资产负债表的预付费用和其他流动资产中[720] - 2023 - 2021年与赛诺菲协议确认的收入分别为0、326万美元和311.4万美元，2021年因估计变更调整减少收入160万美元，增加净亏损160万美元，增加基本和摊薄净亏损每股0.01美元[721] - 2023 - 2021年与西格玛 - 奥德里奇公司协议确认收入分别为470万、90万和110万美元[726] - 2023年3月31日止三个月，公司确认3810万美元税前商誉减值损失；确认1120万美元使用权资产、500万美元租赁改良和420万美元在建工程的税前长期资产减值损失[731][732] - 2023年6月30日止三个月，公司确认5140万美元无限期无形资产减值损失及630万美元相关所得税利益；长期资产组未确认减值损失[734][735] - 2023年9月30日止三个月，公司确认1760万美元使用权资产、1370万美元租赁改良和在建工程、1350万美元家具等的税前长期资产减值损失[737] - 2023年第四季度，公司确认使用权资产税前长期资产减值费用0.1百万美元，相关租赁改良和在建工程减值费用0.2百万美元[739] - 2023年12月31日，公司固定资产净值为26,874千美元，2022年为63,531千美元[742] - 2023年折旧和摊销费用为15.1百万美元，2022年为12.1百万美元，2021年为9.4百万美元[742] - 2023年，公司记录租赁改良减值损失23.1百万美元，实验室设备减值损失8.0百万美元，制造设备减值损失2.3百万美元，家具和固定装置减值损失1.6百万美元，在建工程减值损失1.6百万美元[743] - 2023年末无形资产余额为0千美元，2022年末为50,729千美元[744] - 2023年无形资产因外币折算调整增加618千美元，因无限期无形资产减值减少51,347千美元[744] - 2023年末商誉余额为0千美元，2022年末为37,552千美元[745] - 2023年商誉因外币折算调整增加586千美元，因商誉减值减少38,138千美元[745] - 2023年末其他应计负债总额为23,554千美元，2022年末为16,007千美元[746] - 2023年末应计重组费用为11,733千美元，2022年末为0千美元[746] 业务风险与持续经营 - 公司业务面临重大风险，包括持续经营能力存疑、无获批产品和收入、研发早期、运营亏损等[20] - 公司历史亏损显著、经营现金流为负、流动性资源有限，对持续经营能力存疑[599] - 公司现有资源预计仅能满足至2024年第三季度的流动性需求[599] 审计意见 - 审计机构认为公司合并财务报表在所有重大方面公允反映了财务状况、经营成果和现金流量[565] - 审计机构对公司截至2023年12月31日的财务报告内部控制发表了无保留意见[566] 汇率与利率风险 - 假设汇率变动10%，2023年净亏损将增加或减少约1260万美元，可能对合并财务报表产生重大影响[558] - 截至2023年12月31日和2022年，公司在美国没有以外国货币计价的现金余额[559] - 若市场利率变动100个基点，投资组合公允价值变动不重大[556] - 公司投资组合证券无杠杆，主要为短期，利率风险极小，投资政策限制单一投资发行人投资金额以降低信用风险集中度[556] - 公司面临外汇风险，主要来自欧洲子公司业务，目前无正式外汇套期保值计划[557] 公司战略转型 - 2023年公司宣布战略转型为专注神经学的基因组医学公司[595] 会计准则变更影响 - 2023年11月，财务会计准则委员会发布ASU 2023 - 07，要求公共实体在中期和年度报告中披露可报告分部的重大费用和其他分部项目信息，该准则对2023年12月15日之后开始的财年及2024年12月15日之后开始的财年的中期报告生效，公司正在评估其影响[651] - 2023年12月，财务会计准则委员会发布ASU 2023 - 09，要求公共实体在年度报告中披露税率调节的特定类别以及按司法管辖区划分的已缴纳所得税信息，该准则对2024年12月15日之后开始的财年生效，公司正在评估其影响[652] 财务核算方法 - 公司将所有在购买日剩余期限为三个月或更短的高流动性投资视为现金等价物，现金及现金等价物包括现金、活期货币市场账户存款和美国政府支持企业债务证券[627] - 公司将可销售证券分类为可供出售证券，并按估计公允价值入账，未实现持有损益计入累计其他综合收益（损失）[629] - 公司经营单一业务板块，截至2023年和2022年12月31日，大部分财产和设备位于美国，2023年、2022年和2021年所有收入均在美国产生[647] - 公司使用Black - Scholes期权定价模型估计股票奖励的公允价值，该模型需要预期期限、预期波动率、预期股息收益率和无风险利率等输入参数[638] - 公司采用负债法计算所得税费用，根据资产和负债的财务报表基础与税务基础之间的差异确定递延所得税资产和负债[639] 合作协议情况 - 2017年5月，公司与辉瑞公司达成独家全球合作和许可协议，公司负责进行1/2期临床试验和部分制造活动，辉瑞负责后续全球开发、制造、营销和